Tham gia cuộc trò chuyện
Chia sẻ suy nghĩ của bạn dưới đây trong các ý kiến. Và vào ngày 5 tháng 1 lúc 1:00 chiều ET, hãy tham gia Google Hangout của chúng tôi về thuốc chính xác trong Mạng thử nghiệm lâm sàng quốc gia của NCI. Truy cập trang sự kiện truyền thông xã hội của chúng tôi để biết thêm thông tin.

Sau đây là bài viết mới nhất trong loạt bài viết của các nhà khoa học cấp cao và lãnh đạo NCI về Kế hoạch hàng năm của NCI và Đề xuất ngân sách cho năm tài chính 2017 , được chính thức đệ trình lên Chủ tịch vào ngày 17 tháng 9 năm 2015. Đề xuất cung cấp tổng quan về các ưu tiên và sáng kiến chính của NCI cũng như yêu cầu tài trợ của viện để Tổng thống xem xét trong việc xây dựng đề xuất ngân sách Năm Tài chính (FY) 2017 của riêng mình.

Trong bài đăng này, Jeff Abrams, MD và Nita Seibel, MD, thuộc Bộ phận Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI, thảo luận về cách thuốc chính xác ảnh hưởng đến việc thiết kế và tiến hành các thử nghiệm lâm sàng do NCI hỗ trợ.

Các thử nghiệm lâm sàng ung thư thông thường đã tạo ra một số kết quả đáng chú ý trong những thập kỷ qua, dẫn đến tiến bộ chống lại các bệnh như ung thư hạch Hodgkin, một loại ung thư gần như gây tử vong ở thanh thiếu niên và thanh niên cách đây nửa thế kỷ, và ung thư vú, chủ yếu ảnh hưởng đến người lớn.

Tuy nhiên, những thử nghiệm đó thường yêu cầu tuyển dụng hàng nghìn người tham gia, mất tới một thập kỷ để hoàn thành và tiêu tốn hàng trăm triệu đô la cho mỗi thử nghiệm. Ngày nay, với những tiến bộ đáng kể trong bộ gen, hình ảnh, tin sinh học và các ngành liên quan, chúng tôi đang thiết kế các thử nghiệm nhỏ hơn, nhanh hơn và thông minh hơn kết hợp các nguyên lý chính của y học chính xác.

NCI đang thiết kế các thử nghiệm nhỏ hơn, nhanh hơn và thông minh hơn kết hợp các nguyên tắc chính của y học chính xác.

Tín dụng: Viện nghiên cứu bộ gen người quốc gia

Trong 2 năm qua, NCI đã triển khai một loạt thử nghiệm y học chính xác, bao gồm hai thử nghiệm ung thư phổi, Lung-MAP và ALCHEMIST, và NCI-MATCH, thu nhận bệnh nhân từ 18 tuổi trở lên mắc nhiều loại ung thư, bao gồm cả ung thư hiếm gặp. bệnh ung thư. Vào năm 2016, NCI có kế hoạch ra mắt phiên bản MATCH dành cho trẻ em. Cả ba thử nghiệm đều minh họa rõ ràng cách thức y học chính xác ảnh hưởng đến cách chúng ta tiến hành nghiên cứu ung thư.

Ví dụ, tất cả chúng đều bao gồm bước sàng lọc ban đầu để xác định đột biến (hoặc đột biến) nào có thể gây ung thư cho từng bệnh nhân. Sau đó, phân tích và giải trình tự bộ gen thế hệ tiếp theo được thực hiện để xác định xem khối u của bệnh nhân có một hoặc nhiều đột biến phù hợp với các liệu pháp nhắm mục tiêu đã được phê duyệt hoặc nghiên cứu hay không.

Bước sàng lọc này cực kỳ quan trọng vì nó sẽ được sử dụng để quyết định chỉ định điều trị cho bệnh nhân. Ví dụ: nhánh sàng lọc của ALCHEMIST, đang tuyển bệnh nhân mắc ung thư phổi không phải tế bào nhỏ giai đoạn đầu đã được điều trị bằng phẫu thuật, sẽ sàng lọc 6.000 đến 8.000 bệnh nhân để xác định xem khối u của họ có đột biến gen ALK hoặc EGFR hay không. Bệnh nhân có đột biến ALK sẽ được chỉ định tham gia thử nghiệm lâm sàng thử nghiệm chất ức chế ALK và những bệnh nhân có đột biến EGFR sẽ được chỉ định tham gia thử nghiệm lâm sàng thử nghiệm chất ức chế EGFR.

NCI-MATCH cũng yêu cầu một mẫu sinh thiết khối u mới của bệnh nhân, giúp đảm bảo rằng kết quả giải trình tự phản ánh chính xác hơn các đặc điểm của khối u sau khi tiếp xúc với điều trị tiêu chuẩn, trái ngược với các mẫu được lấy trước khi điều trị.

Ngoài ra, vì NCI-MATCH đã đăng ký gần 800 bệnh nhân chỉ trong vài tháng, nên việc đăng ký mới đã tạm thời bị dừng lại trong khi các nhà lãnh đạo nghiên cứu phân tích kết quả từ những bệnh nhân ban đầu này. Việc “tạm dừng” này trong thử nghiệm sẽ cho phép thêm nhiều đột biến và thuốc nhắm mục tiêu hơn vào thử nghiệm khi thử nghiệm mở lại, điều này sẽ cho phép NCI-MATCH giải quyết nhiều loại ung thư hơn.

Các thử nghiệm y học chính xác cũng có thể nhanh hơn hầu hết các thử nghiệm thông thường. Chẳng hạn, cả Lung-MAP và ALCHEMIST đều đang được sửa đổi để bao gồm các nhánh điều trị mới sẽ chỉ định cho những bệnh nhân có khối u thiếu đột biến nhận thuốc trị liệu miễn dịch.

Những thử nghiệm y học chính xác này đưa ra cho các bác sĩ và bệnh nhân những vấn đề mới cần xem xét liên quan đến xét nghiệm di truyền nói chung. Bệnh nhân tham gia NCI-MATCH và Lung-MAP sẽ được khảo sát về kiến thức và sở thích của họ đối với xét nghiệm di truyền. Điều quan trọng là phải xác định mức độ hiểu biết của bệnh nhân về sự khác biệt giữa đột biến dòng mầm (đột biến có thể truyền sang trẻ em) và đột biến soma (đột biến đặc trưng cho khối u và không lây truyền cho trẻ em).

Chúng tôi cũng đang đạt được những bước tiến quan trọng hướng tới việc áp dụng thuốc chính xác trong các thử nghiệm nhi khoa. Thử nghiệm MATCH Nhi khoa NCI sẽ được tiến hành trên toàn quốc và do NCI và Nhóm Ung thư Trẻ em (COG) đứng đầu. MATCH dành cho trẻ em sẽ mang đến cơ hội to lớn để thử nghiệm các liệu pháp nhắm mục tiêu phân tử ở trẻ em và thanh thiếu niên có khối u rắn tái phát hoặc kháng trị (bao gồm cả u lympho)—những bệnh nhân thường có ít lựa chọn điều trị khác.

Mặc dù MATCH dành cho trẻ em sẽ tương tự như phiên bản NCI-MATCH dành cho người lớn về thiết kế, nhưng sẽ có một số khác biệt. Bối cảnh di truyền của bệnh ung thư ở trẻ em ít phức tạp hơn nhiều so với các khối u xảy ra ở người lớn. Các khối u ở trẻ em chứa ít đột biến gen hơn nhiều so với các khối u ở người trưởng thành và nhiều đột biến được thấy ở bệnh ung thư ở người trưởng thành lại không được phát hiện ở bệnh ung thư ở trẻ em. Do đó, các loại tác nhân có trong MATCH dành cho trẻ em có thể khác với các loại tác nhân trong NCI-MATCH dành cho người lớn. Khi các kết quả thú vị được nhìn thấy với một tác nhân trong MATCH Nhi khoa, tác nhân đó có thể tiếp tục các thử nghiệm khác để phát triển thêm.

Điều quan trọng cần nhấn mạnh là không phải thử nghiệm lâm sàng ung thư nào cũng yêu cầu những thay đổi quy mô lớn như vậy. Các thử nghiệm truyền thống lớn vẫn có vai trò quan trọng, ví dụ, để so sánh trực tiếp các liệu pháp với hiệu quả đã được chứng minh đối với một loại ung thư hoặc ung thư phụ cụ thể, hoặc để thử nghiệm kết hợp các liệu pháp.

Chúng tôi đã thấy các thử nghiệm y học chính xác mang lại tính linh hoạt và hiệu quả cao hơn, với khả năng ảnh hưởng nhanh hơn đến việc chăm sóc bệnh nhân. Và khi chúng tôi tìm hiểu thêm về cách tiến hành những thử nghiệm này một cách tối ưu, niềm tin của chúng tôi là chúng tôi sẽ thấy những tiến bộ nhanh hơn nữa trong những năm tới.

Sự kiện truyền thông xã hội

Chúng tôi khuyến khích bạn để lại nhận xét bên dưới với những suy nghĩ và câu hỏi của bạn về các thử nghiệm ung thư chính xác. Chúng tôi cũng khuyến khích bạn đọc Kế hoạch hàng năm và Đề xuất ngân sách và các bài đăng blog còn lại trong loạt bài này.

Và vào ngày 5 tháng 1 lúc 1:00 chiều ET, vui lòng tham gia với chúng tôi để tham gia Google Hangout về thuốc chính xác trong Mạng thử nghiệm lâm sàng quốc gia của NCI, sử dụng thẻ bắt đầu bằng #CancerGenomics. Bạn có thể tìm thêm chi tiết trên trang sự kiện truyền thông xã hội của chúng tôi.

Chuỗi blog đề xuất ngân sách và kế hoạch hàng năm của NCI năm tài chính 2017

13/1: Phòng chống ung thư: Cách phòng thủ tốt nhất