Theo phát hiện từ một nghiên cứu của các nhà nghiên cứu NCI, các thử nghiệm lâm sàng ung thư giai đoạn 1 có lợi hơn cho những người tham gia so với trước đây.
Các thử nghiệm lâm sàng là một bước không thể thiếu trong việc chuyển các phương pháp điều trị ung thư mới từ những khám phá trong phòng thí nghiệm sang chăm sóc bệnh nhân hàng ngày. Các nghiên cứu ban đầu trên người về phương pháp điều trị ung thư mới được gọi là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 và mục tiêu chính của chúng là tìm ra liều lượng an toàn để thử nghiệm thêm. Nhưng một phân tích gần đây cho thấy rằng, mặc dù tập trung vào sự an toàn, các thử nghiệm giai đoạn 1 của các phương pháp điều trị ung thư mới có thể mang lại lợi ích cho những người tham gia nhiều hơn so với suy nghĩ trước đây.
Trong phân tích, Naoko Takebe, MD, Ph.D., thuộc Chương trình Đánh giá Trị liệu Ung thư (CTEP) của NCI, và các đồng nghiệp NCI của cô đã khảo sát hai thập kỷ qua của các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đối với các khối u rắn do CTEP tài trợ. Trong khoảng thời gian đó, họ nhận thấy số người tham gia thử nghiệm có khối u nhỏ lại hoặc biến mất gần gấp đôi và tỷ lệ bệnh nhân có khối u ngừng phát triển trong một thời gian cũng tăng lên. Tuy nhiên, nguy cơ tử vong do một phương pháp điều trị mới đang được thử nghiệm vẫn ổn định và rất thấp, dưới 1%.
Trong cuộc phỏng vấn này, Tiến sĩ Takebe nói về những phát hiện và cách chúng có thể thay đổi nhận thức về những thử nghiệm giai đoạn đầu quan trọng này.
Bạn có cảm thấy như có những quan niệm sai lầm về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 không?
Vâng, nhận thức về lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân đã không bắt kịp với sự phát triển của thuốc hiện đại. Trước đây, những người tham gia thử nghiệm giai đoạn 1 thường có tỷ lệ đáp ứng khối u thấp, khoảng 4% – 5%. Ngoài ra, mục đích chính của thử nghiệm giai đoạn 1 là đánh giá độ an toàn. Vì vậy, một số bác sĩ đã không nhiệt tình giới thiệu bệnh nhân tham gia thử nghiệm giai đoạn 1.
Mọi người cũng phải trải qua các lựa chọn điều trị tiêu chuẩn trước và thường chỉ những bệnh nhân hết các lựa chọn đó hoặc không thể nhận các lựa chọn tiêu chuẩn đó vì lý do nào đó mới đủ điều kiện tham gia thử nghiệm giai đoạn 1. Vì vậy, đã có những lo ngại về việc đưa những người mắc bệnh ung thư tiến triển, những người có thể bị bệnh nặng, vào các thử nghiệm lâm sàng ban đầu.
Nhưng chúng tôi và những người khác hiện đã chỉ ra rằng mọi thứ đã thay đổi. Việc tham gia vào các thử nghiệm giai đoạn 1 có nhiều tiềm năng mang lại lợi ích lâm sàng hơn người ta thường tin, phần lớn là do sự phát triển của các loại thuốc trị ung thư hiện đại, như liệu pháp nhắm mục tiêu, liệu pháp miễn dịch và liệu pháp kết hợp mới.
Vì vậy, tôi hy vọng phân tích này sẽ có tác động tích cực đến việc các bác sĩ đăng ký bệnh nhân vào thử nghiệm giai đoạn 1, những người có thể cảm thấy thoải mái hơn khi giới thiệu bệnh nhân.
Bạn đã tìm thấy một số nhóm người có nguy cơ tử vong liên quan đến điều trị cao hơn một chút trong các thử nghiệm giai đoạn 1 so với những người tham gia nói chung, bao gồm cả những người lớn tuổi, ốm yếu và những người có vấn đề về gan. Những người này không nên tham gia vào nghiên cứu lâm sàng?
Không, họ chắc chắn vẫn có thể tham gia, miễn là họ đáp ứng tất cả các tiêu chí để tham gia thử nghiệm và bác sĩ của họ đồng ý rằng điều đó là an toàn. Và chúng ta phải vượt qua nhận thức sai lầm rằng họ không thể.
Ngoài các loại thuốc mới hơn đang được phát triển, chúng tôi cũng đã có những tiến bộ trong chăm sóc hỗ trợ. Trong tất cả các thử nghiệm lâm sàng, giờ đây chúng tôi chủ động hơn rất nhiều trong việc hỗ trợ bệnh nhân, bao gồm cung cấp các dịch vụ kiểm soát cơn đau và chăm sóc giảm nhẹ, đồng thời theo dõi và quản lý các tác dụng phụ một cách thích hợp.
Vì vậy, các yếu tố như tuổi tác không nhất thiết phải ngăn bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1. Nhưng chúng nên được dùng như một cảnh báo để nhóm thử nghiệm lâm sàng nhận thức được, để đảm bảo bệnh nhân hiểu được các rủi ro và theo dõi bệnh nhân lớn tuổi, ốm yếu chặt chẽ hơn.
Những yếu tố nào khác mà bệnh nhân và bác sĩ của họ nên cân nhắc khi cân nhắc việc tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1?
Việc tham gia vào các thử nghiệm giai đoạn 1 đặt ra cả gánh nặng về thời gian và hậu cần, bởi vì có những đánh giá an toàn thường xuyên trên các khía cạnh điều trị khác. Một số bệnh nhân có thể muốn có nhiều thời gian ở nhà với gia đình hơn là đi đi lại lại giữa các cuộc hẹn.
Naoko Takebe, MD, Ph.D.
Chương trình đánh giá trị liệu ung thư NCI
Nhưng để bệnh nhân đưa ra quyết định sáng suốt, chúng tôi tin rằng những người không có lựa chọn điều trị tiêu chuẩn nào khác cho bệnh ung thư của họ nên được thông báo về lựa chọn tham gia thử nghiệm giai đoạn 1.
Các nghiên cứu “đầu tiên trên người” thử nghiệm các loại thuốc mới chỉ là một loại thử nghiệm giai đoạn 1. Bạn có thể giải thích những loại thử nghiệm giai đoạn 1 khác có sẵn không, nếu mọi người cảm thấy không thoải mái về ý tưởng tham gia vào nghiên cứu đầu tiên trên người?
Các thử nghiệm kiểm tra tính an toàn và khả năng dung nạp của một loại thuốc mới lần đầu tiên trên người hầu hết được tài trợ bởi các công ty dược phẩm. NCI tài trợ cho một số thử nghiệm giai đoạn 1 trên người, nhưng chúng không phổ biến.
NCI có xu hướng tài trợ cho các thử nghiệm giai đoạn 1 điều tra các kết hợp thuốc mới. Ngay cả khi các loại thuốc được sử dụng cùng nhau đã được thử nghiệm riêng lẻ trên người, thì chúng cũng phải được thử nghiệm cùng nhau trong thử nghiệm giai đoạn 1 để xác định liều lượng tối ưu của từng loại thuốc có thể được sử dụng kết hợp một cách an toàn.
Khoảng 70% thử nghiệm lâm sàng mà chúng tôi phân tích trong nghiên cứu này là thử nghiệm phối hợp thuốc.
Việc tham gia nhiều hơn vào các thử nghiệm giai đoạn 1 sẽ mang lại lợi ích như thế nào cho thuốc điều trị ung thư nói chung?
Ghi danh trong các thử nghiệm giai đoạn 1 có xu hướng rất chậm. Nếu chúng tôi có thể ghi danh nhiều bệnh nhân nhanh hơn, chúng tôi có thể thực hiện các nghiên cứu giai đoạn 1 bổ sung và cuối cùng mang lại nhiều loại thuốc mới cho bệnh nhân nhanh hơn.
Nhưng để có nhiều lượt giới thiệu hơn, chúng tôi hy vọng các bác sĩ chuyên khoa ung thư sẽ coi những phát hiện gần đây này là sự thay đổi mô hình và thảo luận với bệnh nhân của họ về lợi ích tiềm năng của việc tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, bên cạnh cơ hội thúc đẩy nghiên cứu ung thư.
Bệnh nhân cuối cùng sẽ quyết định xem họ có nên tham gia hay không, nhưng chúng tôi, các bác sĩ chuyên khoa ung thư, phải cho họ lựa chọn đó.
