Các kết quả từ một nghiên cứu gần đây đã thiết lập một tiêu chuẩn mới để điều trị cho trẻ em và thanh niên mới được chẩn đoán mắc các dạng ung thư hạch không Hodgkin tế bào B đang phát triển nhanh, bao gồm cả ung thư hạch Burkitt.

Trong nghiên cứu, việc thêm thuốc rituximab (Rituxan, Truxima) vào hóa trị liệu tiêu chuẩn đã cải thiện tỷ lệ chữa khỏi tổng thể ở những bệnh nhân này từ khoảng 87% lên 95%.

Phác đồ điều trị mới “là một liệu pháp có hiệu quả rõ rệt đối với một nhóm trẻ em có dạng ung thư hạch rất nguy hiểm,” Malcolm Smith, MD, Ph.D., thuộc Chương trình Đánh giá Trị liệu Ung thư của NCI, người không tham gia vào nghiên cứu cho biết. .

Tiến sĩ Smith nói thêm: “Để đạt được tỷ lệ sống sót 95% cho những bệnh nhân này là một kết quả xuất sắc và là một thành tựu rất quan trọng.

Các phát hiện từ nghiên cứu quốc tế, được dẫn đầu bởi Nhóm Ung thư Trẻ em do NCI hỗ trợ và Liên nhóm Châu Âu về Ung thư hạch không Hodgkin ở Trẻ em, đã được công bố vào ngày 4 tháng 6 trên Tạp chí Y học New England .

Di chuyển kim về tỷ lệ sống sót

U lympho không Hodgkin ở trẻ em là một bệnh trong đó các tế bào ung thư hình thành trong hệ thống bạch huyết, là một phần của hệ thống miễn dịch của cơ thể. U lympho không Hodgkin tế bào B bắt đầu trong các tế bào bạch cầu được gọi là tế bào lympho B. Ở trẻ em, u lympho không Hodgkin tế bào B thường là một căn bệnh rất hung dữ, phát triển nhanh và hầu hết các trường hợp là u lympho Burkitt, Thomas Gross, MD, Ph.D., của Bệnh viện Nhi đồng Colorado, một trong những tác giả chính của nghiên cứu cho biết. nghiên cứu mới.

Sự phát triển của các phác đồ hóa trị chuyên sâu cho bệnh ung thư hạch Burkitt ở trẻ em, sử dụng liều cao thuốc điều trị ung thư trong vài tháng, đã làm tăng tỷ lệ chữa khỏi các bệnh ung thư tương đối hiếm gặp này từ khoảng 30% trong những năm 1970 lên 85% vào những năm 1990 đối với trẻ em mắc bệnh nặng nhất. những trường hợp nghiêm trọng, Tiến sĩ Gross nói.

Ông tiếp tục: “Nhưng để đạt được những cải tiến như vậy, chúng tôi phải thực sự tăng cường hóa trị,” và bất kỳ việc tăng cường nào hơn nữa đều có thể dẫn đến nhiều ca tử vong liên quan đến điều trị hơn. Vì vậy, để cải thiện hơn nữa kết quả điều trị, các nhà nghiên cứu cần tìm và thử nghiệm các loại thuốc ít độc hơn có thể được sử dụng cùng với hóa trị.

Tiến sĩ Gross giải thích: Rituximab—một loại liệu pháp miễn dịch nhắm vào tế bào B ung thư cũng như tế bào B bình thường—là một ứng cử viên sáng giá vì các nghiên cứu trước đó cho thấy rằng việc bổ sung loại thuốc này vào hóa trị liệu giúp người lớn mắc bệnh ung thư hạch tế bào B sống lâu hơn.

Lợi ích của việc thêm Rituximab là rõ ràng

Để ghi danh đủ trẻ em mắc u lympho tế bào B vào loại thử nghiệm lâm sàng lớn cần thiết để kiểm tra nghiêm ngặt lợi ích tiềm năng của việc bổ sung rituximab vào hóa trị liệu, Tiến sĩ Gross và các đồng nghiệp của ông đã tạo ra sự hợp tác liên quan đến hàng chục quốc gia ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Châu Á, Niu Di-lân và Ô-xtrây-li-a.

Bệnh nhân từ 2 đến 17 tuổi được chỉ định ngẫu nhiên để nhận chế độ hóa trị liệu chuyên sâu tiêu chuẩn hoặc chế độ hóa trị liệu tương tự cộng với sáu liều rituximab được cung cấp trong quá trình điều trị.

Ban đầu, các nhà nghiên cứu đã lên kế hoạch tuyển chọn khoảng 600 bệnh nhân vào nghiên cứu. Tuy nhiên, nó đã bị dừng lại sớm, sau khi chỉ đăng ký 328 bệnh nhân, bởi vì một phân tích tạm thời về dữ liệu bệnh nhân đã được lên kế hoạch trước cho thấy lợi ích rõ ràng của rituximab. Tiến sĩ Smith cho biết việc dừng thử nghiệm có nghĩa là phần ngẫu nhiên của thử nghiệm đã bị dừng lại và tất cả trẻ em không nhận rituximab đều được phép nhận nó.

Trong số 328 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên chỉ hóa trị liệu hoặc hóa trị liệu kết hợp với rituximab, 287—hoặc gần 90%—bị ung thư hạch Burkitt. Ba năm sau khi bắt đầu điều trị, tỷ lệ sống sót không có biến cố là 82% chỉ với hóa trị liệu và 94% với hóa trị liệu cộng với rituximab. Sống sót không có sự kiện có nghĩa là những bệnh nhân này không thấy bất kỳ dấu hiệu nào cho thấy ung thư tái phát hoặc tiến triển, phát triển ung thư thứ hai hoặc chết vì bất kỳ nguyên nhân nào.

Tỷ lệ bệnh nhân còn sống sau 3 năm (sống sót chung) là 87% chỉ với hóa trị liệu và 95% với rituximab cộng với hóa trị liệu. Tiến sĩ Smith cho biết, trẻ em mắc bệnh ung thư hạch tế bào B tích cực sống sót sau 3 năm mà bệnh không tái phát thường được coi là đã khỏi bệnh.

Hầu hết các tác dụng phụ là tạm thời

Các tác dụng phụ nghiêm trọng, chẳng hạn như nhiễm trùng và sốt giảm bạch cầu, xảy ra ở 24% bệnh nhân trong nhóm chỉ hóa trị và 33% bệnh nhân trong nhóm hóa trị rituximab.

Ba bệnh nhân trong mỗi nhóm chết vì các tác dụng liên quan đến điều trị. Tuy nhiên, Tiến sĩ Smith cho biết, “hầu hết trẻ em đều có thể chịu đựng được việc điều trị và hầu hết các tác dụng phụ đều có thể khắc phục được.”

Tiến sĩ Gross cho biết: “Trẻ em dùng rituximab bị nhiễm trùng nhiều hơn trong quá trình điều trị, nhưng chúng tôi đã có thể điều trị thành công cho chúng. “Bởi vì rituximab tấn công các tế bào B bình thường cũng như tế bào B khối u, điều quan trọng là phải theo dõi những đứa trẻ này lâu dài để đảm bảo rằng hệ thống miễn dịch của chúng trở lại hoạt động bình thường.”

Tiến sĩ Gross lưu ý: Kết quả từ Nghiên cứu về những người sống sót sau ung thư ở trẻ em được công bố năm ngoái cho thấy chế độ hóa trị liệu chuyên sâu được sử dụng để chữa trị cho trẻ em mắc bệnh ung thư hạch không Hodgkin tế bào B xâm lấn không có nhiều tác dụng lâu dài ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của một người. .

Những thách thức đối với việc điều trị ở các nước có thu nhập thấp và trung bình

Mặc dù tỷ lệ chữa khỏi cao đạt được bằng cách thêm rituximab vào hóa trị liệu, Tiến sĩ Gross cho biết, “chúng tôi vẫn cần tìm phương pháp điều trị cho 5% bệnh nhân không được chữa khỏi bằng liệu pháp này,” bởi vì một khi bệnh quay trở lại thì sẽ không có kết quả tốt. những lựa chọn điều trị.

Ngoài ra, ông lưu ý, chỉ có khoảng 10% trẻ em trên toàn thế giới mắc bệnh ung thư hạch Burkitt và các loại u lympho tế bào B xâm lấn khác sống ở các quốc gia có đủ nguồn lực để cho phép các em được điều trị có khả năng chữa khỏi bệnh và chăm sóc hỗ trợ cần thiết để kiểm soát các tác dụng phụ nghiêm trọng. hóa trị tích cực. Ung thư hạch Burkitt có liên quan đến việc nhiễm vi-rút Epstein-Barr, đặc biệt là ở Châu Phi, nơi vi-rút này gây ra hầu hết các trường hợp mắc bệnh.

Monika Metzger, MD, thuộc Khoa Y học Nhi khoa Toàn cầu tại St. .Bệnh viện nghiên cứu trẻ em Jude.

Ví dụ, ở Trung Mỹ, việc chăm sóc hỗ trợ không đầy đủ dẫn đến nhiều bệnh nhân tử vong do các biến chứng liên quan đến điều trị, trong khi những người khác chết do bỏ trị liệu hoặc do bệnh quay trở lại do không thể thực hiện liệu pháp tích cực cần thiết để chữa bệnh, cô nói .

Các tác giả nghiên cứu viết: “Có thể hình dung rằng việc bổ sung rituximab có thể cho phép giảm hóa trị [độc hại]” ở trẻ em mắc ung thư hạch không Hodgkin. Nhưng cần có thêm dữ liệu trước khi khả năng đó có thể được khám phá.

Tiến sĩ Metzger cho biết: “Các thử nghiệm ở LMIC, nơi không dung nạp hóa trị liệu cường độ cao và hơn 10% bệnh nhân tử vong do độc tính, có thể tạo cơ hội để kiểm tra bệnh nhân nào có thể được chữa khỏi bằng hóa trị liệu cường độ thấp hơn khi bổ sung rituximab”.

Thật không may, cô ấy lưu ý, rituximab không có sẵn hoặc không đủ khả năng chi trả ở nhiều LMIC. Bà kết luận: “Điều này cần phải thay đổi để tất cả trẻ em mắc bệnh ung thư có khả năng chữa khỏi cao đều được tiếp cận với phương pháp chữa trị tiềm năng”.