Tuần này, Hội đồng Ung thư của Tổng thống đã công bố báo cáo mới nhất cho Nhà Trắng và công chúng, Thúc đẩy Giá trị, Khả năng chi trả và Đổi mới trong Điều trị Thuốc Ung thư .

Báo cáo khuyến nghị sáu hành động quan trọng để tối đa hóa giá trị và khả năng chi trả của thuốc điều trị ung thư và hỗ trợ đầu tư vào khoa học và nghiên cứu sẽ thúc đẩy đổi mới trong tương lai.

Tôi đã là thành viên và chủ tịch hội đồng từ năm 2011. Chủ đề về chi phí và giá trị thuốc, theo nhiều cách, là thách thức lớn nhất mà chúng tôi đã thực hiện trong nhiệm kỳ của tôi.

Với tư cách là một hội đồng, chúng tôi bắt đầu thảo luận về khả năng tập trung vào báo cáo tiếp theo của chúng tôi về giá thuốc điều trị ung thư bởi vì dường như ở mọi nơi chúng tôi đến, chúng tôi đều nghe những câu chuyện—một số câu chuyện đau lòng—về tác động của việc tăng chi phí chăm sóc bệnh ung thư và chi phí điều trị ung thư leo thang. thuốc.

Trên thực tế, từ năm 1995 đến năm 2014, giá ra mắt của các loại thuốc ung thư mới đã tăng mạnh—tức là giá của một loại thuốc mới lần đầu tiên được đưa ra thị trường. Hầu hết các loại thuốc trị ung thư được tung ra từ năm 2009 đến 2014 đều có giá hơn 100.000 đô la cho mỗi bệnh nhân trong một năm điều trị. Gần đây hơn, chúng tôi đã thấy giá khởi điểm hơn 400.000 đô la cho một năm điều trị.

Do hậu quả của việc tăng giá này, theo một phân tích gần đây, một số bệnh nhân có thể phải tự trả chi phí gần 12.000 đô la một năm cho một loại thuốc.

Một mặt, nhờ đầu tư vào nghiên cứu về miễn dịch học, bộ gen và các lĩnh vực liên quan, một số loại thuốc điều trị ung thư mới đã đến phòng khám thực sự có tác dụng thay đổi đối với một số bệnh nhân, mang lại hy vọng về sự thuyên giảm lâu dài, nếu không phải là chữa khỏi, cho ung thư kháng trị trước đây.

Mặt khác, nhiều bệnh nhân lo sợ rằng những loại thuốc mới này sẽ nằm ngoài tầm với do giá cao.

Khi hội thảo xem xét chủ đề về giá thuốc, chúng tôi nhận ra rằng các vấn đề này vô cùng phức tạp và không có giải pháp đơn giản nào.

Tuy nhiên, cuối cùng, chúng tôi kết luận rằng những vấn đề này quá khẩn cấp, quá nguy hiểm và phù hợp với nhiệm vụ được ủy quyền theo luật định của chúng tôi là báo cáo với Tổng thống về các rào cản đối với tiến trình chống lại bệnh ung thư ở Hoa Kỳ nên chúng tôi không thể bỏ qua tăng giá thuốc điều trị ung thư

Bệnh nhân đứng đầu bảng các bên liên quan

Mặc dù cuộc tranh luận xung quanh chi phí thuốc điều trị ung thư thường gây tranh cãi và tìm cách đổ lỗi, nhưng chúng tôi đã quyết tâm tiếp cận chủ đề này mà không có bất kỳ sự thiên vị nào và đưa tất cả các bên liên quan chính vào bàn thảo luận để giúp thông báo các khuyến nghị của chúng tôi.

Chúng tôi đã mời những người tham gia tham gia một số hội thảo với các chủ đề cụ thể, nơi chúng tôi thảo luận và tranh luận về các câu hỏi quan trọng về chi phí thuốc điều trị ung thư và chăm sóc bệnh ung thư một cách rộng rãi hơn.

Những người tham gia bao gồm bệnh nhân, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, đại diện của giới học thuật và chính phủ (bao gồm NCI, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm, Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid), các nhà lãnh đạo từ ngành dược phẩm và bảo hiểm, cùng những người khác.

Tất cả họ đều đến với các hội thảo này với những phân tích của riêng họ về vấn đề và các giải pháp đề xuất của riêng họ.

Điều cần thiết là bệnh nhân phải có mặt tại bàn. Họ mang đến nhiều quan điểm và hoàn cảnh khác nhau, và tất cả đều chia sẻ những câu chuyện thấm thía và đau đớn.

Ide Mills tự giới thiệu mình là một phụ nữ đã đảm nhận nhiều vai trò: bệnh nhân ung thư phổi, nhân viên xã hội ung thư nhi khoa đã nghỉ hưu và người chăm sóc mẹ cô, người mà cô đã mất vì bệnh ung thư phổi hơn 30 năm trước. Ide đã nói về những thách thức mà những bệnh nhân đang phải đối mặt với gánh nặng tài chính; những người thường xuyên phải lựa chọn giữa việc trả tiền mua thuốc hoặc các khoản thế chấp của họ; những người bỏ qua liều thuốc của họ để kéo dài đơn thuốc hơn, có khả năng làm giảm hiệu quả điều trị của họ.

Andrew Schorr lãnh đạo một tổ chức vận động có tên là Sức mạnh Bệnh nhân và đang điều trị duy trì lâu dài để kiểm soát hai bệnh ung thư khác nhau. Khi Andrew tự giới thiệu, anh ta giơ một viên thuốc nhỏ màu trắng có giá 10.000 đô la một tháng. Anh ta sẽ phải dùng thuốc này, cùng với những thuốc khác, trong suốt phần đời còn lại của mình. Anh ấy lo lắng, anh ấy nói với chúng tôi, về ngày bác sĩ của anh ấy nói với anh ấy rằng anh ấy cần bắt đầu dùng một loại thuốc đắt tiền khác.

Heather Block , người đã từng làm việc ở nước ngoài cho Bộ Ngoại giao và Liên Hợp Quốc để giúp đỡ những người gặp khó khăn, nói rằng cô ấy lo lắng về khả năng phá sản do chi phí điều trị cũng như lo lắng về căn bệnh ung thư vú di căn của mình. Heather nói với chúng tôi: “[Đây là] thực tế về việc sống qua ngày và phải điều trị mãi mãi là như thế nào.

Độc hại tài chính: Tác dụng phụ có hại của điều trị ung thư

Những câu chuyện đó chỉ là một mẫu của nhiều câu chuyện mà chúng tôi đã nghe. Tình trạng kiệt quệ tài chính do chi phí chăm sóc bệnh ung thư gây ra có thể khiến bệnh nhân mất nhà cửa hoặc mất việc làm. Đối với bệnh nhân, nó có thể ảnh hưởng đến sinh kế của gia đình họ và thường có thể để lại món nợ như một di sản lâu dài sau khi họ qua đời.

Một bệnh nhân nói về việc phải tạm thời rời bỏ công việc của mình và chuyển đến một thành phố khác để tiến hành cấy ghép tủy xương. Những người khác nói về những thành viên trong gia đình đã phải ngừng làm việc để chăm sóc họ hoặc những người khác.

Tác động tiêu cực và thường sâu sắc mà chi phí điều trị ung thư có thể gây ra cho bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc của họ được gọi là độc tính tài chính.

Trong các cuộc hội thảo của chúng tôi, hội đồng đã thấy rõ rằng những thách thức do độc tính tài chính đưa ra đặt ra những câu hỏi nghiêm túc về việc chúng ta là ai với tư cách là một quốc gia: Liệu chúng ta sẽ là một xã hội chia sẻ thành quả của doanh nghiệp khoa học của mình để tất cả đều có lợi hay sẽ đổi mới? Liệu pháp điều trị chỉ dành cho những người có khả năng chi trả?

Chúng tôi kết luận rằng nếu giá thuốc tiếp tục theo quỹ đạo hiện tại, thì với tư cách là một quốc gia, chúng ta sẽ phải đưa ra quyết định về việc ai sẽ sống và ai sẽ chết.

Báo cáo Khuyến nghị: Thúc đẩy Giá trị, Giá cả phải chăng và Đổi mới của Thuốc Ung thư

Mặc dù hội thảo không tìm thấy giải pháp dễ dàng nào, nhưng chúng tôi đã đưa ra một số khuyến nghị chính.

Đầu tiên và quan trọng nhất, chúng tôi khuyên bạn nên phát triển các cách để điều chỉnh tốt hơn chi phí thuốc với giá trị của chúng đối với bệnh nhân. Một số loại thuốc ung thư vừa có hiệu quả cao vừa rất đắt tiền. Những loại thuốc đó có thể là một giá trị tốt, và chúng nên có sẵn cho tất cả bệnh nhân có thể hưởng lợi. Mặt khác, một số loại thuốc chỉ mang lại những lợi ích nhỏ—chẳng hạn như kéo dài tuổi thọ chỉ vài ngày hoặc vài tuần—và, có lẽ, làm giảm chất lượng cuộc sống. Những loại thuốc đó không phải là một giá trị tốt.

Tất nhiên, quan điểm về giá trị của một phương pháp điều trị nhất định có thể khác nhau. Nhưng hội đồng đã kết luận rằng việc giải quyết chi phí thuốc và độc tính tài chính sẽ cần một nỗ lực phối hợp và đồng bộ để xác định rõ hơn giá trị của thuốc. Và những cuộc trò chuyện đó phải luôn ghi nhớ những người bị ảnh hưởng nhiều nhất bởi những cuộc thảo luận này: bệnh nhân.

Chúng tôi cũng khuyến nghị rằng bệnh nhân và gia đình của họ nên được trao đổi về chi phí điều trị tiềm ẩn, bao gồm cả chi phí trực tiếp (ví dụ: thuốc, phẫu thuật) và gián tiếp (ví dụ: quản lý tác dụng phụ, đi lại). Tuy nhiên, những cá nhân thích hợp nhất để bắt đầu các cuộc thảo luận này vẫn chưa được xác định.

Chúng tôi cũng kết luận rằng các khoản đầu tư vào khoa học là rất quan trọng để hỗ trợ một hệ thống thuốc mạnh mẽ. Nghiên cứu y sinh là nền tảng của sự phát triển thuốc sáng tạo và hỗ trợ cho cơ sở hạ tầng và khoa học quản lý là điều cần thiết để đảm bảo rằng thuốc được đánh giá hiệu quả và hiệu quả.

Thúc đẩy cạnh tranh lành mạnh trên thị trường thuốc generic và thuốc tương tự sinh học là một khuyến nghị quan trọng khác. Hạn chế cạnh tranh có thể dẫn đến sự tăng đột biến đáng lo ngại về giá cả và tình trạng thiếu thuốc, thậm chí khiến một số nhà sản xuất phải rời bỏ thị trường. Một thị trường thuốc generic đang hoạt động là chìa khóa để cung cấp cho bệnh nhân khả năng tiếp cận với các loại thuốc cần thiết với giá cả phải chăng.

Vai trò đối với Cộng đồng Nghiên cứu Ung thư

Vẫn còn nhiều câu hỏi chưa được trả lời liên quan đến những cách tốt nhất để ngăn ngừa, phát hiện và giải quyết độc tính tài chính ở những người mắc bệnh ung thư. Trong các khuyến nghị của mình, chúng tôi nhấn mạnh cơ hội quan trọng để các nhà nghiên cứu thu hẹp những lỗ hổng kiến thức này.

Ann Geiger, Ph.D., MPH, thuộc Chương trình Nghiên cứu Cung cấp Dịch vụ Chăm sóc Sức khỏe của NCI, đã cung cấp thông tin đầu vào vô giá khi chúng tôi lên kế hoạch cho chuỗi hội thảo và chuẩn bị báo cáo.

Tiến sĩ Geiger đã đưa ra quan điểm nghiên cứu quan trọng và nhấn mạnh vai trò của nghiên cứu trong việc đảm bảo rằng bệnh nhân có thể tiếp cận với các loại thuốc có giá trị cao.

Hội thảo tin rằng nghiên cứu là điều cần thiết để xác định cách tốt nhất để trang bị cho bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng những kỹ năng thông tin và giao tiếp mà họ cần để cân bằng các cân nhắc về tài chính với các rủi ro và lợi ích điều trị khác.

Hành động khẩn cấp cần thiết để đảm bảo khả năng tiếp cận thuốc điều trị ung thư với giá cả phải chăng

Ide Mills qua đời vào tháng 4 năm 2017, chỉ vài tháng sau khi chúng tôi gặp cô ấy. Những bệnh nhân như Ide, Andrew, Heather và vô số người khác không có nhiều thời gian để chờ đợi những loại thuốc có thể kéo dài cuộc sống của họ với mức giá mà họ có thể mua được.

Với báo cáo này, chúng tôi đã góp thêm tiếng nói vào dàn hợp xướng ngày càng tăng của các bên liên quan, những người lo ngại sâu sắc rằng giá thuốc điều trị ung thư leo thang đang gây căng thẳng cho các nguồn lực xã hội, đặt các bác sĩ lâm sàng vào tình thế khó khăn về mặt đạo đức và có nguy cơ gây ra tình trạng khó khăn tài chính nghiêm trọng cho bệnh nhân và gia đình họ.

Những nỗ lực hợp tác để đảm bảo giá trị trong điều trị bằng thuốc ung thư, truyền thông tốt hơn về các lựa chọn và chi phí điều trị, một doanh nghiệp nghiên cứu y sinh mạnh mẽ và một thị trường thuốc gốc lành mạnh sẽ đưa chúng ta đến gần hơn với mục tiêu tiếp cận với các loại thuốc ung thư có giá trị cao cho tất cả bệnh nhân. cần họ.

Để đạt được mục tiêu đó, chúng ta, với tư cách là một xã hội, sẽ phải đưa ra những lựa chọn khó khăn.