Tôi rất tin tưởng vào quan hệ đối tác chiến lược như một bước quan trọng để đạt được những bước tiến chống lại bệnh ung thư. Đó là một trong những lý do tại sao tôi đặc biệt hào hứng với nỗ lực hợp tác mới nhất của NCI với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA): Thử thách Chỉnh sửa và Dán nhãn Sai cho Mẫu Kích hoạt Đa chức năng.

Thử thách này được đưa ra với sự phối hợp của DREAM Challenges, một cộng đồng các nhà nghiên cứu từ nhiều tổ chức khác nhau, những người tìm kiếm giải pháp cho các câu hỏi y sinh cơ bản. Thử thách này mời những người tham gia đề xuất các giải pháp giải quyết một vấn đề nghiêm trọng và tồn tại lâu dài trong quá trình phân tích mẫu người: cụ thể là việc dán nhãn sai các mẫu mô do lỗi của con người.

Trong môi trường nghiên cứu, việc dán nhãn sai mẫu có thể dẫn đến kết quả nghiên cứu không thể lặp lại hoặc kết luận nghiên cứu không hợp lệ. Trong phòng khám, nó có thể dẫn đến việc bệnh nhân có khả năng điều trị sai, điều này có thể gây ra hậu quả nghiêm trọng. Lỗi dán nhãn sai đang trở nên phổ biến hơn vì các nghiên cứu quy mô lớn về các đặc điểm phân tử dẫn đến ung thư, dựa trên các mẫu mô và khối u, rất phức tạp và có nhiều điểm trong đó có thể xảy ra lỗi dán nhãn sai.

Mục tiêu của thử thách, bắt đầu vào cuối tháng 9, là khuyến khích phát triển các giải pháp thuật toán đổi mới dựa trên bộ dữ liệu “-omics” (ví dụ: bộ gen và proteomic) để phát hiện và sửa chính xác các mẫu bị dán nhãn sai. (Thông tin thêm về thách thức này có trong bài bình luận này được xuất bản ngày 7 tháng 9 trên tạp chí Nature Medicine ).

Thử thách này, chỉ là ví dụ gần đây nhất về lịch sử hợp tác thành công lâu dài của FDA và NCI, cho thấy cách các cơ quan chính phủ có mối quan tâm chung có thể tận dụng chuyên môn và nguồn lực để đẩy nhanh tiến độ và mang lại lợi ích cho bệnh nhân.

Các cơ quan của chúng tôi đang tiếp tục truyền thống hợp tác mạnh mẽ và chiến lược đó, mở rộng những mối quan hệ này sang lĩnh vực nghiên cứu và quy định với mục tiêu thúc đẩy tiến bộ nhanh hơn. Tôi muốn chia sẻ thêm một vài ví dụ về sự hợp tác thành công giữa FDA và NCI cho thấy những lợi ích hữu hình khi làm việc cùng nhau trong các lĩnh vực khác nhau.

Hợp tác về đào tạo và phát triển nguồn nhân lực

Xây dựng lực lượng nghiên cứu cạnh tranh, đa dạng và sáng tạo trong những thập kỷ tới là một trong những trách nhiệm quan trọng nhất của NCI. NCI và FDA từ lâu đã nhận ra rằng sự tiến bộ đòi hỏi phải đầu tư vào một hệ thống bền vững gồm các nhà khoa học có trình độ cao, những người hiểu rõ về nghiên cứu, y học và quy trình quản lý.

Trong hơn chục năm qua, FDA và NCI đã tham gia vào một sáng kiến chung gọi là chương trình học bổng của Lực lượng Đặc nhiệm Ung thư Liên ngành (IOTF).

Mục tiêu của chương trình IOTF, bao gồm cả NIH và HHS với tư cách là đối tác, là phát triển đội ngũ các nhà khoa học có bộ kỹ năng kết nối nghiên cứu và khoa học điều tiết.

Các nghiên cứu sinh của IOTF có chuyên môn về các yêu cầu quy định để phát triển các liệu pháp điều trị ung thư mới và các thiết bị liên quan để họ có thể đánh giá đúng hiệu quả, an toàn, chất lượng và hiệu suất của chúng. Họ cũng tìm hiểu các chiến lược để cải thiện việc lập kế hoạch cho các bước khác nhau trong suốt quá trình nghiên cứu và xem xét quy định, bao gồm các quy tắc liên quan đến phát triển, thử nghiệm, phê duyệt, sản xuất, kiểm soát chất lượng và tiếp thị thuốc và thiết bị.

Các nghiên cứu sinh xuất hiện từ chương trình IOTF được trang bị các kỹ năng để di chuyển các loại thuốc và thiết bị mới từ băng ghế đến đầu giường một cách nhanh chóng và hiệu quả hơn.

Kể từ khi ra mắt IOTF vào năm 2005, chương trình đã hỗ trợ 55 nghiên cứu sinh, tất cả đều tiếp tục làm việc tại FDA, NIH hoặc ngành công nghiệp. Trong số 37 nghiên cứu sinh đã đến FDA, 15 người hiện đang giữ vai trò lãnh đạo.

Hợp tác để hiện đại hóa việc đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của các phương pháp điều trị

Như bất kỳ bác sĩ chuyên khoa ung thư nào cũng có thể cho bạn biết, các tác dụng phụ liên quan đến điều trị không chỉ có thể gây hại cho chất lượng cuộc sống của bệnh nhân mà còn có thể khiến bệnh nhân không hoàn thành quá trình điều trị. Chúng tôi nợ bệnh nhân hiểu rõ hơn về cách các liệu pháp mới ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của họ ngoài các phép đo về kích thước khối u hoặc thời gian họ sống mà khối u không phát triển.

Trong nhiều năm, các bác sĩ lâm sàng và điều tra viên đã sử dụng Tiêu chí thuật ngữ chung cho các biến cố bất lợi (CTCAE) để giúp ghi lại các đánh giá của họ về cách bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng dung nạp liệu pháp. Để nắm bắt tốt hơn quan điểm của bệnh nhân, NCI đã phát triển phiên bản Kết quả báo cáo bệnh nhân (PRO) bổ sung của CTCAE (PRO-CTCAE). Trung tâm Xuất sắc về Ung thư (OCE) của NCI và FDA đang tham gia vào các nhóm làm việc để khám phá thêm việc sử dụng PRO-CTCAE trong phát triển thuốc điều trị ung thư.

Dựa trên nghiên cứu này, NCI và FDA cũng đang nghiên cứu phát triển các công cụ đo lường khách quan các kết quả lâm sàng như đau, chức năng nhận thức, chất lượng cuộc sống và các chỉ số khác về khả năng dung nạp liệu pháp của bệnh nhân. Các công cụ được phát triển gần đây bao gồm cảm biến sinh trắc học và công nghệ nhận dạng giọng nói và thị giác máy tính. Những công cụ như vậy có thể ghi lại trải nghiệm của tất cả bệnh nhân, không chỉ những người có khả năng trả lời bảng câu hỏi và cuối cùng sẽ cung cấp một bức tranh toàn diện hơn về tác dụng phụ của phương pháp điều trị ung thư.

Tăng tốc phát triển thuốc điều trị ung thư ở trẻ em

Vào tháng 8 năm 2017, Quốc hội đã thông qua Đạo luật tái cấp phép của FDA (FDARA), trong đó bao gồm một số điều khoản từ một dự luật được giới thiệu trước đó có tên là Đạo luật nghiên cứu tăng tốc chữa bệnh và công bằng (RACE) cho trẻ em.

Các điều khoản này, đã được đưa vào FDARA như Mục 504, Phát triển thuốc và sản phẩm sinh học cho bệnh ung thư ở trẻ em, sửa đổi các yêu cầu hiện tại đối với các nghiên cứu nhi khoa để chúng dựa trên các mục tiêu phân tử có liên quan thay vì vị trí xuất phát ung thư. NCI hợp tác với FDA để thực hiện Mục 504.

Trước khi luật này có hiệu lực, các nhà điều tra sẽ được yêu cầu phát triển các kế hoạch nghiên cứu nhi khoa cho một liệu pháp chỉ khi nó được chỉ định cho cùng một loại ung thư mà thuốc đang được đánh giá ở người lớn. Tuy nhiên, như nghiên cứu do NCI hỗ trợ đã chỉ ra, một số mục tiêu phân tử được chia sẻ giữa các bệnh ung thư này và ung thư ở trẻ em. Trong tương lai, Mục 504 quy định rằng các mục tiêu phân tử được chia sẻ sẽ thúc đẩy sự phát triển của các kế hoạch nghiên cứu, thay vì loại ung thư.

FDARA yêu cầu FDA, với sự tư vấn của NCI, phát triển và duy trì danh sách các mục tiêu phân tử có liên quan để cung cấp thông tin cho việc phát triển và xem xét các kế hoạch nghiên cứu nhi khoa. Để đáp ứng yêu cầu này, OCE và NCI của FDA đã triệu tập các cuộc họp công khai của cộng đồng ung thư trẻ em để giúp phát triển danh sách các mục tiêu phân tử. NCI cũng đã đưa ra Yêu cầu thông tin để thu thập thông tin đầu vào bổ sung về các mục tiêu phân tử tiềm năng.

FDA đã công bố danh sách các mục tiêu vào tháng trước và NCI sẽ tiếp tục hợp tác với FDA để cập nhật danh sách này. Ngoài ra, một số chương trình NCI, bao gồm Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu cho trẻ em và Hiệp hội thử nghiệm tiền lâm sàng cho trẻ em, tiếp tục tiến hành nghiên cứu sẽ cung cấp danh sách các mục tiêu phân tử.

Chung tay hành động để giảm sử dụng thuốc lá

Tỷ lệ hút thuốc ở Hoa Kỳ đã giảm đáng kể trong vài thập kỷ qua, nhờ việc thực hiện các chính sách và chương trình—nhiều chương trình trong số đó dựa trên nghiên cứu do NCI hỗ trợ—ở cấp địa phương, tiểu bang và liên bang. Tuy nhiên, với gần 40 triệu người Mỹ vẫn hút thuốc lá, việc sử dụng thuốc lá là một thách thức đang diễn ra. Các cơ quan y tế công cộng phải làm nhiều hơn nữa.

Cả NCI và Trung tâm Sản phẩm Thuốc lá của FDA từ lâu đã cam kết giảm việc sử dụng thuốc lá ở Hoa Kỳ và trên toàn cầu, và việc giảm sử dụng thuốc lá là một lĩnh vực hợp tác chặt chẽ.

NCI đã tài trợ cho nghiên cứu đổi mới về tác động qua lại giữa hàm lượng nicotin và hành vi hút thuốc từ những năm 1980 và đã xây dựng cơ sở bằng chứng khoa học vững chắc để giúp hiểu rõ hơn về việc thay đổi hàm lượng nicotin trong thuốc lá có thể tác động đến hành vi hút thuốc như thế nào. Nghiên cứu này cung cấp một phần cơ sở khoa học cho ước tính của FDA rằng việc giảm nicotin trong thuốc lá xuống mức không gây nghiện hoặc gây nghiện tối thiểu có thể làm giảm tỷ lệ hút thuốc từ 15% xuống 1,4% ở người trưởng thành. Ngoài ra, những người hút thuốc hiện tại có thể bỏ dễ dàng hơn và hàng triệu thanh niên sẽ không bao giờ bắt đầu hút thuốc.

Dựa trên những ước tính này, năm ngoái, Ủy viên FDA Scott Gottlieb đã công bố ý định của FDA theo đuổi hành động quản lý để giảm nicotin trong thuốc lá xuống mức không gây nghiện hoặc gây nghiện ở mức tối thiểu.

Giải quyết vấn đề sử dụng thuốc lá cũng có nghĩa là chúng ta phải xem xét các yếu tố góp phần vào việc sử dụng thuốc lá, bao gồm sự phổ biến của các sản phẩm thuốc lá mới như thuốc lá điện tử, hiện là sản phẩm thuốc lá được sử dụng phổ biến nhất trong học sinh cấp hai và cấp ba. Hơn nữa, các nghiên cứu đã gợi ý rằng thanh thiếu niên sử dụng thuốc lá điện tử có nhiều khả năng tiếp tục hút thuốc lá thông thường.

Đáp lại những phát hiện này, FDA đã có những nỗ lực mới để ngăn chặn việc sử dụng sản phẩm thuốc lá ở thanh thiếu niên, bao gồm cả việc ra mắt Kế hoạch Phòng chống Thuốc lá cho Thanh niên vào năm ngoái, trong đó nhấn mạnh đến thuốc lá điện tử. Nghiên cứu được hỗ trợ bởi Chi nhánh nghiên cứu kiểm soát thuốc lá của NCI đã cung cấp và sẽ tiếp tục cung cấp cơ sở bằng chứng cho các hoạt động của FDA trong lĩnh vực này.

Nhiều cơ hội phía trước

Tôi chỉ nhấn mạnh một số lĩnh vực mà FDA và NCI hiện đang hợp tác, nhưng mối quan tâm chung của chúng tôi về một số vấn đề sức khỏe cộng đồng mở ra nhiều cơ hội mà chúng tôi có thể và làm việc cùng nhau.

Tôi luôn tin rằng cách tiếp cận theo nhóm đa ngành, đa lĩnh vực là cách tốt nhất để đẩy nhanh tiến độ trong lĩnh vực y tế công cộng và tôi nghĩ rằng sự hợp tác của chúng ta đã chứng minh điều đó. Tôi dự định sẽ có các cuộc thảo luận liên tục với FDA về các mối quan hệ đối tác khác và tạo ra nhiều cơ hội hơn để thúc đẩy nghiên cứu và chăm sóc bệnh ung thư.