Tháng trước, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt gefitinib (Iressa®) để điều trị ban đầu cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn (NSCLC) có khối u có đột biến cụ thể trong gen đối với thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR). ).

FDA cũng đã phê duyệt một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành, Bộ PCR PCR EGFR RGQ trị liệu , để kiểm tra các mẫu khối u để tìm đột biến EGFR và xác định xem bệnh nhân có phải là đối tượng điều trị bằng gefitinib hay không.

Sự chấp thuận của Gefitinib đánh dấu sự trở lại của thuốc đối với thị trường Hoa Kỳ. Năm 2003, dựa trên tỷ lệ đáp ứng khiêm tốn trong một thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân ung thư phổi tiến triển, gefitinib đã được FDA chấp thuận nhanh chóng như một phương pháp điều trị cho một số bệnh nhân ung thư phổi tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Tuy nhiên, theo sự chấp thuận nhanh chóng, các công ty phải tiến hành các thử nghiệm bổ sung để xác nhận các dấu hiệu ban đầu về lợi ích của bệnh nhân. Vào năm 2011, sau khi một số thử nghiệm không cho thấy gefitinib cải thiện kết quả đối với bệnh nhân ung thư phổi, AstraZeneca, nhà sản xuất thuốc, đã rút thuốc tại Hoa Kỳ.

Sự chấp thuận mới này dựa trên những phát hiện từ hai nghiên cứu, bao gồm một thử nghiệm lâm sàng một cánh tay trên 106 bệnh nhân gần đây cho thấy tỷ lệ đáp ứng 50% ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đó có khối u có đột biến EGFR cụ thể, được xác định bằng xét nghiệm sàng lọc .

Chỉ có bốn bệnh nhân ngừng điều trị vì tác dụng phụ, phổ biến nhất là phát ban, tiêu chảy và nôn mửa.

Sự chấp thuận của thuốc cũng được hỗ trợ bởi những phát hiện từ một phân tích tập hợp con của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên trước đó, được gọi là iPass, ở những bệnh nhân bị ung thư phổi tiến triển. Trong số những bệnh nhân trong thử nghiệm có khối u có đột biến EGFR , những người được điều trị bằng gefitinib có thời gian sống không bệnh tiến triển lâu hơn đáng kể so với những người được điều trị bằng hóa trị liệu tiêu chuẩn.

Hai loại thuốc khác được phê duyệt để điều trị ban đầu cho bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn cuối có khối u mang đột biến EGFR : erlotinib (Tarceva®) và afatinib (Gilotrif®), cả hai loại thuốc này đều đã được phê duyệt với các xét nghiệm chẩn đoán đồng hành.

Đột biến EGFR hiện diện ở 15% bệnh nhân da trắng và 50% bệnh nhân châu Á. Shakun Malik, MD, thuộc Bộ phận Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI cho biết, sự chấp thuận của Gefinitib cung cấp một lựa chọn khác cho các bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân.