Kể từ thời điểm tôi trở thành giám đốc NCI, tôi đã được hỏi liệu tôi có tầm nhìn mới cho NCI hay không. Câu trả lời của tôi là tôi sẽ hoãn đưa ra bất kỳ thông báo nào thuộc loại đó cho đến khi tôi dành 6 tháng để thực hiện một “chuyến tham quan lắng nghe và học hỏi” kỹ lưỡng, để tôi có thể thực sự hiểu được toàn bộ sự phức tạp và vai trò của NCI. trong và tác động đến cộng đồng nghiên cứu ung thư.

Bây giờ 6 tháng đã trôi qua, tôi có thể nói rằng quá trình này rất có giá trị. Những gì tôi nghe được từ bệnh nhân, nhà khoa học, người ủng hộ và bác sĩ lâm sàng trong thời gian này vô cùng khai sáng và đã giúp tôi suy nghĩ về cách định hình hướng đi của NCI và doanh nghiệp nghiên cứu ung thư.

Đầu ngày hôm nay, tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR) năm 2018, tôi đã có cơ hội mô tả tầm nhìn của mình về những gì tôi coi là lĩnh vực trọng tâm chính của NCI và tôi muốn chia sẻ những suy nghĩ đó với những người còn lại của cộng đồng ung thư.

Phát triển các phương pháp tiếp cận sáng tạo trong nghiên cứu ung thư

Trong quá trình xác định các lĩnh vực trọng tâm quan trọng này, tôi đã ghi nhớ một số nguyên tắc bao quát.

Đầu tiên, khi chúng tôi tiếp tục xác định và lắp ráp các mảnh ghép của căn bệnh ung thư, điều nổi lên là sự thừa nhận rằng ung thư không phải là một căn bệnh mà trên thực tế là hàng trăm—thậm chí hàng nghìn—các loại ung thư khác biệt về mặt lâm sàng. Sự hiểu biết này là trọng tâm để cải thiện cách chúng ta tiếp cận nghiên cứu ung thư và phát triển những cách mới để ngăn ngừa và điều trị nó.

Lấy ví dụ như bệnh ung thư phổi. Đã có lúc chúng ta nghĩ về nó đơn giản là: ung thư phổi. Sau đó, chúng tôi đã xác định được một loại phụ gọi là ung thư phổi không phải tế bào nhỏ. Sau đó, chúng tôi đã phát hiện ra một phân nhóm khác của ung thư biểu mô tuyến phổi không phải tế bào nhỏ đột biến RAS . Và sau đó, chỉ trong vài năm gần đây, loại phụ này đã được phân chia thành ung thư biểu mô tuyến phổi không phải tế bào nhỏ đột biến RAS với gánh nặng đột biến khối u thấp (hoặc biểu hiện PD-L1), v.v.

Sự sàng lọc tương tự này thành các loại ung thư khác biệt về mặt phân tử đang xảy ra đối với mọi loại ung thư và có ý nghĩa quan trọng trong tất cả các khía cạnh của nghiên cứu và chăm sóc ung thư, bao gồm dịch tễ học, phòng ngừa, sàng lọc và điều trị.

Tất nhiên, chúng ta cũng cần ý thức rằng ung thư không chỉ đơn thuần là “khối u bọc trong người” mà là vấn đề của một cá nhân duy nhất. Do đó, chúng ta phải xem xét thêm các yếu tố cụ thể của bệnh nhân, cũng như các đặc điểm chủng tộc, dân tộc và hành vi xã hội, cũng có tác động đến tiên lượng, lựa chọn điều trị và nhu cầu lâu dài của bệnh nhân.

Nguyên tắc hướng dẫn thứ hai đối với tôi là chúng ta nợ bệnh nhân để đạt được tiến bộ trong việc chống lại tất cả các bệnh ung thư, không chỉ các loại phổ biến hơn hoặc dễ kiểm soát hơn. Điều này trở thành một ý tưởng rất quan trọng khi bạn xem xét tính không đồng nhất to lớn và ngày càng tăng của bệnh ung thư. Với vị trí đặc biệt của NCI, chúng tôi có thể dẫn đầu trong việc thu hút sự chú ý nghiên cứu nhiều hơn đối với tất cả các loại ung thư, bao gồm cả những bệnh khó chữa nhất. Chúng ta không được sợ thất bại.

Nguyên tắc thứ ba là tính không đồng nhất đáng kinh ngạc của bệnh ung thư đòi hỏi những cách tiếp cận mới, sự hiểu biết mới về sinh học tế bào và phân tử của bệnh ung thư, những cách thức mới để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng, các nhà khoa học được đào tạo khác nhau và những cách thức mới để khai thác dữ liệu. Chúng ta đã đạt được những tiến bộ to lớn, và khi mọi thứ đã thành công, chúng ta nên tiếp tục phát huy hết khả năng của mình. Nhưng ở những nơi chậm tiến độ, chúng ta phải đưa tư duy đổi mới vào hành động.

Các lĩnh vực trọng tâm chính của NCI

Những nguyên tắc hướng dẫn này đã giúp tôi xác định bốn lĩnh vực cơ hội mà tôi tin rằng với sự chú ý ngày càng tăng của NCI, chúng đặc biệt quan trọng để đẩy nhanh tiến độ trong nghiên cứu và chăm sóc bệnh ung thư.

Chắc chắn, đây không phải là những lĩnh vực mới đối với NCI. Tuy nhiên, tôi tin rằng đã đến lúc chín muồi để tập trung mạnh mẽ vào bốn lĩnh vực này, dựa trên vị trí của chúng ta ngày nay về xu hướng khoa học và công nghệ. Nếu chúng ta muốn tận dụng tối đa những cơ hội này, NCI đương nhiên phải đổi mới trong cách tiếp cận nghiên cứu ung thư.

Tương lai là ở đây và thời gian là bây giờ. Nếu không chuyển trọng tâm sang những lĩnh vực này, chúng ta có nguy cơ bỏ lỡ những cơ hội quan trọng để đạt được tiến bộ nhanh chóng và có ý nghĩa.

Lĩnh vực trọng tâm đầu tiên là đào tạo và phát triển lực lượng lao động—những người làm khoa học và chăm sóc. Một trong những trách nhiệm quan trọng nhất của NCI là đảm bảo sự thành công lâu dài của doanh nghiệp nghiên cứu ung thư bằng cách thu hút, đào tạo và giữ chân những người giỏi nhất và thông minh nhất từ các nền tảng khác nhau—từ học sinh trung học mới chớm nở đến nhà nghiên cứu dày dạn kinh nghiệm.

Thông qua đào tạo và phát triển lực lượng lao động nâng cao, chúng tôi có thể giúp các nhà nghiên cứu phát triển các kỹ năng cần thiết—chẳng hạn như đào tạo về miễn dịch học, bởi vì, như chúng tôi đang khám phá ra, hệ thống miễn dịch rất quan trọng trong điều trị ung thư. Thành thạo khoa học dữ liệu để hiểu đầy đủ cách làm việc với dữ liệu lớn là một bộ kỹ năng khác rõ ràng là cần thiết để trở thành một nhà khoa học thành công ngày nay và trong tương lai. Một ví dụ thứ ba là năng lực trong các phương pháp thống kê và khoa học dân số cần thiết để đạt được tiến bộ chống lại các vấn đề phức tạp về sự chênh lệch sức khỏe ung thư. Tiến bộ của chúng tôi trong bệnh ung thư phụ thuộc vào việc có một lực lượng lao động sẵn sàng đối phó với tốc độ khám phá ngày càng nhanh.

Lĩnh vực trọng tâm thứ hai là cam kết đổi mới đối với khoa học cơ bản. Nó giống như sự chuẩn bị được nhắc đến trong một câu trích dẫn mà tôi thích thường được cho là của Abraham Lincoln: “Hãy cho tôi 6 giờ để chặt một cái cây và tôi sẽ dành 4 giờ đầu tiên để mài rìu của mình.” Tôi tin rằng chúng ta phải mài giũa các trục của mình và duy trì sự tập trung cam kết vào khoa học cơ bản, bởi vì nó là nền tảng mà mọi loại nghiên cứu ung thư khác được xây dựng trên đó.

Vẫn còn rất nhiều điều chưa biết về ung thư. Thật vậy, chúng ta thậm chí không biết có bao nhiêu điều mà chúng ta không biết – đó là lĩnh vực khó nắm bắt của những điều chưa biết. Vâng, chúng tôi đã đạt được tiến bộ to lớn đối với một số bệnh ung thư, nhưng có những bệnh ung thư khác mà sự tiến bộ rõ ràng là không có. Bằng cách tiếp thêm sinh lực cho cam kết của chúng ta đối với khoa học cơ bản—với mục đích hướng tới nghiên cứu từ dưới lên, do điều tra viên khởi xướng—chúng ta có thể tiếp tục hiểu sâu hơn về sinh học của bệnh ung thư và cuối cùng có thể đạt được những tiến bộ trong việc chống lại những bệnh ung thư có khả năng chống lại sự tiến triển.

Lĩnh vực thứ ba mà chúng tôi sẽ tập trung vào là thúc đẩy công nghệ dữ liệu lớn để cung cấp thông tin tốt hơn cho nghiên cứu ung thư. Để thực hiện đầy đủ lời hứa đáng kinh ngạc về ung thư chính xác, việc thu thập và báo cáo dữ liệu phải được thực hiện với tiêu chuẩn hóa có chủ ý.

Nếu không có điều này, sẽ không thể tổng hợp và thực sự tận dụng các bộ dữ liệu phức tạp được tạo ra để giúp chúng tôi cải thiện kết quả và chăm sóc bệnh ung thư trong thế giới thực. Chúng tôi cũng phải sử dụng các công cụ tinh vi hơn để phân tích dữ liệu bao gồm học máy và tính toán ngoại lệ để hiểu các dự án phức tạp, lớn hơn mà chúng tôi đang sản xuất thông qua việc tổng hợp các bộ dữ liệu đa phương thức. Một phần quan trọng của thành công trong lĩnh vực này sẽ là đào tạo các nhà khoa học trẻ có chuyên môn về khoa học dữ liệu, cũng như thu hút các nhà khoa học dữ liệu từ các lĩnh vực khác tham gia nghiên cứu ung thư.

Nếu chúng ta muốn biến nghiên cứu ngày nay thành những khám phá lâm sàng đột phá của ngày mai, thì trọng tâm phải chuyển từ chia sẻ dữ liệu thụ động sang tổng hợp dữ liệu chủ động trên quy mô rộng hơn nhiều. Bằng cách tổng hợp các loại dữ liệu khác nhau từ các mẫu bệnh nhân lớn—ví dụ: liên kết bộ gen, bệnh lý, X quang và dữ liệu lâm sàng—mối quan hệ quan trọng giữa loại ung thư và phương pháp điều trị có thể trở nên rõ ràng mà nếu không sẽ không xuất hiện từ các phân tích truyền thống.

Cách tiếp cận hài hòa với dữ liệu lớn sẽ cho phép chúng tôi học hỏi từ mọi bệnh nhân—những người chúng tôi đã điều trị thành công cũng như những người chúng tôi không thể giúp đỡ. Tất cả các bệnh nhân đều có những kinh nghiệm quý giá có thể làm sáng tỏ nghiên cứu về bệnh ung thư.

Lĩnh vực trọng tâm thứ tư là các thử nghiệm lâm sàng. Các thử nghiệm lâm sàng là phương tiện cơ bản để đạt được tiến bộ trong điều trị và phòng ngừa ung thư, nhưng chúng ta cần thay đổi cách suy nghĩ và thiết kế các thử nghiệm lâm sàng để làm cho chúng hoạt động tốt hơn cho các nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân.

Những thay đổi này phải giải quyết những thách thức như tính không đồng nhất của bệnh ung thư, tỷ lệ tích lũy kém, bệnh nhân gặp khó khăn trong việc tìm kiếm các thử nghiệm, tiêu chí loại trừ không cần thiết và chi phí nặng nề. Nói tóm lại, chúng ta cần hiện đại hóa các thử nghiệm lâm sàng, hướng tới các thử nghiệm nhỏ hơn, tập trung hơn, nhanh hơn, thường có thể được triển khai trong môi trường cộng đồng.

Rõ ràng là còn nhiều điều để nói về từng lĩnh vực trong số bốn lĩnh vực trọng tâm này và mối quan hệ qua lại của chúng, và trong những tuần và tháng tới, tôi dự định sẽ mở rộng chúng trong các blog, các cuộc phỏng vấn và các diễn đàn khác.

Đồng thời, tôi muốn nói rõ rằng việc tập trung vào các lĩnh vực này không có nghĩa là bỏ qua các lĩnh vực khác không được đề cập rõ ràng ở đây. NCI chịu trách nhiệm về toàn bộ Chương trình Ung thư Quốc gia, về nghiên cứu và tiến bộ kéo dài toàn bộ nghiên cứu liên tục từ phòng ngừa, phát hiện và chẩn đoán, đến điều trị và sống sót.

Chúng tôi mang ơn các bệnh nhân của mình để tiếp tục cam kết với sứ mệnh của mình và làm việc cùng nhau để giảm bớt gánh nặng khủng khiếp của bệnh ung thư.