Vào ngày 20 tháng 7, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt ivosidenib (Tibsovo) để điều trị cho người lớn mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) có đột biến cụ thể ở gen có tên là IDH1 . Sự chấp thuận bao gồm những bệnh nhân có AML tái phát sau lần điều trị trước đó (tái phát) hoặc không đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn (kháng trị).

Ivosidenib là một viên thuốc mà bệnh nhân uống mỗi ngày một lần.

FDA cũng đã phê duyệt một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành có tên là xét nghiệm Abbott RealTime IDH1, có thể xác định những bệnh nhân có đột biến IDH1 có thể hưởng lợi từ ivosidenib. Khoảng 6% đến 10% bệnh nhân mắc AML có đột biến IDH1 cụ thể.

Ivosidenib là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận có tác dụng ức chế các protein bất thường được tạo ra bởi các gen IDH1 bị đột biến. Chặn các protein này có thể giúp ngăn chặn các tế bào ung thư phát triển.

Năm ngoái, FDA đã phê duyệt một loại thuốc uống ức chế các dạng protein IDH2 bất thường ở bệnh nhân mắc AML. Thuốc, enasidenib (Idhifa), là chất ức chế IDH2 đầu tiên được chấp thuận cho AML và có một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành để xác định các đột biến cụ thể trong gen IDH2 .

Roland Walter, MD, Ph.D., một chuyên gia về AML tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson ở Seattle, lưu ý rằng cả enasidenib và ivosidenib đều là các liệu pháp nhắm mục tiêu phân tử cho AML đã được phê duyệt dựa trên kết quả của các nghiên cứu giai đoạn 1 trên một nhánh.

Trong những thử nghiệm này, hiệu quả của thuốc và hồ sơ tác dụng phụ của chúng “hầu như giống hệt nhau,” Tiến sĩ Walter nói. Ông lưu ý rằng hiệu quả của thuốc được đo lường bằng tỷ lệ bệnh nhân đạt được các đặc điểm về hình thái. thuyên giảm, có nghĩa là họ có ít hơn 5% nguyên bào tủy trong tủy xương và phục hồi toàn bộ hoặc một phần công thức máu, và thời lượng của những lần thuyên giảm đó.

Tuy nhiên, Tiến sĩ Walter cảnh báo rằng cần có thêm nghiên cứu để so sánh enasidenib và ivosidenib với liệu pháp cứu cánh (phương pháp điều trị được sử dụng khi các liệu pháp điều trị AML khác thất bại).

Ông nói thêm: “Hiện tại không có sẵn dữ liệu so sánh và không rõ liệu – và ở mức độ nào – kết quả điều trị tốt hơn với các liệu pháp nhắm mục tiêu phân tử này so với liệu pháp cứu cánh thông thường.

Thử nghiệm chất ức chế IDH1 ở bệnh nhân AML

Sự chấp thuận của FDA đối với ivosidenib dựa trên kết quả từ 174 bệnh nhân mắc bệnh tái phát hoặc khó điều trị trong một thử nghiệm lâm sàng dành cho người lớn mắc AML có máu hoặc tủy xương có đột biến gen IDH1 . Agios Pharmaceuticals, nhà sản xuất ivosidenib, đã tài trợ cho cuộc thử nghiệm.

Với thời gian theo dõi trung bình là 8,3 tháng, sau khi điều trị bằng ivosidenib, gần một phần ba số bệnh nhân (32,8%) đã thuyên giảm hoàn toàn. Thời gian đáp ứng trung bình là 8,2 tháng.

Trong số 110 bệnh nhân cần truyền máu hoặc tiểu cầu khi họ bắt đầu nghiên cứu vì AML, 37,3% đã trải qua ít nhất 56 ngày mà không cần truyền máu sau khi điều trị bằng ivosidenib, theo FDA.

Kết quả bổ sung từ cuộc thử nghiệm đã xuất hiện trên Tạp chí Y học New England vào ngày 21 tháng 6.

Các tác dụng phụ thường gặp của ivosidenib bao gồm mệt mỏi, tăng bạch cầu, đau khớp, tiêu chảy, khó thở và sưng ở tay hoặc chân. Khoảng 19% bệnh nhân gặp phải tác dụng phụ gọi là hội chứng biệt hóa, bao gồm sốt, suy hô hấp và có thể gây tử vong nếu không được điều trị.

Tiến sĩ Walter lưu ý rằng các bác sĩ sẽ phải làm quen với các tác dụng phụ của loại thuốc này, chẳng hạn như hội chứng biệt hóa. Ông nói thêm: “Vẫn còn nhiều điều cần tìm hiểu về ivosidenib và enasidenib, bao gồm cả cách tốt nhất để kết hợp những loại thuốc này với những loại thuốc khác.