Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt moxetumomab pasudotox (Lumoxiti), một loại thuốc dựa trên độc tố vi khuẩn, để điều trị một số bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tế bào lông (HCL). Sự chấp thuận bao gồm việc sử dụng moxetumomab ở những bệnh nhân mắc HCL đã trải qua ít nhất hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Hành động của FDA khiến moxetumomab trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận cho nhóm bệnh nhân này. Sự chấp thuận dựa trên những phát hiện từ một thử nghiệm lâm sàng trên 80 bệnh nhân được tài trợ bởi nhà sản xuất thuốc, MedImmune.

Trong thử nghiệm, khoảng 30% bệnh nhân đã biến mất hoàn toàn ung thư (đáp ứng hoàn toàn) kéo dài trong một thời gian dài và tác dụng phụ của liệu pháp rất ít và chủ yếu là nhẹ. Nhìn chung, 75% bệnh nhân trong thử nghiệm có phản ứng một phần hoặc phản ứng hoàn toàn.

Moxetumomab ban đầu được phát hiện bởi Ira Pastan, MD và các đồng nghiệp tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư (CCR) của NCI, và sau đó được cấp phép cho MedImmune/AstraZeneca để phát triển lâm sàng.

“Đây là một ví dụ quan trọng về nghiên cứu đổi mới về mặt khái niệm được thực hiện tại NCI đã đạt được kết quả thiết thực với một đối tác thương mại,” Giám đốc CCR Tom Misteli, Ph.D. “Đó là loại công việc có thể thực hiện được nhờ khả năng của chúng tôi tại NCI trong việc theo đuổi nghiên cứu dài hạn, rủi ro cao, bao gồm cả các dạng ung thư hiếm gặp như bệnh bạch cầu tế bào lông. Moxetumomab sẽ tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống của những bệnh nhân mắc căn bệnh nan y này.”

Nhiều người được chẩn đoán mắc HCL sẽ thuyên giảm với các phương pháp điều trị hiện tại, điều tra viên chính của thử nghiệm, Robert Kreitman, MD, thuộc Phòng thí nghiệm Sinh học Phân tử của CCR, giải thích.

“Nhưng khoảng 30%–40% trong số những bệnh nhân đó sẽ tái phát sau lần điều trị đầu tiên từ 5 đến 10 năm,” Tiến sĩ Kreitman tiếp tục.

Ông giải thích, khi bệnh nhân được điều trị thêm, mặc dù họ có thể thuyên giảm trở lại, nhưng thời gian thuyên giảm đó ngày càng ngắn hơn và độc tính của các phương pháp điều trị tích tụ lại. Đối với những bệnh nhân này, có rất ít phương pháp điều trị hiệu quả, đó là điều làm cho sự chấp thuận mới này trở nên rất quan trọng.

Tiến sĩ Kreitman cho biết: “Moxetumomab đại diện cho một phương pháp điều trị không hóa trị đầy hứa hẹn đối với HCL, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho bệnh nhân.

Moxetumomab bao gồm một cảnh báo đóng hộp đặc biệt dành cho bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân về nguy cơ mắc hội chứng rò rỉ mao mạch, trong đó chất lỏng và protein rò rỉ từ các mạch máu nhỏ vào các mô xung quanh.

Thông tin chi tiết khác về moxetumomab và thử nghiệm lâm sàng dựa trên sự chấp thuận của FDA có sẵn trong câu chuyện Dòng chảy ung thư tháng 6 năm 2018 này.