Giám đốc NCI, Tiến sĩ Norman Sharpless phát biểu trong phiên khai mạc cuộc họp thường niên năm 2018 của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ.

Tín dụng: ASCO/Scott Morgan 2018

Kể từ khi bắt đầu được đào tạo với tư cách là bác sĩ chuyên khoa ung thư vào năm 1996, tôi thường tham dự cuộc họp thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO). Tuy nhiên, cuộc họp năm nay là lần đầu tiên tôi vinh dự được tham dự và phát biểu với vai trò là giám đốc NCI.

Trong bài phát biểu của mình tại phiên khai mạc cuộc họp, tôi đã giải thích với khán giả rằng ban đầu tôi gia nhập ASCO khi còn là một bác sĩ chuyên khoa ung thư trẻ đang được đào tạo. Và tôi đã làm như vậy vì sợ hãi tột độ—sợ rằng tôi chưa có đủ kinh nghiệm và chuyên môn để cung cấp dịch vụ chăm sóc tốt nhất có thể cho những bệnh nhân mà tôi đang khám. Tham gia ASCO là một cách để thay đổi điều đó. Bệnh nhân của tôi cần một bác sĩ chuyên khoa ung thư thực sự giỏi và việc tham gia một tổ chức như ASCO sẽ giúp tôi trở thành một người như vậy.

Cuộc họp thường niên của ASCO là một trong những sự kiện quan trọng nhất mỗi năm đối với các bác sĩ ung thư lâm sàng từ khắp nơi trên thế giới. Các nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng ở mọi cấp độ sẽ nói với bạn rằng họ luôn rời cuộc họp với nhiều thông tin, cảm hứng và kết nối hơn so với khi họ đến.

Thật hài lòng khi thấy rất nhiều điều tra viên NCI và điều tra viên do NCI tài trợ báo cáo về công việc của họ tại cuộc họp năm nay. Và quy mô của công việc đó—các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm xác định các yếu tố sinh học có thể thúc đẩy sự kháng thuốc điều trị, các thử nghiệm giai đoạn cuối của các liệu pháp mới, các nghiên cứu chăm sóc hỗ trợ sáng tạo, chỉ trích dẫn một vài ví dụ—thật đáng kinh ngạc.

Một số kết quả nghiên cứu được trình bày tại cuộc họp năm nay xứng đáng nhận được nhiều sự quan tâm và khen ngợi. Mặc dù có quá nhiều thứ để thảo luận về tất cả, đây là ví dụ về một số kết quả mà tôi thấy đặc biệt hấp dẫn và sẽ thay đổi thực tiễn hoặc có tiềm năng to lớn để làm như vậy:

  • Thử nghiệm TAILORx trên 10.000 bệnh nhân do NCI tài trợ đã phát hiện ra rằng khoảng 70% phụ nữ mắc dạng ung thư vú giai đoạn đầu phổ biến nhất không cần hóa trị liệu gây độc tế bào sau khi phẫu thuật cắt bỏ khối u. Bằng cách cho phép các bác sĩ lâm sàng giảm bớt liệu pháp điều trị một cách an toàn và tự tin, những phát hiện này sẽ cho phép hàng nghìn phụ nữ mỗi năm tránh được những tổn thất về thể chất và tài chính thường có thể xảy ra khi hóa trị.
  • Một thử nghiệm giai đoạn 3 do ngành tài trợ đã cho thấy sự cải thiện gần 40% về tỷ lệ sống sót trung bình đối với một số bệnh nhân mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ tiến triển khi sử dụng kết hợp chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch pembrolizumab (Keytruda) và hóa trị liệu gây độc tế bào cổ điển.
  • Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I, Loxo-292, một chất ức chế nhắm mục tiêu nghiên cứu của RET kinase, đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng khối u gần 80% ở những bệnh nhân ung thư tiến triển (đặc biệt là ung thư phổi và ung thư tuyến giáp) có khối u có sự thay đổi trong gen RET .
  • Trong kết quả tuyệt vời từ một thử nghiệm do các nhà điều tra từ Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI dẫn đầu, selumetinib ức chế MEK cho thấy hiệu quả ấn tượng ở một số trẻ mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 (NF1). Tại cuộc họp, các nhà điều tra của NCI đã báo cáo rằng loại thuốc này đã làm giảm đáng kể các khối u ở nhiều trẻ em mắc bệnh NF1 đã phát triển các khối u lớn gọi là u xơ thần kinh dạng đám rối có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về sức khỏe. Cha mẹ của một số trẻ em tham gia thử nghiệm này đã cho tôi biết loại thuốc này đã thay đổi cuộc sống của con cái họ như thế nào.
  • Từ một thử nghiệm giai đoạn 3 được thực hiện ở Châu Âu, các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng, ở những bệnh nhân bị ung thư tuyến tụy có thể cắt bỏ bằng phẫu thuật, sự kết hợp hóa trị bốn loại thuốc (mFOLFIRINOX) đã dẫn đến những cải thiện đáng kể về thời gian sống của bệnh nhân so với những người được điều trị bằng liệu pháp tiêu chuẩn. Mặc dù đây là một phát hiện quan trọng sẽ thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là hầu hết những người được chẩn đoán mắc bệnh ung thư tuyến tụy đều đã mắc bệnh không thể phẫu thuật hoặc di căn vào thời điểm chẩn đoán. NCI đang tài trợ cho các nỗ lực phát triển các cách xác định ung thư tuyến tụy ở giai đoạn sớm nhất để có thể điều trị bằng phẫu thuật cho nhiều bệnh nhân hơn.
  • Kết quả ban đầu từ ba nhóm điều trị bệnh nhân khác trong thử nghiệm NCI-MATCH cũng được trình bày tại cuộc họp. Các phát hiện xác nhận rằng thử nghiệm sáng tạo này có thể xác định “tín hiệu” rằng các liệu pháp nhắm mục tiêu có thể hứa hẹn ở những bệnh nhân hoặc bệnh ung thư cụ thể và những loại thuốc này nên được nghiên cứu thêm ở những nhóm cụ thể này.

Tất nhiên, có nhiều kết quả nghiên cứu quan trọng khác được trình bày tại cuộc họp. Nhưng những ví dụ mà tôi đã trích dẫn chứng minh một điểm quan trọng về tình hình nghiên cứu và chăm sóc bệnh ung thư hiện nay.

Tôi cho rằng hầu như bất kỳ kết quả nào được liệt kê ở trên đều đã ‘đánh cắp chương trình’ tại ASCO một thập kỷ trước. Nhưng giờ đây tiến bộ đang đến rất nhanh trong điều trị ung thư đến nỗi những kết quả tuyệt vời như thế này bắt đầu trở nên phổ biến. Có vẻ như chúng tôi gần như đã trở nên quen thuộc với những tiến bộ mà chúng tôi đang đạt được.

Và số liệu thống kê quốc gia của chúng tôi chứng minh tiến trình này. Như vừa được báo cáo trong Báo cáo Thường niên gần đây nhất cho Quốc gia , trong 15 năm qua, tỷ lệ tử vong do ung thư tổng thể ở nam giới, phụ nữ và trẻ em ở Hoa Kỳ trong tất cả các nhóm chủng tộc và sắc tộc chính đã giảm dần.

Xu hướng lâu dài và bền vững này, mà tất cả các chỉ số cho thấy sẽ tiếp tục, bao gồm việc giảm đáng kể một số khác biệt về chủng tộc/sắc tộc liên quan đến ung thư, cũng như cải thiện tỷ lệ tử vong đối với một số bệnh ung thư khó chữa nhất.

Với những tiến bộ như vậy, điều quan trọng là phải chỉ ra rằng những thành công này đã rất khó giành được—kết quả của hàng thập kỷ khoa học cơ bản tinh tế và chi tiết đã cho phép chúng ta hiểu chính xác hơn về sinh học ung thư. Và như tôi đã nói trong bài phát biểu trước ASCO, chúng ta vẫn chưa hoàn toàn tìm ra bệnh ung thư, vì vậy bây giờ không phải là lúc để giảm bớt nỗ lực của chúng ta trong cuộc điều tra cơ bản về sinh học ung thư đang bắt đầu mang lại kết quả rất tốt.

Cũng cần phải thừa nhận rằng mặc dù có nhiều hy vọng và tin tốt, nhưng vẫn còn nhiều thách thức ghê gớm đối với bệnh nhân ung thư.

Mặc dù tỷ lệ tử vong do ung thư nói chung đã giảm, nhưng tỷ lệ tử vong đối với một số loại ung thư—bao gồm ung thư não, gan và tử cung—đã tăng lên. Quá nhiều trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vẫn đang chết hoặc phải chịu đựng sự độc hại suốt đời do điều trị. Và chúng ta mới bắt đầu hiểu được một tác dụng phụ ngày càng phổ biến của việc được chẩn đoán mắc bệnh ung thư: độc tính về tài chính.

Để giải quyết tốt hơn những thách thức đó, gần đây tôi đã công bố bốn lĩnh vực trọng tâm chính của mình với tư cách là giám đốc NCI: cam kết liên tục đối với khoa học cơ bản, phát triển và chuẩn bị lực lượng lao động ung thư, củng cố cơ sở hạ tầng dữ liệu của chúng tôi và nâng cao giá trị của các thử nghiệm lâm sàng. Theo cách tiếp cận này sẽ cho phép chúng tôi, với tư cách là một cộng đồng nghiên cứu, tối đa hóa cơ hội đạt được tiến bộ nhanh chóng và có ý nghĩa trong nghiên cứu và chăm sóc bệnh ung thư.

Và tôi tin rằng NCI có thể và nên là chất xúc tác để biến tất cả những điều này thành hiện thực.

Như tôi đã nói với khán giả ASCO khi kết thúc bài nói chuyện của mình, một trong những thách thức lớn nhất mà chúng ta phải đối mặt với tư cách là bác sĩ chuyên khoa ung thư—hoặc bất kỳ ai tham gia chăm sóc bệnh nhân hoặc làm việc để cải thiện cách chúng ta ngăn ngừa và điều trị ung thư—là quản lý các kỳ vọng.

Tất nhiên, chúng tôi không muốn hứa hẹn quá mức và mang đến cho mọi người, đặc biệt là bệnh nhân, hy vọng hão huyền. Nhưng quá nhiều người thuộc thế hệ của tôi sợ phải lạc quan, quá ngượng ngùng để sử dụng từ “chữa bệnh”. Nhưng đó là những gì chúng tôi muốn làm, chữa bệnh cho bệnh nhân của chúng tôi. Trên thực tế, chúng tôi đang chữa trị cho bệnh nhân ngay bây giờ, hơn bao giờ hết, kể cả những người bị ung thư di căn.

Chắc chắn có lý do để cẩn thận sử dụng từ đó, bởi vì chúng ta đang đối phó với một căn bệnh vô cùng phức tạp mà chúng ta vẫn chưa hiểu hết.

Nhưng tôi cho rằng đã có lúc nói về việc chữa khỏi bệnh ung thư với bệnh nhân và công chúng, bởi vì nhờ có nhiều thập kỷ tiến bộ trong khoa học ung thư, giờ đây chúng ta có hy vọng, chúng ta có các lựa chọn và đôi khi, chúng ta thậm chí còn có phương pháp chữa trị.