Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt encorafenib (Braftovi) để điều trị một số bệnh nhân ung thư đại trực tràng. Sự chấp thuận bao gồm việc sử dụng encorafenib kết hợp với cetuximab (Erbitux) ở người lớn bị ung thư đại trực tràng di căn có khối u có đột biến gen BRAF , được gọi là V600E và những người đã trải qua ít nhất một chế độ điều trị trước đó.

Cả hai loại thuốc đều là liệu pháp nhắm mục tiêu. Cetuximab, nhắm vào một loại protein được gọi là EGFR, đã được chấp thuận để điều trị cho một số bệnh nhân ung thư đại trực tràng. Cho đến khi có sự chấp thuận mới này, encorafenib, nhắm vào protein BRAF, chỉ được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân u ác tính có khối u mang đột biến BRAF .

Sự chấp thuận mới dựa trên những phát hiện từ một thử nghiệm lâm sàng lớn giai đoạn 3, BEACON CRC, được tài trợ bởi nhà sản xuất thuốc, Pfizer.

Đột biến V600E trong gen BRAF được tìm thấy ở khoảng 10% trường hợp ung thư đại trực tràng di căn và có liên quan đến những kết quả đặc biệt tồi tệ. Carmen Allegra, MD, cố vấn đặc biệt về điều trị ung thư đường tiêu hóa tại Khoa Điều trị Ung thư của NCI cho biết: “Đó chắc chắn là một nhóm bệnh nhân không đáp ứng tốt với các liệu pháp hiện có, vì vậy sự sẵn có của sự kết hợp thuốc này chắc chắn là một bước tiến lớn. và Chẩn đoán.

Tiến sĩ Allegra giải thích: Chỉ riêng chất ức chế BRAF đã được phát hiện là có lợi ích hạn chế đối với bệnh nhân ung thư đại trực tràng đột biến BRAF . “Rõ ràng là nếu bạn chỉ ức chế BRAF, tác nhân chính gây ung thư, thì ung thư sẽ tìm ra cách giải quyết vấn đề đó.”

Thử nghiệm BEACON CRC được thiết kế để kiểm tra xem liệu việc kết hợp các liệu pháp nhắm mục tiêu để ngăn chặn đồng thời nhiều thành phần của con đường truyền tín hiệu BRAF có thể cải thiện kết quả ở bệnh nhân ung thư đại trực tràng đột biến BRAF di căn hay không.

Các nhà điều tra thử nghiệm đã so sánh cả sự kết hợp ba loại thuốc encorafenib, cetuximab và binimetinib (Mektovi) và sự kết hợp hai loại thuốc encorafenib và cetuximab với hóa trị liệu tiêu chuẩn cộng với cetuximab (nhánh đối chứng). Cả hai cách kết hợp đều vượt trội so với điều trị tiêu chuẩn và sự kết hợp hai loại thuốc cũng hiệu quả như chế độ điều trị ba loại thuốc.

Bệnh nhân dùng encorafenib và cetuximab có thời gian sống sót trung bình là 8,4 tháng so với 5,4 tháng đối với bệnh nhân ở nhóm chứng. Ngoài ra, nhiều bệnh nhân nhận được sự kết hợp hai loại thuốc đã giảm kích thước khối u (phản ứng khối u) so với bệnh nhân ở nhóm kiểm soát: 20% so với 2%.

Tiến sĩ Allegra nói: Thử nghiệm “đang dạy chúng tôi điều gì đó về cách sử dụng các liệu pháp nhắm mục tiêu này”.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng phổ biến nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng encorafenib và cetuximab bao gồm mệt mỏi và suy nhược. Các phản ứng phổ biến khác bao gồm buồn nôn, phát ban và tiêu chảy.

Thông tin chi tiết khác về encorafenib và cetuximab cũng như thử nghiệm BEACON CRC đã được mô tả trong bài viết về Dòng chảy ung thư vào tháng 11 năm 2019 này.