Cancer Moonshot ^SM được công bố vào năm 2016 với ba mục tiêu bao trùm: đẩy nhanh tiến độ nghiên cứu ung thư, khuyến khích cộng tác nhiều hơn và cải thiện việc chia sẻ dữ liệu. Hơn 2 năm sau, nền tảng đã được thiết lập để đạt được những mục tiêu đó.

Một thành phần quan trọng của nền tảng đó là Moonshot Blue Ribbon Panel, đã tham gia vào một quy trình chu đáo và kỹ lưỡng để phát triển một báo cáo toàn diện đưa ra một loạt khuyến nghị nhằm giúp chúng tôi đạt được những mục tiêu đó. Vào tháng 12 năm 2016, Quốc hội đã thông qua Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, trong đó phân bổ 1,8 tỷ đô la trong 7 năm để chuyển Moonshot từ một ý tưởng đầy tham vọng thành hiện thực.

NCI đã nhanh chóng thiết lập một quy trình có hệ thống để thực hiện các khuyến nghị của báo cáo . Những nỗ lực này đã dẫn đến việc khởi động một loạt các chương trình khoa học mới và trao giải gần 600 triệu đô la cho các nhóm nghiên cứu trên toàn quốc. Mỗi đề xuất của Blue Ribbon Panel đều được giải quyết thông qua các chương trình này.

Khi Moonshot tiến về phía trước, tôi muốn cung cấp thông tin cập nhật cho cộng đồng ung thư về khoa học đang được Moonshot hỗ trợ, bởi vì chính khoa học sẽ đẩy nhanh tiến độ trong toàn bộ chuỗi ung thư.

Khoa học bắt đầu

Các khuyến nghị của Blue Ribbon Panel đề cập đến 10 lĩnh vực mà hội đồng chuyên gia, dựa trên các cuộc thảo luận sâu rộng và phản hồi thu được từ khắp cộng đồng ung thư, cảm thấy đã sẵn sàng để tiến bộ nếu có thể cung cấp thêm kinh phí.

Nhân viên NCI đã dẫn đầu nỗ lực vận hành các khuyến nghị đó, thành lập các nhóm làm việc và sử dụng nhiều cơ chế khác nhau để phát triển các cơ hội tài trợ phù hợp với từng khuyến nghị. Hiện tại, hầu hết các quỹ của năm tài chính 2017 và 2018 đã được trao và giai đoạn tiếp theo của Moonshot—giai đoạn nghiên cứu—đang được tiến hành tốt.

Liệu pháp miễn dịch ung thư là một ví dụ. Mặc dù những tiến bộ trong liệu pháp miễn dịch đã diễn ra nhanh chóng trong những năm gần đây, hội đồng cảm thấy rằng, với việc truyền kinh phí, thậm chí có thể tiến bộ hơn nữa.

Theo Moonshot, NCI đang tài trợ cho hai nhóm nghiên cứu : một nhóm tập trung vào phương pháp trị liệu miễn dịch ở người lớn và nhóm còn lại ở trẻ em. Mạng chuyển dịch miễn dịch ung thư — bao gồm 31 nhà điều tra chính tại 19 tổ chức khác nhau — đang điều tra các cơ chế mà khối u ở người lớn tương tác với hệ thống miễn dịch, phát triển các liệu pháp dựa trên miễn dịch mới và tạo ra các phương pháp để giảm thiểu nguy cơ tác dụng phụ của điều trị .

Bởi vì hầu hết các bệnh ung thư ở trẻ em khá khác biệt về mặt sinh học so với ung thư ở người lớn, một mạng lưới các nhóm nghiên cứu riêng biệt đã được thành lập sẽ tập trung nỗ lực vào việc xác định các mục tiêu miễn dịch và phương pháp điều trị cụ thể cho bệnh ung thư ở trẻ em và phát triển các mô hình phòng thí nghiệm để thử nghiệm các liệu pháp miễn dịch chống lại các bệnh ung thư này.

Cũng được tích hợp trong thành phần liệu pháp miễn dịch của Moonshot là một trung tâm quản lý dữ liệu, cho phép các nhà nghiên cứu chia sẻ công việc của họ một cách dễ dàng và tạo điều kiện hợp tác. Đây không phải là duy nhất đối với khuyến nghị liệu pháp miễn dịch. Các trung tâm quản lý dữ liệu cũng đang được thành lập cho các mạng nghiên cứu khác do Moonshot tài trợ.

Các trung tâm quản lý dữ liệu cho các mạng khác nhau này sẽ tương tác với nhau, chia sẻ dữ liệu, thông tin và tài nguyên. Chúng là trung tâm của chính sách chia sẻ dữ liệu và truy cập công khai được thiết lập cho Moonshot, chính sách này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc các nhà điều tra nhanh chóng đưa ra các nghiên cứu đã công bố có sẵn từ nghiên cứu do Moonshot tài trợ, bao gồm cả dữ liệu chính của họ.

Hội đồng cũng đưa ra các khuyến nghị để thúc đẩy tiến bộ trong phòng chống ung thư và phát hiện sớm. Một số nghiên cứu được tài trợ trong lĩnh vực này sẽ sử dụng rộng rãi khoa học triển khai—thực hiện các biện pháp can thiệp dựa trên bằng chứng và thử nghiệm các cách để áp dụng chúng trong môi trường thực tế. Ví dụ, một số nhóm nghiên cứu sẽ thử nghiệm các cách để cải thiện việc cai thuốc lá ở những nhóm dân số khó khăn về kinh tế, nơi việc sử dụng thuốc lá vẫn còn cao.

Tương tự như vậy, tỷ lệ sàng lọc ung thư đại trực tràng thấp ở một số quần thể nhất định, bao gồm một số nhóm chủng tộc/dân tộc thiểu số. Một sáng kiến do Moonshot tài trợ đang trực tiếp giải quyết vấn đề này, với các nhóm nghiên cứu tiến hành nghiên cứu thử nghiệm các phương pháp để cải thiện cả việc sàng lọc ở những nhóm dân cư chưa được phục vụ đầy đủ và quá trình theo dõi lâm sàng cần thiết từ quá trình sàng lọc đó.

Hỗ trợ điều tra phổ rộng

Moonshot cũng tập trung vào việc hỗ trợ nghiên cứu cơ bản giúp cải thiện hơn nữa hiểu biết của chúng ta về bệnh ung thư.

Một ví dụ như vậy là Mạng bản đồ khối u ở người (HTAN), một mạng cộng tác bao gồm các nhà điều tra tại 10 trung tâm nghiên cứu và một trung tâm quản lý dữ liệu. Sử dụng một loạt các công cụ và công nghệ, các nhóm nghiên cứu này sẽ thực hiện các phân tích chuyên sâu về các mẫu mô và khối u để xây dựng bản đồ 3 chiều về bệnh ung thư ở người. Những bản đồ này sẽ ghi lại cách bệnh ung thư thay đổi theo thời gian—từ tổn thương tiền ung thư đến khối u đã hình thành, khối u kháng thuốc đến di căn—đồng thời mô tả thành phần của các loại tế bào bên trong và xung quanh khối u cũng như cấu trúc di truyền của các tế bào đó.

Các nhóm nghiên cứu được tài trợ sẽ tập trung vào các bệnh ung thư ở trẻ em có tính xâm lấn cao (ví dụ: u nguyên bào thần kinh và u nguyên bào thần kinh đệm), vào các loại ung thư ảnh hưởng không cân xứng đến các nhóm dân số thiểu số và không được chăm sóc đầy đủ (ví dụ: vú, phổi) và các bệnh ung thư thường có yếu tố di truyền (ví dụ: đại tràng). ).

Blue Ribbon Panel cũng nhận ra rằng việc đẩy nhanh tiến độ chống lại một căn bệnh phức tạp như ung thư đòi hỏi sự hợp tác nhiều hơn giữa các nhà nghiên cứu và một quy trình nghiên cứu hiệu quả hơn. Ví dụ, một khuyến nghị là tạo ra một mạng lưới để thu hút trực tiếp bệnh nhân. Mục đích của mạng lưới là giúp bất kỳ bệnh nhân nào được chẩn đoán mắc bệnh ung thư có thể lập hồ sơ phân tử khối u của họ và được đăng ký trước cho bất kỳ thử nghiệm lâm sàng nào mà họ có thể đủ điều kiện tham gia.

Một thành phần thiết yếu của mạng bệnh nhân này sẽ là một ngân hàng sinh học để lưu trữ các mẫu khối u, các mẫu mô khác và dữ liệu bệnh nhân liên quan. Đặc biệt nhấn mạnh sẽ được đưa ra để bao gồm các khối u hiếm gặp. Trên thực tế, dưới Moonshot, một nhóm nghiên cứu NCI đã khởi động một dự án thử nghiệm, được gọi là NCI-CONNECT, dành cho những người được chẩn đoán mắc các khối u hệ thần kinh trung ương hiếm gặp.

Các nhóm nghiên cứu của Moonshot có thể tận dụng các dịch vụ cốt lõi, chẳng hạn như phân tích bộ gen hoặc xây dựng các ứng cử viên thuốc để thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, có sẵn thông qua NCI thông qua các hợp đồng, bao gồm thông qua Phòng thí nghiệm Nghiên cứu Ung thư Quốc gia Frederick.

Nền tảng cho sự tiến bộ

Với tư cách là đồng chủ tịch của Moonshot Blue Ribbon Panel, tôi vô cùng hài lòng với những gì chúng ta đã có thể đạt được trong một thời gian ngắn như vậy, với một quá trình được đánh dấu bằng tinh thần hợp tác và tập thể thực sự.

Ban lãnh đạo NCI cam kết duy trì tinh thần hợp tác đó và quản lý Moonshot theo cách mang lại sự ổn định và liên tục cần thiết để cho phép nghiên cứu tiếp tục với tốc độ nhanh chóng và giúp đạt được những thành tựu nhanh chóng đã hình dung cho nỗ lực này. Chúng tôi cũng cam kết cung cấp thông tin đầy đủ cho cộng đồng nghiên cứu ung thư khi Moonshot tiến về phía trước.

Với những sáng kiến nghiên cứu mới này, Moonshot đang trên đường đạt được các mục tiêu của mình và có tác động lâu dài đến nghiên cứu ung thư.