Illustration of a breast cancer tumor cell with and without the estrogen and progesterone receptors and the HER2 protein. Phóng to

Trong ung thư vú bộ ba âm tính (TNBC), các tế bào khối u không có thụ thể estrogen (ER), thụ thể progesterone (PR) hoặc một lượng lớn protein HER2 trên bề mặt của chúng.

Tín dụng: Viện Ung thư Quốc gia

Vào ngày 7 tháng 4, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã cấp phép thường xuyên cho sacituzumab govitecan (Trodelvy) đối với một số bệnh nhân bị ung thư vú bộ ba âm tính (TNBC). Hành động của cơ quan này diễn ra sau khi phê duyệt loại thuốc này vào năm ngoái.

Phương pháp điều trị được chấp thuận cho những người bị ung thư vú bộ ba âm tính tiến triển cục bộ hoặc đã lan sang các bộ phận khác của cơ thể và không thể cắt bỏ bằng phẫu thuật. Bệnh nhân phải nhận được hai liệu pháp điều trị ung thư vú trở lên, bao gồm một liệu pháp điều trị bệnh di căn, trước khi được điều trị bằng sacituzumab.

Kết quả đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu nhỏ đã dẫn đến việc phê duyệt nhanh chóng vào tháng 4 năm 2020. FDA hiện đã nâng cấp lên phê duyệt thường xuyên dựa trên kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng xác nhận lớn hơn nhiều cho thấy loại thuốc này đã cải thiện thời gian sống của bệnh nhân so với các phương pháp điều trị hóa trị tiêu chuẩn.

Jennifer Matro, MD, bác sĩ ung thư vú tại Đại học Y tế California San Diego cho biết: “Sự chấp thuận này xác nhận sacituzumab là một phương pháp điều trị mới hiệu quả cho bệnh nhân ung thư vú bộ ba âm tính.

Cô ấy “cung cấp một lựa chọn rất cần thiết cho những bệnh nhân không đáp ứng với các liệu pháp khác,” cô ấy nói thêm.

SBIR của NCI: Đưa Sacituzumab từ Phòng thí nghiệm đến Bệnh nhân

Sacituzumab ban đầu được phát triển bởi một công ty công nghệ sinh học nhỏ có tên là Immunomedics. Chương trình Nghiên cứu Đổi mới Doanh nghiệp Nhỏ (SBIR) của NCI, chương trình hỗ trợ các doanh nghiệp nhỏ đang thúc đẩy các công nghệ đổi mới, đã tài trợ cho Immunomedics để giúp công ty triển khai các thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người về loại thuốc này. Dựa trên kết quả tích cực trong các thử nghiệm ban đầu này, sacituzumab đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm lớn hơn, dẫn đến sự chấp thuận của FDA. Immunomedics đã được Gilead Science mua lại vào tháng 9 năm 2020.

Sacituzumab bao gồm một kháng thể kết hợp với một dạng thuốc hóa trị liệu mạnh hơn irinotecan (Camptosar). Kháng thể liên kết với các tế bào ung thư vú, đưa hóa chất trực tiếp đến các tế bào đó.

Tiến sĩ Matro giải thích: “Trong lịch sử, phương pháp điều trị duy nhất dành cho bệnh ung thư vú bộ ba âm tính là hóa trị liệu, không nhắm mục tiêu cụ thể vào bệnh ung thư và có xu hướng có nhiều tác dụng phụ hơn.

Hơn 500 người, tất cả đều bị ung thư vú bộ ba âm tính tái phát sau ít nhất hai phương pháp điều trị hóa trị khác nhau, đã tham gia thử nghiệm. Trong số những người tham gia nghiên cứu, 79% là người da trắng và 12% là người da đen.

12% bệnh nhân trong cuộc thử nghiệm bị ung thư vú di căn lên não (được gọi là di căn não). Tiến sĩ Matro giải thích: Gần một nửa số bệnh nhân ung thư vú bộ ba âm tính di căn phát triển di căn não, điều này có thể hạn chế khả năng thể chất và nhận thức của họ. Những người bị di căn não thường không sống lâu như những người không có chúng.

Tất cả những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để nhận sacituzumab hoặc hóa trị liệu (một trong bốn loại thuốc cụ thể, do bác sĩ của họ lựa chọn). Sacituzumab được truyền qua tĩnh mạch ở cánh tay.

Đo lường
nhóm sacituzumab
nhóm hóa trị

Số tháng sống mà không có tiến triển ung thư (tỷ lệ sống không tiến triển trung bình)

4.8

1.7

Số tháng sống chung (tỷ lệ sống trung bình chung)

11.8

6,9

Trong số tất cả những người tham gia, những người dùng sacituzumab sống trung bình lâu hơn 3 tháng mà bệnh không tiến triển so với những người dùng hóa trị. Và những bệnh nhân trong nhóm sacituzumab sống trung bình lâu hơn gần 5 tháng so với những bệnh nhân trong nhóm hóa trị.

Tiến sĩ Matro lưu ý: “Các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân di căn não là rất cần thiết và để có một thử nghiệm lâm sàng không chỉ bao gồm những bệnh nhân bị di căn não mà còn chứng minh sự cải thiện về tiến triển bệnh và khả năng sống sót là một bước đột phá quan trọng đối với những bệnh nhân này”.

A graphic of a green, Y-shaped structure dotted with blue squiggles ending in pink dots. Phóng to

Sacituzumab được tạo ra từ một kháng thể (màu xanh lá cây) được liên kết với một loại thuốc hóa trị mạnh có tên SN-38 (vòng tròn màu hồng).

Tín dụng: Gilead Science, Inc.

Trong số những người tham gia không bị di căn não, sacituzumab đã thu nhỏ khối u đáng kể ở 35% những người nhận được nó, theo kết quả thử nghiệm được công bố vào ngày 22 tháng 4 trên Tạp chí Y học New England . Trong khi đó, hóa trị liệu đã thu nhỏ khối u một cách đáng kể chỉ ở 5% bệnh nhân không có di căn não. Đối với những bệnh nhân không bị di căn não, sacituzumab hiệu quả hơn hóa trị liệu bất kể tuổi tác, chủng tộc và số lượng hoặc loại phương pháp điều trị trước đó của bệnh nhân.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của sacituzumab là số lượng bạch cầu thấp (giảm bạch cầu trung tính), tiêu chảy và buồn nôn. Ở cả nhóm sacituzumab và hóa trị liệu, 5% bệnh nhân ngừng điều trị do tác dụng phụ.

Sự chấp thuận của FDA đi kèm với cảnh báo về tình trạng giảm bạch cầu trung tính nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và tiêu chảy nặng. Cơ quan khuyến nghị theo dõi bệnh nhân định kỳ về các tác dụng phụ này trong quá trình điều trị. Cả giảm bạch cầu trung tính và tiêu chảy đều có thể được điều trị bằng các loại thuốc bổ sung.

Tiến sĩ Matro lưu ý, điều quan trọng đối với bệnh nhân và bác sĩ của họ là thảo luận xem sacituzumab có thể phù hợp với kế hoạch điều trị của họ ở đâu, đặc biệt khi có thêm dữ liệu về liệu pháp miễn dịch ở những bệnh nhân ung thư vú bộ ba âm tính.