Thật khó tin rằng đã 4 năm trôi qua kể từ khi Cancer Moonshot ℠ được “ra mắt”. Vào tháng 12 năm 2016, Quốc hội đã thông qua Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, cho phép tài trợ 1,8 tỷ đô la cho Cancer Moonshot trong hơn 7 năm. Mặc dù nó chỉ mới ở giữa chừng về mặt tài trợ, nhưng chúng tôi tin rằng nó đang trên đường tạo ra những cải thiện có ý nghĩa cho những người mắc bệnh ung thư.

Những người ủng hộ đã báo trước Cancer Moonshot là “cơ hội to lớn, chỉ có một lần trong đời để cộng đồng ung thư và quốc gia của chúng ta cùng nhau giải quyết một căn bệnh duy nhất ảnh hưởng đến tất cả mọi người.”

Các kiến trúc sư của Moonshot đã nêu rõ ba mục tiêu đầy tham vọng cho Cancer Moonshot: đẩy nhanh khám phá khoa học về bệnh ung thư, thúc đẩy sự hợp tác lớn hơn và cải thiện việc chia sẻ dữ liệu.

Khi Quốc hội đang hoàn thành hành động lập pháp, NCI đã tập hợp một Hội đồng Blue Ribbon để phát triển hướng khoa học cho Cancer Moonshot và đưa ra các khuyến nghị cho nghiên cứu biến đổi. Thông báo về các cuộc thảo luận là gần 1.600 nhận xét và ý tưởng từ các bên liên quan trong cộng đồng ung thư. Ngày nay, chúng ta thấy những tiến bộ đáng kể hướng tới những mục tiêu này và những thay đổi quan trọng trong văn hóa nghiên cứu ung thư.

Cho đến nay, NCI đã đầu tư gần 1 tỷ đô la vào quỹ Moonshot, hỗ trợ hơn 240 dự án nghiên cứu trong hơn 70 sáng kiến khoa học về ung thư. Khoản đầu tư đó đã dẫn đến nhiều hiểu biết quan trọng gắn liền với các ưu tiên nghiên cứu chính của Moonshot, từ việc cải thiện và mở rộng các liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư đến tìm cách vượt qua tình trạng kháng thuốc để xác định các mục tiêu mới cho bệnh ung thư ở trẻ em.

Bằng cách tập trung vào các lĩnh vực nghiên cứu ung thư có nhiều khả năng chuyển dịch nhanh chóng sang bệnh nhân do đầu tư mới, Moonshot đã tập hợp một cộng đồng lớn gồm các nhà điều tra và bác sĩ lâm sàng, những người tận tâm đẩy nhanh nghiên cứu để mang lại lợi ích cho những người mắc bệnh ung thư và cuộc sống của họ. những người thân yêu.

Cải thiện liệu pháp miễn dịch

Trong những năm gần đây, các loại thuốc giúp tăng cường khả năng phát hiện và tiêu diệt tế bào khối u của hệ thống miễn dịch—được gọi là liệu pháp miễn dịch—đã mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân mắc một số loại ung thư, bao gồm cả ung thư khó điều trị như ung thư hắc tố và ung thư phổi. Hội đồng Blue Ribbon đã đưa ra các khuyến nghị để mở rộng lợi ích của liệu pháp miễn dịch cho trẻ em và người lớn bị ung thư.

Một trong những khuyến nghị là thiết lập một mạng lưới nghiên cứu liệu pháp miễn dịch ung thư để phát triển các phương pháp tiếp cận dựa trên miễn dịch để điều trị và phòng ngừa ung thư ở bệnh nhân trưởng thành. Trong số các nhóm được Moonshot hỗ trợ làm việc theo khuyến nghị này có Mạng chuyển dịch miễn dịch ung thư, đã thúc đẩy việc phát hiện ra các mục tiêu miễn dịch mới trong điều trị ung thư.

Nghiên cứu được hỗ trợ bởi Mạng chuyển đổi miễn dịch ung thư đã dẫn đến những hiểu biết sâu sắc về phản ứng của bệnh ung thư buồng trứng đối với liệu pháp miễn dịch và việc sử dụng liệu pháp miễn dịch trong một số loại ung thư đầu và cổ.

Một nỗ lực khác là phát triển mạng lưới nghiên cứu liệu pháp miễn dịch ung thư để giải quyết những thách thức trong việc phát triển liệu pháp miễn dịch đối với bệnh ung thư ở trẻ em. Mạng lưới Phát triển và Khám phá Liệu pháp Miễn dịch Nhi khoa (PI-DDN) đã và đang nghiên cứu các rào cản lớn đối với việc phát triển các phương pháp điều trị dựa trên miễn dịch cho trẻ em và thanh thiếu niên, chẳng hạn như sự biểu hiện thấp hơn của các protein có thể được các tế bào miễn dịch nhận ra và môi trường ức chế miễn dịch của các khối u. trong một số bệnh ung thư ở trẻ em.

Một nghiên cứu gần đây được hỗ trợ bởi mạng lưới này đã gợi ý rằng một số trẻ em mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tái phát hoặc kháng lại điều trị có thể được hưởng lợi từ một số loại thuốc trị liệu miễn dịch.

ung thư thời thơ ấu

Các nhà nghiên cứu đã biết được rằng nguyên nhân chính gây ung thư ở trẻ em là các protein lừa đảo được gọi là oncoprotein tổng hợp. Phát triển sự hiểu biết tốt hơn về cách thức hoạt động của các protein này và cách chúng biến đổi tế bào bình thường thành tế bào ung thư là rất quan trọng để thúc đẩy tiến trình chống ung thư ở trẻ em.

Để thực hiện khuyến nghị của Blue Ribbon Panel nhằm tăng cường nghiên cứu về các nguyên nhân gây ung thư ở trẻ em, NCI đã tạo ra Hiệp hội các Oncoprotein kết hợp trong ung thư ở trẻ em (FusOnC2).

Hiệp hội tập hợp các nhà nghiên cứu có chuyên môn về sinh học cấu trúc, hóa dược và dược lý, đồng thời bao gồm những người ủng hộ bệnh nhân từ Tổ chức St. Baldrick và Tổ chức Alex’s Lemonade Stand cho Ung thư ở Trẻ em. Nó đặc biệt tập trung vào việc xây dựng cơ sở bằng chứng về bệnh ung thư ở trẻ em có nguy cơ thất bại điều trị cao hoặc hiện không có liệu pháp nhắm mục tiêu hiệu quả.

Tăng cường chú ý đến lĩnh vực quan trọng nhưng còn ít được nghiên cứu này có thể giúp vượt qua các rào cản hiện tại để tiến bộ và mở đường cho các phương pháp điều trị mới với hiệu quả tăng lên và ít tác dụng phụ hơn so với các lựa chọn điều trị hiện tại.

Các nhà nghiên cứu của tập đoàn đã phát triển một số mô hình ung thư mới để nghiên cứu các loại ung thư hiếm gặp này và đã đạt được những tiến bộ đáng kể trong việc tìm hiểu cách thức phản ứng tổng hợp ảnh hưởng đến chức năng và sự định vị của protein trong tế bào. FusOnC2 Consortium có tính cộng tác cao, cả trong mạng và với các chương trình Moonshot khác, đặc biệt là PI-DDN.

Tập bản đồ khối u

Một khuyến nghị khác của Moonshot là tạo ra các tập bản đồ khối u ở người mô tả các đặc điểm tế bào, cấu trúc và phân tử khác nhau của bệnh ung thư ở người theo thời gian. Để đạt được mục tiêu này, Mạng bản đồ khối u ở người (HTAN) đang tạo ra các “bản đồ” chi tiết về không gian và thời gian của nhiều loại ung thư sẽ được sử dụng để điều tra xem ung thư có thể phát triển, lây lan hoặc đáp ứng với điều trị như thế nào.

Mạng đã hợp tác phát triển các phương pháp hay nhất để thu thập và lưu trữ mô và mẫu sinh học, các phương pháp tiêu chuẩn để thu thập và kiểm soát chất lượng dữ liệu cũng như các chính sách chia sẻ dữ liệu và mẫu trong HTAN và với cộng đồng nghiên cứu rộng lớn hơn. Họ cũng đã xác định, chia sẻ và tích hợp các thực tiễn tốt nhất hỗ trợ phân tích dữ liệu chặt chẽ, có thể tái tạo và khoa học mở.

Sáu trung tâm HTAN làm việc cùng nhau trên toàn quốc đang so sánh các phương thức hình ảnh ghép kênh và sẽ xây dựng cơ sở hạ tầng chia sẻ dữ liệu, phát triển các đường dẫn phân tích hình ảnh và cung cấp hướng dẫn cho cộng đồng nghiên cứu về điểm mạnh và điểm yếu của các phương pháp hình ảnh khác nhau.

Phòng ngừa và Phát hiện sớm Ung thư

Blue Ribbon Panel khuyến nghị đầu tư vào nghiên cứu để giảm nguy cơ ung thư và sự khác biệt về ung thư thông qua việc sử dụng rộng rãi các chiến lược đã được chứng minh để phòng ngừa và phát hiện sớm ung thư.

Sáng kiến Cai thuốc lá của Trung tâm Ung thư được thành lập để giải quyết khuyến nghị này, giúp các trung tâm ung thư xây dựng và triển khai các chương trình điều trị cai thuốc lá bền vững cho bệnh nhân ung thư. Hơn 50 Trung tâm Ung thư do NCI chỉ định đã bổ sung các chương trình cai thuốc lá. Các trung tâm này tinh chỉnh hồ sơ y tế điện tử và quy trình làm việc lâm sàng để đảm bảo cung cấp thường xuyên các dịch vụ điều trị cai thuốc lá dựa trên bằng chứng.

Ví dụ, Trung tâm Ung thư Abramson của Đại học Pennsylvania đã chỉ ra rằng một bộ công cụ hỗ trợ ra quyết định đơn giản được cung cấp cho bệnh nhân, kết hợp với sự hỗ trợ từ tổ chức, có thể giúp tăng số lượng bệnh nhân ung thư tham gia điều trị để giúp đỡ. họ bỏ thuốc lá.

Tăng tốc sàng lọc và theo dõi ung thư đại trực tràng thông qua Khoa học triển khai (ACCSIS) là một nỗ lực khác được Moonshot hỗ trợ nhằm mở rộng việc sử dụng các chiến lược phát hiện sớm hiệu quả. ACCSIS đang làm việc để xây dựng cơ sở bằng chứng về các biện pháp can thiệp đa cấp nhằm tăng tỷ lệ sàng lọc, theo dõi và chuyển tuyến điều trị ung thư đại trực tràng. ACCSIS tập trung vào các nhóm không được phục vụ đầy đủ, bao gồm các nhóm dân tộc thiểu số và chủng tộc cũng như những người sống ở vùng nông thôn hoặc vùng khó tiếp cận.

Tương tác với bệnh nhân

Moonshot nhằm mục đích hiện đại hóa cách bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu ung thư lâm sàng, đây là động lực quan trọng cho sự tiến triển của bệnh ung thư. Một cách tiếp cận do Moonshot tiên phong là thiết lập các mạng lưới lấy bệnh nhân làm trung tâm để cải thiện khả năng tiếp cận và tương tác.

Ví dụ: Mạng nghiên cứu giải trình tự bộ gen ung thư và sự tham gia của người tham gia đang sử dụng các phương pháp tiếp cận sự tham gia trực tiếp của người tham gia để thúc đẩy các chương trình giải trình tự bộ gen ung thư. Mạng này tập trung vào các bệnh ung thư hiếm gặp, ung thư gây tử vong cao, ung thư xảy ra khi còn nhỏ, ung thư ảnh hưởng không tương xứng đến một số quần thể nhất định và ung thư phổ biến ở các quần thể chưa được nghiên cứu.

Một ví dụ khác về những nỗ lực của Moonshot nhằm cải thiện sự tham gia của bệnh nhân là Mạng lưới Ung thư Toàn diện NCI Đánh giá Các khối u Hệ thần kinh Trung ương Hiếm gặp (NCI-CONNECT). Mạng lưới này tạo cơ hội cho bệnh nhân, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, nhà nghiên cứu và các tổ chức cộng đồng hợp tác làm việc.

NCI-CONNECT tập trung vào 12 loại khối u hiếm gặp của hệ thần kinh trung ương. Bệnh nhân mắc các khối u hiếm gặp này có thể tìm hiểu thêm về bệnh ung thư của họ, tìm giới thiệu đến các chuyên gia, tham gia nghiên cứu về các yếu tố nguy cơ và tìm hiểu về các nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra thông qua NCI-CONNECT. Mạng lưới đã thiết lập quan hệ đối tác với 9 nhóm ủng hộ bệnh nhân và bao gồm 32 địa điểm lâm sàng trên toàn quốc cung cấp khả năng tiếp cận các thử nghiệm lâm sàng mới cho những khối u hiếm gặp này.

Một chương trình liên quan là MyPART: Mạng lưới các khối u hiếm dành cho người lớn và trẻ em của tôi. MyPART đang hợp tác với các nhóm vận động chính sách để nâng cao nhận thức về các khối u hiếm gặp giữa các nhà nghiên cứu, tăng khả năng tiếp cận các mẫu sinh học cho nghiên cứu khối u hiếm gặp và kết nối bệnh nhân với các nhà điều tra. Mạng lưới này đã phát triển một hệ thống thu thập và phân tích mẫu sinh học, một nền tảng giao tiếp mạnh mẽ với bệnh nhân và những người ủng hộ bệnh nhân, đồng thời thành lập một số phòng khám chuyên biệt về khối u hiếm gặp mới trên khắp đất nước.

Hợp tác lớn hơn

Như những ví dụ này minh họa, sự hợp tác nâng cao giữa các nhà điều tra—và bệnh nhân cũng như những người ủng hộ—có thể là một yếu tố thúc đẩy tiến trình nghiên cứu có giá trị. Để thúc đẩy sự hợp tác lớn hơn, nhiều chương trình Moonshot hoạt động như các mạng được kết nối với nhau, được thiết kế để tận dụng thế mạnh và chuyên môn của tất cả các nhà điều tra và đối tác có liên quan. Một mục tiêu rõ ràng là phá vỡ các rào cản về tổ chức và học thuật có thể phát triển tại các tổ chức nghiên cứu và làm chậm tiến độ.

Mỗi mạng nghiên cứu do Moonshot hỗ trợ bao gồm nhiều nhóm điều tra viên tập trung vào việc đẩy nhanh tiến độ trong một số lĩnh vực nghiên cứu ung thư. Các nhà nghiên cứu làm việc chặt chẽ với những người khác trong mạng của họ, thường liên lạc thường xuyên và chia sẻ dữ liệu và tài nguyên, cũng như với các thành viên của các mạng khác. NCI cũng đã triệu tập các cuộc họp để thu thập nhiều mạng Moonshot, dẫn đến sự hợp tác và đổi mới nhiều hơn nữa.

Chia sẻ thông tin trong các mạng nghiên cứu Moonshot và với cộng đồng nghiên cứu ung thư rộng lớn hơn là rất quan trọng đối với tiến trình và thành công của sáng kiến cho đến nay. Trong các mạng nghiên cứu, việc chia sẻ dữ liệu và công cụ nghiên cứu đang cho phép các nhà điều tra giải quyết những thách thức vượt ra ngoài phạm vi của từng nhóm.

Chia sẻ dữ liệu nâng cao

Moonshot áp dụng cách tiếp cận “chia sẻ dữ liệu triệt để”. Thông qua chính sách chia sẻ dữ liệu của Moonshot, những phát hiện mới và dữ liệu cơ bản từ tất cả các nghiên cứu do Moonshot tài trợ sẽ được công khai ngay khi có thể.

Để tạo điều kiện phổ biến các phát hiện mới, tất cả các ấn phẩm nghiên cứu do Moonshot hỗ trợ phải được xuất bản ở định dạng truy cập mở, miễn phí cho tất cả mọi người. Cách tiếp cận này đã thành công đến mức nó đã trở thành một mô hình cho các dự án nghiên cứu khác trong NCI và Viện Y tế Quốc gia.

Lãnh đạo NCI đã làm việc với các tạp chí hàng đầu, được đánh giá ngang hàng để cung cấp tùy chọn truy cập mở cho các bài báo Moonshot, ngay cả đối với các tạp chí trước đây không có cơ chế hỗ trợ truy cập mở. Quyền truy cập không hạn chế vào các kết quả nghiên cứu này sẽ mang lại lợi ích trong nghiên cứu ung thư ngoài Cancer Moonshot và tiền lệ được thiết lập cũng có thể đẩy nhanh tiến độ trong các lĩnh vực khoa học khác.

Blue Ribbon Panel cũng khuyến nghị phát triển Hệ sinh thái dữ liệu ung thư quốc gia để cho phép và khuyến khích tất cả những người tham gia trong quá trình nghiên cứu và chăm sóc ung thư liên tục chia sẻ, truy cập, kết hợp và phân tích dữ liệu đa dạng. Một số nỗ lực được Moonshot hỗ trợ nhằm hoàn thành mục tiêu này đang được tiến hành.

Cơ sở dữ liệu chung về nghiên cứu ung thư (CRDC) là cơ sở hạ tầng khoa học dữ liệu, dựa trên đám mây, kết nối các bộ dữ liệu với các công cụ phân tích để cho phép người dùng chia sẻ, tích hợp, phân tích và trực quan hóa dữ liệu nghiên cứu ung thư nhằm thúc đẩy khám phá khoa học. CRDC hiện cung cấp quyền truy cập vào 23 bộ dữ liệu, sắp tới sẽ có nhiều bộ dữ liệu hơn và người dùng có thể mang dữ liệu của riêng họ để kết hợp với dữ liệu hiện có nhằm thực hiện các phân tích mới thông qua tài nguyên đám mây của NCI.

Những nỗ lực khoa học dữ liệu này rất phức tạp và sử dụng nhiều tài nguyên và giá trị của chúng có thể biến đổi. Trong cộng đồng nghiên cứu ung thư, rõ ràng có sự quan tâm đến dữ liệu Moonshot: Chỉ riêng trong năm 2020, 70.000 người dùng cơ sở hạ tầng dữ liệu dựa trên đám mây, được Moonshot hỗ trợ đã thực hiện gần 70 triệu giờ phân tích nghiên cứu ung thư.

Tương lai

Như những ví dụ này minh họa, các chiến lược và khoản đầu tư của Cancer Moonshot thực sự đang thúc đẩy nghiên cứu ung thư tiến lên phía trước. Các chương trình thành công đã sẵn sàng để mang lại những bước tiến quan trọng vào năm 2023, năm cuối cùng của quỹ Moonshot chuyên dụng.

Để duy trì tốc độ tiến bộ được thiết lập kể từ khi thành lập Moonshot, chúng tôi cần đảm bảo chuyển đổi suôn sẻ các chương trình này sang các cơ chế tài trợ nghiên cứu truyền thống mà không làm gián đoạn công việc quan trọng mà NCI hỗ trợ trong suốt danh mục đầu tư của mình tại các tổ chức nghiên cứu trên toàn quốc.

Tầm nhìn của chúng tôi về tương lai của Moonshot dựa trên rất nhiều bài học mà chúng tôi đã học được cho đến nay, bao gồm cả những tiến bộ nghiên cứu nhanh chóng có thể đến từ việc tập hợp cộng đồng lại với nhau vì một mục tiêu chung. Trọng tâm trong tương lai sẽ vẫn là xây dựng sự hợp tác, chia sẻ dữ liệu và kích thích nghiên cứu do điều tra viên khởi xướng để theo đuổi các câu hỏi nghiên cứu có nhiều khả năng được hưởng lợi từ các khoản đầu tư mới.

Nửa thế kỷ sau khi Đạo luật Ung thư Quốc gia năm 1971 được thông qua, chúng tôi rất biết ơn niềm đam mê và sự sáng tạo của các nhà nghiên cứu, bác sĩ, bệnh nhân và những người ủng hộ đã tạo nền tảng cho doanh nghiệp nghiên cứu ung thư ngày nay. Với những ý tưởng và công nghệ mới, chúng tôi sẵn sàng giảm bớt gánh nặng ung thư cho mọi người ở khắp mọi nơi.