NCI đã trao các khoản tài trợ cho năm nhóm nghiên cứu tham gia vào Hiệp hội Thử nghiệm Tiền lâm sàng Nhi khoa (PPTC).

PPTC được thiết kế để giải quyết một rào cản quan trọng trong việc phát triển các loại thuốc mới để điều trị ung thư ở trẻ em: tạo ra dữ liệu đáng tin cậy từ các nghiên cứu liên quan đến mô hình phòng thí nghiệm và động vật—thường được gọi là mô hình tiền lâm sàng—có thể giúp ưu tiên các tác nhân nào nên theo đuổi trong điều trị lâm sàng ở người. thử nghiệm.

“Việc ưu tiên hiệu quả các ứng cử viên thuốc tiềm năng là rất quan trọng,” Malcolm Smith, MD, Ph.D., phó giám đốc chi nhánh Nhi khoa trong Chương trình Đánh giá Trị liệu Ung thư của NCI nhấn mạnh. “Có rất nhiều tác nhân chống ung thư đang được phát triển cho bệnh ung thư ở người trưởng thành, nhưng do số lượng trẻ em mắc các bệnh ung thư cụ thể tương đối ít nên chỉ có một số lượng hạn chế các tác nhân này có thể được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em.”

Tiến sĩ Smith giải thích rằng năm nhóm nghiên cứu đã được chọn để tiến hành thử nghiệm tiền lâm sàng đối với các bệnh ung thư cụ thể ở trẻ em dựa trên kinh nghiệm của họ và trên các mô hình tiền lâm sàng mà họ đã phát triển trước đó.

Các mô hình của mỗi nhóm đã trải qua các phân tích bộ gen toàn diện để chứng minh rằng chúng gần giống với những thay đổi di truyền được thấy trong các bệnh ung thư tương ứng ở người mà chúng được chọn.

Các điều tra viên chính của mỗi nhóm nghiên cứu bao gồm:

• Richard Gorlick, MD, Đại học Y khoa Albert Einstein (New York, NY): Sarcoma xương
• Peter Houghton, Tiến sĩ, Viện Nghiên cứu Ung thư Trẻ em Greehey (San Antonio, TX): Sarcoma và ung thư thận
• Xiao-Nan Li, MD, Ph.D., Đại học Y Baylor (Houston, TX): Ung thư não
• John Maris, MD, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia: U nguyên bào thần kinh
• Richard Lock, Tiến sĩ, Viện Ung thư Trẻ em (Sydney, Australia): Bệnh bạch cầu

Tiến sĩ Smith tiếp tục, nền tảng của PPTC là Chương trình Thử nghiệm Tiền lâm sàng Nhi khoa (PPTP), một sáng kiến kéo dài hàng thập kỷ, trong đó NCI đã làm việc với hơn 50 công ty dược phẩm để thử nghiệm các tác nhân mới trong các mô hình tiền lâm sàng do PPTP cung cấp.

Ông nói, một trong những phát hiện quan trọng nhất từ PPTP là nhiều tác nhân đã cho thấy hiệu quả chống lại bệnh ung thư ở người trưởng thành nhưng lại hạn chế hoạt động trong các mô hình tiền lâm sàng ở trẻ em.

Tuy nhiên, một số loại thuốc nghiên cứu đã cho thấy hoạt động đáng kể trong một số mô hình, bao gồm selumetinib ức chế MEK trong u thần kinh đệm có đột biến gen BRAF và talazoparib ức chế PARP (kết hợp với temozolomide liều thấp) đối với Ewing sarcoma. Cả hai tác nhân này hiện đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng nhi khoa đang diễn ra.

PPTP và các nhóm nghiên cứu khác cũng đã chỉ ra rằng thử nghiệm tiền lâm sàng, khi được kết hợp với kiến thức về mức độ phơi nhiễm thuốc tương đối mà chuột và người có thể dung nạp được, “cung cấp cái nhìn sâu sắc về khả năng ứng dụng lâm sàng của các tác nhân thử nghiệm,” Tiến sĩ Smith cho biết.

Với tư cách là đại diện của NCI trong ban chỉ đạo PPTC, Tiến sĩ Smith và Tiến sĩ Beverly Teicher thuộc Chương trình Trị liệu Phát triển của NCI, sẽ làm việc với các nhóm nghiên cứu PPTC để thúc đẩy hợp tác với các công ty dược phẩm và phòng thí nghiệm học thuật để thử nghiệm các phương pháp thử nghiệm đầy triển vọng. tác nhân chống lại các mô hình tiền lâm sàng ung thư ở trẻ em đặc trưng, ông nói thêm.

Viện Tam giác Nghiên cứu là trung tâm điều phối của PPTC. Thông tin thêm về PPTC có sẵn trên trang web của PPTC hoặc bằng cách liên hệ với PPTC tại [email protected].