NCI đang bận rộn đặt nền móng cho kế hoạch phát triển một sáng kiến đổi mới về bệnh ung thư ở trẻ em với sự tập trung mạnh mẽ vào việc chia sẻ dữ liệu. Mục tiêu của sáng kiến là đẩy nhanh tiến độ cho trẻ em và thanh thiếu niên và thanh niên (AYA) bị ung thư và gia đình của họ. Nó sẽ được bắt đầu với đề xuất tăng ngân sách 50 triệu đô la của NCI bắt đầu từ năm tài chính 2020 và tiếp tục, theo đề xuất của Nhà Trắng, trong tổng cộng 10 năm.

Trong những năm gần đây, chúng ta đã chứng kiến những tiến bộ vượt bậc trong việc điều trị bệnh ung thư cho trẻ em. Vào những năm 1970, chỉ hơn 50% trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh ung thư có thể sống sót sau 5 năm hoặc lâu hơn. Nhưng những tiến bộ trong điều trị đã nâng con số đó lên cao hơn 80% ngày nay.

Tuy nhiên, tỷ lệ sống sót cao hơn đã không được nhìn thấy trên tất cả các bệnh ung thư ở trẻ em. Tiến độ chống lại một số loại đã bị hạn chế. Ngoài ra, chúng ta vẫn còn rất ít hiểu biết về lý do tại sao một số trẻ điều trị rất tốt nhưng sau đó lại bị tái phát.

Đối với những đứa trẻ sống sót, những ảnh hưởng lâu dài và muộn do bệnh ung thư và việc điều trị có thể làm giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống của chúng. Và, mặc dù có những cải tiến trong điều trị, nguyên nhân cụ thể của hầu hết các bệnh ung thư ở trẻ em vẫn chưa được biết rõ.

Ngay cả một đứa trẻ chết vì ung thư cũng là một đứa trẻ quá nhiều. Rõ ràng, chúng ta còn phải làm nhiều hơn nữa để giải quyết những thách thức đã cản trở sự tiến bộ nhanh chóng hơn.

Tại NCI, chúng tôi tin tưởng mạnh mẽ rằng việc khai thác sức mạnh của dữ liệu có thể là động lực thúc đẩy tiến trình đó, đó là lý do tại sao viện có kế hoạch sử dụng các quỹ được đề xuất này để tạo ra Sáng kiến Dữ liệu Ung thư ở Trẻ em (CCDI).

Mục đích của CCDI là thiết lập các cách hiệu quả hơn để chia sẻ và sử dụng dữ liệu về ung thư ở trẻ em nhằm giúp xác định các mục tiêu và phương pháp điều trị mới, củng cố sự phát triển thuốc mới và cho phép theo đuổi nghiên cứu mới để hiểu rõ hơn về sinh học của bệnh ung thư ở trẻ em.

Do ung thư ở trẻ em và ung thư AYA tương đối hiếm gặp, chiếm khoảng 1% số ca ung thư được chẩn đoán hàng năm ở Hoa Kỳ, chúng tôi có sẵn một lượng dữ liệu lâm sàng và bộ gen hạn chế để nghiên cứu. Hơn nữa, chúng tôi hiện đang thiếu các cách hiệu quả để thu thập, chia sẻ và tích hợp dữ liệu từ các trung tâm riêng lẻ chăm sóc trẻ em và AYA mắc bệnh ung thư. Điều này hạn chế rất nhiều tiềm năng hợp tác của các nhà nghiên cứu và đưa ra các phân tích phức tạp, cản trở sự hiểu biết của chúng ta về cơ chế bệnh sinh của bệnh ung thư ở trẻ em và sự phát triển của các phương pháp điều trị hiệu quả hơn và an toàn hơn.

Học hỏi từ mọi người trẻ mắc bệnh ung thư

CCDI sẽ giúp tối đa hóa lợi ích của dữ liệu được thu thập từ càng nhiều bệnh nhân ung thư thời thơ ấu và AYA càng tốt, từ các tổ chức trên toàn quốc và trên toàn thế giới. Thông qua liên kết dữ liệu được cải thiện, CCDI sẽ kết nối những dữ liệu này với cơ sở hạ tầng để tạo điều kiện chia sẻ. Khi làm như vậy, chúng tôi có thể giúp các nhà nghiên cứu và nhóm ung thư học hỏi kinh nghiệm của mọi thanh niên mắc bệnh ung thư dễ dàng hơn và đưa ra quyết định sáng suốt hơn cho bệnh nhi và bệnh nhân AYA của họ.

CCDI sẽ là tổ chức đầu tiên thuộc loại này xét về chất lượng, quy mô và phạm vi tiếp cận dữ liệu, khiến nó trở thành một tài sản vô cùng quý giá đối với bệnh nhân trẻ mắc bệnh ung thư, gia đình, bác sĩ lâm sàng và nhà nghiên cứu của họ. Sáng kiến này có khả năng vạch ra một con đường có thể thay đổi quá trình ngăn ngừa, chẩn đoán và điều trị ung thư ở những người trẻ tuổi.

Các mục tiêu của sáng kiến cũng phù hợp với những nỗ lực đang được thực hiện tại NCI nhằm thực hiện các điều khoản nghiên cứu của Đạo luật Sống sót, Điều trị, Tiếp cận và Nghiên cứu Ung thư ở Trẻ em (STAR) năm 2018. Những điều khoản này khuyến khích NCI tiếp tục hỗ trợ và tiến hành hỗ trợ trẻ em và AYA nghiên cứu về sự sống sót, và để tăng cường thu thập các mẫu cho nghiên cứu ung thư thời thơ ấu và AYA. NCI dự đoán rằng CCDI sẽ bổ sung cho công việc này: dữ liệu từ các mẫu vật được thu thập thông qua các nỗ lực của Đạo luật STAR sẽ đóng góp cho CCDI và các nguồn dữ liệu của CCDI cũng sẽ cho phép nghiên cứu về người sống sót trong tương lai.

Định hình hướng đi của CCDI

Kể từ khi thông báo về khoản tài trợ mới được đề xuất cho nghiên cứu ung thư ở trẻ em vào tháng 2, chúng tôi đã làm việc với Bộ trưởng Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Alex Azar và Nhà Trắng để giúp thông báo cho công chúng về sáng kiến mới.

Để định hình hướng khoa học của CCDI, NCI sẽ tổ chức một hội nghị chuyên đề về lập kế hoạch từ ngày 29 đến ngày 31 tháng 7 tại Washington, DC. Hội nghị chuyên đề sẽ tập hợp các nhà lãnh đạo và các bên liên quan từ các cộng đồng học thuật, chính phủ, ngành công nghiệp và vận động chính sách để thảo luận về nhu cầu dữ liệu nghiên cứu khoa học và lâm sàng, cơ hội phát triển cơ sở hạ tầng dữ liệu được kết nối, cách cung cấp bộ dữ liệu có ý nghĩa cho chăm sóc lâm sàng và tiến trình nghiên cứu liên quan cũng như các chính sách xung quanh thu thập và chia sẻ dữ liệu. Chúng tôi khuyến khích các thành viên của cộng đồng xem hội nghị chuyên đề bằng videocast.

Một phiên áp phích tại hội nghị chuyên đề sẽ tạo cơ hội cho những người trình bày chia sẻ ý tưởng của họ để hình thành sáng kiến. Tôi mời bạn nộp bản tóm tắt trước ngày 15 tháng 6 . Việc xem xét sẽ được đưa ra đối với các bản tóm tắt được gửi cho đến ngày 30 tháng 6 nếu vẫn còn chỗ trống .

Để khuyến khích càng nhiều người tham gia vào sáng kiến và chia sẻ suy nghĩ của họ càng tốt, chúng tôi sẽ ra mắt kho lưu trữ ý tưởng công khai trực tuyến vào cuối tháng 6. Đây là cơ hội cho bất kỳ ai quan tâm—bệnh nhân, phụ huynh, người ủng hộ, nhà nghiên cứu, nhà khoa học dữ liệu, kỹ sư, doanh nghiệp, nhà từ thiện—gửi ý tưởng của họ về cách đẩy nhanh tiến độ chống ung thư ở trẻ em. NCI sẽ trình bày một báo cáo về các đệ trình của công chúng tại hội nghị chuyên đề CCDI để họ có thể là một phần của cuộc đối thoại khoa học. Các bài nộp nhận được sau giữa tháng 7 sẽ được xem xét vào một ngày sau đó.

Cơ hội và Trách nhiệm

CCDI bổ sung cho những nỗ lực không ngừng của NCI nhằm hỗ trợ một loạt các nghiên cứu y sinh nhằm giải quyết các bệnh ung thư ở trẻ em và AYA, với mục tiêu bổ sung vào lịch sử lâu dài của chúng tôi về việc đóng góp vào những tiến bộ quan trọng, từ lần đầu tiên sử dụng hóa trị liệu để chữa trị cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính đến các liệu pháp dựa trên miễn dịch đầu tiên, chẳng hạn như dinutuximab (Unituxin) đối với u nguyên bào thần kinh, ung thư ở trẻ em.

Tôi thực sự hào hứng với sáng kiến dữ liệu táo bạo này và tin tưởng rằng nó sẽ cung cấp một kế hoạch chi tiết để thiết lập các nguồn dữ liệu tương tự cho bệnh ung thư ở người trưởng thành, cũng như các bệnh ngoài ung thư. Điều quan trọng là, tối đa hóa việc sử dụng dữ liệu có sẵn sẽ có tác động sâu sắc đến khả năng đẩy nhanh tiến độ chống lại bệnh ung thư ở trẻ em và AYA bằng cách cung cấp những hiểu biết quan trọng về phòng ngừa và mở ra cơ hội mới để chẩn đoán sớm hơn và điều trị an toàn hơn, hiệu quả hơn. Chúng ta có cơ hội và trách nhiệm sử dụng thời điểm này để học hỏi từ mọi trẻ em mắc bệnh ung thư.

Tôi khuyến khích bạn đăng ký để nhận email cập nhật về tiến độ của CCDI.