Tháng 9 là tháng Nhận thức về Ung thư ở Trẻ em, một cơ hội để tìm hiểu thêm về bệnh ung thư ở trẻ em. Nhờ những tiến bộ trong điều trị, 83% trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh ung thư sẽ sống sót ít nhất 5 năm sau khi chẩn đoán. Thật không may, nhiều người trong số những người sống sót này sẽ gặp phải những ảnh hưởng muộn, các vấn đề sức khỏe sau này trong cuộc sống có liên quan đến các phương pháp điều trị ung thư mà họ nhận được khi còn nhỏ.

Nghiên cứu về những người sống sót sau ung thư ở trẻ em (CCSS) do NCI hỗ trợ đã giúp xác định các tác động muộn của các phương pháp điều trị ung thư ở trẻ em và phát triển các chiến lược để ngăn ngừa hoặc quản lý tốt hơn các tác động này, với mục đích cải thiện chất lượng cuộc sống và sự sống lâu dài của những người sống sót. Trong cuộc phỏng vấn này, Greg Armstrong, MD, của Bệnh viện Nghiên cứu Trẻ em St. Jude, điều tra viên chính của CCSS, thảo luận về một số phát hiện gần đây từ nghiên cứu dài hạn và hướng đi trong tương lai.

Tại sao những người sống sót sau ung thư ở trẻ em có nguy cơ bị ảnh hưởng muộn?

Ung thư là một kẻ thù rất nguy hiểm và cần có những liệu pháp chuyên sâu để đánh bại nó. Phẫu thuật tích cực, xạ trị và hóa trị đều có thể ảnh hưởng đến nguy cơ mắc các vấn đề sức khỏe lâu dài của bệnh nhân. Đối với bệnh nhi ung thư, những liệu pháp này được áp dụng cho cơ thể đang phát triển, có nhiều tế bào đang phân chia, đặc biệt dễ bị tổn thương do những liệu pháp khắc nghiệt này.

Một ví dụ về ảnh hưởng muộn là ung thư thứ hai, ung thư nguyên phát mới phát sinh sau đó và khác với ung thư ban đầu của bệnh nhân—nghĩa là, nó không phải là sự tái phát của ung thư thời thơ ấu. Ví dụ, chúng tôi đã học được từ CCSS và các nghiên cứu khác rằng hơn 30% các cô gái bị ung thư hạch Hodgkin và được xạ trị trực tiếp vào ngực sẽ phát triển ung thư vú ở tuổi 50.

Các tác động muộn xảy ra ở nhiều hệ thống cơ thể khác nhau, tùy thuộc vào vị trí ung thư và phương pháp điều trị. Ví dụ, các tác dụng muộn khác bao gồm suy tim, tổn thương thần kinh, rối loạn nội tiết và vô sinh.

Bạn có thể mô tả chi tiết hơn về Nghiên cứu những người sống sót sau ung thư ở trẻ em không?

CCSS là một nghiên cứu đoàn hệ, có nghĩa là những người tham gia được ghi danh sau khi được chẩn đoán và điều trị ung thư. Sau khi ghi danh, việc theo dõi nghiên cứu sẽ diễn ra định kỳ trong suốt cuộc đời của người tham gia. Chúng tôi theo dõi chủ yếu bằng cách quản lý các cuộc khảo sát tự báo cáo.

Để đủ điều kiện đăng ký, một người phải được chẩn đoán mắc bệnh ung thư trước 21 tuổi, tại một trong 31 tổ chức hợp tác ở Hoa Kỳ. Ngoài ra, họ phải cách ngày chẩn đoán từ 5 năm trở lên.

Dân số nghiên cứu ban đầu bao gồm những người sống sót được chẩn đoán từ năm 1970-1986. Trong năm ngoái, chúng tôi đã mở rộng nhóm để bao gồm những người sống sót được chẩn đoán trong khoảng thời gian 1987-1999, tăng số lượng người tham gia từ 14.000 lên hơn 24.000.

Điều gì đã được học từ đoàn hệ mở rộng?

Trong một nghiên cứu mà chúng tôi đã công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 3 năm nay, chúng tôi đã chỉ ra rằng những đứa trẻ sống sót sau ung thư từ những năm 1990 đang sống lâu hơn những đứa trẻ được chẩn đoán vào những năm 1970 và 1980. Từ những năm 1970, các bác sĩ ung thư nhi khoa đã biết rằng một số bệnh ung thư có thể được điều trị bằng các liệu pháp ít chuyên sâu hơn. Do đó, nguy cơ tử vong do các tác động muộn đã giảm xuống và tuổi thọ được kéo dài đối với những người sống sót sau một số bệnh ung thư ở trẻ em.

Đó là một công trình khá đột phá vì nó là bằng chứng đầu tiên cho thấy những đứa trẻ sống sót sau căn bệnh ung thư trong thời kỳ hiện đại hơn đang sống lâu hơn; điều này đã được đưa ra giả thuyết trong nhiều năm, nhưng sức mạnh của nhóm thuần tập lớn này đã chứng minh điều đó.

Các chiến lược điều trị ung thư ở trẻ em đã thay đổi như thế nào trong những thập kỷ qua để giảm tác dụng phụ?

Dân số nghiên cứu ban đầu của những người sống sót được chẩn đoán vào những năm 1970 và đầu những năm 1980 đã dạy chúng ta rất nhiều về độc tính của các liệu pháp điều trị ung thư, giúp giảm việc sử dụng các liệu pháp này đối với một số bệnh ung thư.

Ví dụ, chúng tôi đã giảm và gần như loại bỏ việc sử dụng bức xạ sọ để điều trị bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính, và điều đó đã cải thiện sức khỏe nhận thức của những người sống sót này. Tương tự như vậy, ung thư hạch Hodgkin trước đây đã được điều trị bằng xạ trị và hóa trị liệu liều cao, mà chúng tôi được biết là làm tăng nguy cơ mắc bệnh bạch cầu thứ phát và vô sinh ở những người sống sót. Theo thời gian, chúng tôi đã giảm bớt hoặc thay thế các tác nhân đó bằng các tác nhân khác ít độc hại hơn.

Chúng tôi cũng đã biết rằng có một số bệnh nhân cần được điều trị tích cực hơn để cải thiện cơ hội sống sót của họ. Ví dụ, trong vài thập kỷ qua, chúng tôi đã tăng cường điều trị cho bệnh u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao và chúng tôi có thể mong đợi nhiều tác dụng muộn hơn ở những người sống sót.

Di truyền có đóng một vai trò trong nguy cơ phát triển các hiệu ứng muộn không?

Vai trò của di truyền học đối với các hiệu ứng muộn tương đối chưa được biết đến và đó là điều mà CCSS đang điều tra. Chúng tôi đang hợp tác với Phòng Di truyền và Dịch tễ Ung thư (DCEG) của NCI để phân tích di truyền dòng mầm của những người sống sót sau ung thư ở trẻ em. Chúng tôi hiện đã phân tích các biến thể di truyền trong bộ gen của hơn 5.700 người sống sót và chúng tôi hiện có hai nghiên cứu kết hợp trên toàn bộ bộ gen điều tra tính nhạy cảm di truyền của những người sống sót đối với bệnh ung thư thứ hai—cụ thể là ung thư vú và một loại ung thư não gọi là u màng não. Trong năm tới, DCEG cũng sẽ hoàn thành giải trình tự toàn bộ exome của 5.700 người tham gia đó, vì vậy đây sẽ là một bộ dữ liệu khá phong phú.

Điều tuyệt vời là, những dữ liệu này sẽ là một nguồn tài nguyên mở cho tất cả các nhà điều tra; một chức năng khác của CCSS là trở thành nguồn tài nguyên cho nghiên cứu về nạn sống sót.

Các chiến lược can thiệp và phòng ngừa đối với các tác dụng phụ muộn có được từ nghiên cứu CCSS là gì?

CCSS chỉ đơn giản xác định và liệt kê các tác động muộn là không đủ. Chúng tôi rất cần can thiệp và thay đổi quá trình chăm sóc bệnh ung thư ở trẻ em. Do đó, CCSS có một số nghiên cứu can thiệp đang diễn ra.

Ví dụ, nghiên cứu EMPOWER, do Kevin Oeffinger, MD, thuộc Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, đứng đầu, tập trung vào việc tăng tỷ lệ sàng lọc chụp nhũ ảnh ở những phụ nữ sống sót sau ung thư thời thơ ấu đã được xạ trị vào ngực và do đó, có nguy cơ mắc bệnh lâu dài. cho bệnh ung thư vú. Tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ vào mùa xuân này, Tiến sĩ Oeffinger đã báo cáo những phát hiện từ nghiên cứu cho thấy rằng việc cung cấp cho những người sống sót thông tin và tư vấn qua điện thoại về mức độ tiếp xúc với điều trị và nguy cơ ung thư vú của họ đã tăng gấp đôi tỷ lệ sàng lọc bằng chụp nhũ ảnh ở những người sống sót.

Một số định hướng khác trong tương lai cho CCSS là gì?

Đối với một điều, chúng tôi đang tiến hành các nghiên cứu can thiệp bổ sung cho các tác động muộn của bệnh ung thư ở trẻ em, chẳng hạn như nghiên cứu Nâng cao kiến thức cho những người sống sót (ASK) về ung thư da. Mục tiêu của nghiên cứu ASK là cải thiện tỷ lệ sàng lọc ung thư da, bởi vì những người sống sót sau ung thư thời thơ ấu có nguy cơ mắc ung thư hắc tố cao gấp ba lần và nguy cơ mắc ung thư da không hắc tố cao gấp 40 lần so với dân số nói chung. Nghiên cứu ASK sử dụng y học từ xa để tương tác với những người tham gia và những người tham gia đã rất cởi mở với phương pháp này. Một thử nghiệm can thiệp khác, nghiên cứu EQUAL, nhằm mục đích giảm béo phì ở những người sống sót sau bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính.

CCSS cũng đang mở rộng việc sử dụng công nghệ y tế di động. Chúng tôi có 24.000 người tham gia rải rác khắp đất nước, vì vậy chúng tôi sẽ không bao giờ có thể đánh giá tất cả họ một cách có hệ thống trong môi trường lâm sàng. Để giải quyết vấn đề này, chúng tôi đang hợp tác với Nghiên cứu Sức khỏe điện tử tại Đại học California, San Francisco, để bắt đầu sử dụng điện thoại di động để thu thập dữ liệu liên quan đến sức khỏe cho CCSS.

Ví dụ, trong các cuộc khảo sát của chúng tôi, chúng tôi hỏi liệu người tham gia có bị huyết áp cao hay không. Giờ đây, chúng tôi có thể gửi cho họ vòng đo huyết áp kết nối với điện thoại của họ và yêu cầu họ gửi cho chúng tôi kết quả đo huyết áp hàng tuần. Các cảm biến khác có thể được liên kết với điện thoại di động—chẳng hạn như máy theo dõi điện tâm đồ, cân nặng và máy theo dõi hoạt động thể chất (như Fitbit)—có thể được sử dụng để thu thập dữ liệu từ những người sống sót phân tán về mặt địa lý trên toàn quốc.

Với công việc trước đây của chúng tôi và những hướng đi mới này, CCSS sẵn sàng tạo ra ảnh hưởng đáng kể và lâu dài đối với lĩnh vực sống sót sau ung thư ở trẻ em trong nhiều năm tới.