Các tế bào ung thư biểu mô tế bào vảy trong tình trạng tăng trưởng không kiểm soát.

Tín dụng: Viện Ung thư Quốc gia

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt thuốc cemiplimab (Libtayo) cho những bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tế bào vảy ở da (SCC) giai đoạn nặng, một loại ung thư da phổ biến. Đây là tác nhân đầu tiên được FDA chấp thuận dành riêng cho SCC tiên tiến.

Cemiplimab thuộc nhóm thuốc được gọi là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, hoạt động bằng cách tăng cường phản ứng miễn dịch của cơ thể đối với các khối u.

Sự chấp thuận của FDA bao gồm những bệnh nhân bị SCC di căn hoặc tiến triển cục bộ, những người không phải là ứng cử viên cho phẫu thuật hoặc xạ trị.

Larissa A. Korde, MD, thuộc Chương trình Đánh giá Trị liệu Ung thư (CTEP) của NCI cho biết: “Cemiplimab chắc chắn là một bước tiến có ý nghĩa trong việc điều trị căn bệnh tương đối hiếm gặp này.

Phê duyệt dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng

Mặc dù ung thư biểu mô tế bào vảy của da là phổ biến, nhưng hiếm khi ung thư lan rộng hoặc di căn đến các bộ phận xa của cơ thể. Phẫu thuật có thể chữa khỏi các giai đoạn sớm của SCC ở hơn 95% bệnh nhân.

SCC bắt đầu trong các tế bào hình thành lớp ngoài của da, thường ở những vùng tiếp xúc với ánh sáng mặt trời tự nhiên hoặc nhân tạo, chẳng hạn như từ giường tắm nắng, trong thời gian dài. SCC nâng cao có thể gây biến dạng và có thể đe dọa tính mạng nếu nó lan sang các bộ phận khác của cơ thể.

FDA chấp thuận cemiplimab dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu với 108 bệnh nhân (75 bệnh nhân di căn và 33 bệnh nhân tiến triển cục bộ). Trong một thử nghiệm, 13 trong số 26 bệnh nhân đáp ứng với cemiplimab.

Trong thử nghiệm thứ hai, 28 trong số 59 bệnh nhân mắc bệnh di căn được điều trị bằng cemiplimab có khối u nhỏ lại hoặc biến mất.

Trong số 28 bệnh nhân mắc bệnh di căn có đáp ứng, 16 bệnh nhân có đáp ứng kéo dài hơn 6 tháng và 13 người trong số này tiếp tục có đáp ứng và nhận cemiplimab khi quá trình phân tích kết thúc.

Để so sánh, chỉ có khoảng 15%–25% bệnh nhân mắc SCC tiến triển đáp ứng với phác đồ hóa trị liệu hoặc liệu pháp nhắm mục tiêu đôi khi được sử dụng để điều trị bệnh và nhiều người gặp phải tác dụng phụ gây suy nhược từ các phương pháp điều trị này, Michael Migden, MD, giải thích. Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas, người đứng đầu các thử nghiệm lâm sàng.

Tiến sĩ Migden và các đồng nghiệp của ông đã báo cáo kết quả của họ trên Tạp chí Y học New England (NEJM) vào tháng Bảy. Do nhu cầu về các phương pháp điều trị mới cho SCC, kết quả “đã dẫn đến rất nhiều hứng thú trong lĩnh vực này,” Tiến sĩ Korde cho biết.

Thử nghiệm được tài trợ bởi Regeneron Pharmaceuticals, công ty đã phát minh ra cemiplimab và Sanofi, công ty sẽ giúp tiếp thị loại thuốc này. Bệnh nhân mắc SCC giai đoạn nặng là những người đầu tiên được dùng cemiplimab.

Theo Tiến sĩ Korde, các chất ức chế điểm kiểm soát khác hiện đang được đánh giá ở những bệnh nhân mắc bệnh ung thư hiếm gặp này và cemiplimab đang được thử nghiệm cho những bệnh nhân mắc các loại ung thư khác.

Các tác dụng phụ thường gặp của cemiplimab bao gồm mệt mỏi, phát ban và tiêu chảy. Thuốc cũng có thể khiến hệ thống miễn dịch tấn công các cơ quan và mô bình thường trong cơ thể. Trong một số trường hợp, những phản ứng này có thể nghiêm trọng và có thể đe dọa tính mạng.

Tiến sĩ Korde cho biết: “Giống như bất kỳ loại thuốc trị liệu miễn dịch nào khác trên thị trường, có thể có những tác dụng phụ đáng kể khi điều trị bằng cemiplimab. “Mọi quyết định điều trị nên được thực hiện bởi các bác sĩ và bệnh nhân làm việc cùng nhau.”

Thử nghiệm một loại thuốc trị liệu miễn dịch

Các nhà nghiên cứu đã quyết định thử nghiệm chất ức chế điểm kiểm tra trong SCC tiên tiến vì hai lý do. Đầu tiên, những bệnh ung thư này có xu hướng có nhiều đột biến gen (tức là chúng bị đột biến quá mức), có thể là do tiếp xúc với bức xạ cực tím. Được biết đến như một gánh nặng đột biến khối u cao, tình trạng này có liên quan đến phản ứng với liệu pháp miễn dịch ở một số loại ung thư khác.

Ngoài ra, nguy cơ mắc SCC cao hơn nhiều ở những người có hệ thống miễn dịch và khả năng chống nhiễm trùng và các bệnh khác đã bị ức chế do bệnh tật hoặc điều trị bệnh so với những người có hệ thống miễn dịch hoạt động bình thường. Quan sát này gợi ý cho các nhà nghiên cứu rằng việc tăng cường phản ứng miễn dịch của cơ thể chống lại các tế bào khối u có thể là một chiến lược hiệu quả để điều trị bệnh.

Tiến sĩ Korde lưu ý rằng cần có nhiều nghiên cứu hơn để xác định phương pháp điều trị tốt nhất cho bệnh nhân mắc SCC giai đoạn nặng. “Nhưng nghiên cứu hiện tại đang đi đúng hướng và chúng tôi hy vọng rằng các nghiên cứu trong tương lai sẽ dẫn đến việc phát hiện ra các phương pháp điều trị bổ sung cho căn bệnh này.”