Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt selumetinib (Koselugo) để điều trị cho trẻ em mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1) và các khối u được gọi là u xơ thần kinh dạng đám rối.

NF1 là một chứng rối loạn di truyền khiến bệnh nhân phát triển nhiều loại khối u, bao gồm u xơ thần kinh dạng đám rối, có thể hình thành dọc theo hệ thống thần kinh ở bất kỳ đâu trong cơ thể. Mặc dù u sợi thần kinh dạng đám rối không phải là ung thư, nhưng chúng thường phát triển trong suốt thời thơ ấu và có thể gây ra nhiều vấn đề lâm sàng, bao gồm biến dạng, đau và suy giảm chức năng.

Mặc dù u xơ thần kinh dạng đám rối có thể được phẫu thuật cắt bỏ ở một số trẻ em, nhưng phẫu thuật không phải là một lựa chọn đối với hầu hết vì các vị trí nhạy cảm mà khối u hình thành. Do đó, sự chấp thuận dự kiến sẽ có tác dụng ngay lập tức đối với việc chăm sóc bệnh nhân.

Sự chấp thuận dựa trên kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng, do các nhà nghiên cứu thuộc Chi nhánh Ung thư Nhi khoa (POB) của NCI thiết kế và chỉ đạo, cho thấy loại thuốc này làm giảm u xơ thần kinh ở 70% bệnh nhân. Đối với nhiều trẻ em trong thử nghiệm, điều trị bằng selumetinib cũng có lợi ích lâm sàng, cải thiện cơn đau, chức năng và chất lượng cuộc sống của chúng.

Sự chấp thuận đã được nhiều gia đình có con mắc bệnh NF1 hoan nghênh, bao gồm cả sự lan truyền mạnh mẽ trên mạng xã hội.

Kelly Carpenter viết: “Hơn 10 năm thử nghiệm lâm sàng, 4 vòng thử nghiệm thuốc, hàng trăm lần lấy máu, hàng chục ngàn dặm di chuyển, xa gia đình hàng tuần, đã giúp tạo ra cơ hội này để mang lại cuộc sống tốt đẹp hơn cho trẻ em mắc bệnh NF. trên Twitter. Con trai của cô, Travis, đã được điều trị bởi các nhà nghiên cứu POB tại Trung tâm Lâm sàng NIH như một phần của thử nghiệm lâm sàng.

Kết quả từ cuộc thử nghiệm đã được công bố vào ngày 18 tháng 3 trên Tạp chí Y học New England . Thông tin thêm về thử nghiệm có sẵn trong bản tin NCI này về kết quả thử nghiệm và câu chuyện Dòng chảy ung thư tháng 6 năm 2018 này.