Tháng trước, FDA đã phê duyệt hai loại thuốc ức chế hoạt động của thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì, hay EGFR, để điều trị bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn cuối.

Tín dụng: Wikimedia Commons

Tháng trước, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt hai liệu pháp nhắm mục tiêu cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn cuối.

Cơ quan đã phê duyệt osimertinib (Tagrisso™) cho những bệnh nhân đã phát triển đột biến thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) T790M trong khối u của họ sau khi điều trị trước đó bằng liệu pháp nhắm mục tiêu EGFR và necitumumab (Portrazza™), kết hợp với thuốc hóa trị tiêu chuẩn, để điều trị ban đầu cho bệnh nhân mắc NSCLC vảy di căn.

Mặc dù cả hai loại thuốc đều nhắm vào gen EGFR , nhưng để đủ điều kiện nhận osimertinib, bệnh nhân phải có đột biến EGFR T790M, trong khi tất cả bệnh nhân mắc NSCLC vảy đều đủ điều kiện nhận necitumumab.

Osimertinib, một phần của nhóm thuốc được gọi là thuốc ức chế tyrosine kinase, đã nhận được sự chấp thuận cấp tốc dựa trên kết quả từ hai thử nghiệm lâm sàng đơn nhóm trên 411 bệnh nhân. Tất cả bệnh nhân trong các thử nghiệm đều có NSCLC tiến triển với khối u chứa đột biến EGFR T790M và bệnh của họ trở nên tồi tệ hơn sau khi họ được điều trị bằng thuốc ngăn chặn EGFR.

Trong cả hai thử nghiệm, khoảng 60% bệnh nhân đã giảm hoàn toàn hoặc một phần kích thước khối u. Tiêu chảy, tình trạng da và móng, bao gồm phát ban, là một trong những tác dụng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhân điều trị bằng osimertinib. Tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm viêm và sẹo trong phổi (bệnh phổi kẽ).

Cùng với việc phê duyệt osimertinib, cơ quan này cũng đã phê duyệt một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành, Thử nghiệm Đột biến EGFR v2 của cobas, để kiểm tra các khối u của bệnh nhân để tìm sự hiện diện của đột biến T790M.

Shakun Malik, MD, thuộc Phòng Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI giải thích: “Đa số bệnh nhân phát triển bệnh tiến triển sau khi được điều trị bằng chất ức chế kinase nhắm mục tiêu EGFR.

Tiến sĩ Malik lưu ý rằng những bệnh nhân có khối u tiến triển sau khi dùng các loại thuốc này không có lựa chọn nào khác được phê duyệt, ngoại trừ hóa trị liệu không nhắm mục tiêu. Cô ấy tiếp tục, đột biến T790M là một đột biến kháng thuốc phổ biến ở những bệnh nhân như vậy, vì vậy sự chấp thuận nhanh chóng của osimertinib “đáp ứng một nhu cầu lâm sàng quan trọng.”

Các thử nghiệm giai đoạn III xác nhận osimertinib cải thiện các kết quả như bệnh không tiến triển và sống sót chung phải được hoàn thành để thuốc nhận được sự chấp thuận thường xuyên.

Necitumumab, một kháng thể đơn dòng, đã được chấp thuận sử dụng kết hợp với hai loại thuốc hóa trị liệu tiêu chuẩn khác, gemcitabine và cisplatin, như một phương pháp điều trị ban đầu cho bệnh nhân mắc NSCLC vảy tiến triển.

Việc phê duyệt necitumumab dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên lớn thu nhận gần 1.100 bệnh nhân mắc NSCLC vảy tiến triển.

Bệnh nhân được điều trị bằng necitumumab cùng với gemcitabine và cisplatin có sự cải thiện khiêm tốn về thời gian sống sót trung bình so với những bệnh nhân chỉ dùng cisplatin và gemcitabine: 11,5 tháng so với 9,9 tháng.

Các tác dụng phụ thường gặp liên quan đến necitumumab bao gồm phát ban da và thiếu magie (hạ magie máu). FDA cũng yêu cầu nhãn thuốc bao gồm cảnh báo hộp đen để cảnh báo các bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân về nguy cơ ngừng tim và đột tử liên quan đến điều trị bằng necitumumab.