Theo kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, một số trẻ em bị ung thư gan có thể cần hóa trị ít hơn so với phương pháp thường được sử dụng để điều trị bệnh.

Nghiên cứu, dẫn đầu bởi Nhóm Ung thư Trẻ em do NCI hỗ trợ, bao gồm trẻ em và trẻ sơ sinh mắc loại ung thư gan phổ biến nhất ở trẻ em, u nguyên bào gan, những khối u đã được phẫu thuật cắt bỏ khi bệnh được chẩn đoán. Những bệnh nhân này sau đó được hóa trị để tiêu diệt bất kỳ tế bào ung thư nào còn sót lại.

Ung thư gan hiếm gặp ở trẻ em và chỉ khoảng 1/3 số bệnh nhân này có khối u có thể phẫu thuật cắt bỏ tại thời điểm chẩn đoán.

Khoảng 90% trẻ em có khối u được loại bỏ khi chẩn đoán và được hóa trị liệu sẽ sống sót sau căn bệnh này. Nhưng một số người sống sót phát triển các tác dụng phụ kéo dài của hóa trị liệu, bao gồm mất thính lực do thuốc cisplatin gây ra.

Do đó, các nhà điều tra quan tâm đến việc tìm hiểu liệu có thể sử dụng liều hóa trị thấp hơn để giảm tác dụng phụ mà không ảnh hưởng đến sự sống còn hay không.

Trong nghiên cứu này, những đứa trẻ nhận được một nửa lượng hóa trị thông thường sẽ sống sót miễn là những đứa trẻ nhận được toàn bộ lượng trong các thử nghiệm trước đó, các nhà nghiên cứu đã báo cáo trên tạp chí The Lancet vào ngày 8 tháng 4.

Howard Katzenstein, MD, của Nemours Children’s Special Care và Bệnh viện Nhi đồng Wolfson ở Jacksonville, FL, một trong những nhà điều tra cho biết: “Chúng tôi thấy rằng bốn chu kỳ hóa trị – lượng tiêu chuẩn – là không cần thiết và hai chu kỳ dường như là đủ. .

Thử nghiệm này là một phần trong nỗ lực rộng lớn hơn của Nhóm Ung thư Trẻ em và các nhà nghiên cứu ung thư khác nhằm đánh giá các phác đồ điều trị cho trẻ em bị ung thư có thể làm giảm nguy cơ tác dụng phụ mà không làm tăng khả năng bệnh tái phát.

Tập trung vào chất lượng cuộc sống của bệnh nhân

Đối với trẻ em bị u nguyên bào gan được phẫu thuật “trước”, thông thường sẽ tiến hành hóa trị trong bệnh viện. Tiến sĩ Katzenstein lưu ý: Ngoài việc kéo dài thời gian nằm viện, hóa trị có thể gây ra các tác dụng phụ trong quá trình điều trị, chẳng hạn như buồn nôn, nôn, nguy cơ nhiễm trùng và tổn thương thận.

Tiến sĩ Katzenstein cho biết: “Trong một nhóm bệnh nhân có tỷ lệ chữa khỏi 90%, chúng tôi cần đảm bảo rằng những đứa trẻ này có chất lượng cuộc sống tốt nhất có thể. Mục tiêu của thử nghiệm, bao gồm cả những bệnh nhân khác có khối u không thể phẫu thuật cắt bỏ khi chẩn đoán, là để “tối ưu hóa” lượng hóa trị bổ trợ cần thiết để chữa bệnh cho bệnh nhân.

Trong nghiên cứu, 49 bệnh nhân bị u nguyên bào gan được phẫu thuật khi chẩn đoán đã nhận được hai chu kỳ kết hợp ba loại thuốc hóa trị (cisplatin, fluorouracil và vincristine) thay vì bốn chu kỳ tiêu chuẩn.

Các nhà nghiên cứu nhận thấy sau thời gian theo dõi trung bình là 42 tháng, hơn 90% bệnh nhân trong thử nghiệm không có triệu chứng ung thư gan hoặc tái phát bệnh (kết quả được gọi là sống sót không có biến cố). Kết quả này so sánh tốt với kết quả của các thử nghiệm trước đó liên quan đến phẫu thuật cộng với bốn chu kỳ hóa trị, họ lưu ý.

Chỉ có một bệnh nhân trong thử nghiệm bị mất thính lực. Sau thời gian theo dõi trung bình là 4 năm, 95% bệnh nhân còn sống; tỷ lệ sống sót sau 5 năm là 91%.

Nita Seibel, MD, trưởng khoa Trị liệu khối u rắn ở trẻ em trong Chương trình đánh giá trị liệu ung thư của NCI, người không tham gia vào nghiên cứu cho biết: “Kết quả của thử nghiệm này sẽ đưa ra các quyết định về cách điều trị bệnh trong tương lai.

Tuy nhiên, bà cảnh báo rằng nghiên cứu này còn nhỏ và những phát hiện này chỉ áp dụng cho việc chăm sóc bệnh nhân có khối u mà bác sĩ phẫu thuật có thể loại bỏ một cách an toàn khi chẩn đoán. Bệnh nhân không phải là ứng cử viên cho việc giảm lượng hóa trị liệu nếu khối u của họ tiến triển hoặc đã lan sang các bộ phận khác của cơ thể.

Tiến sĩ Seibel tiếp tục: “Thử nghiệm được xây dựng dựa trên kết quả của một nghiên cứu trước đây giúp giảm số chu kỳ hóa trị cho một số bệnh nhân bị u nguyên bào gan từ sáu xuống còn bốn. “Mục tiêu cuối cùng của nghiên cứu này là giảm lượng hóa trị mà bệnh nhân cần mà không ảnh hưởng đến kết quả.”

Nhưng tiến trình đạt được mục tiêu này là “dần dần”, cô nói thêm, một phần vì bệnh ung thư gan ở trẻ em rất hiếm gặp. Chỉ có khoảng 100 đến 125 trường hợp u nguyên bào gan được chẩn đoán ở Bắc Mỹ mỗi năm.

Cô ấy nói: “Hy vọng rằng chúng ta sẽ đạt đến một thời điểm khi một số trẻ em này có thể được điều trị bằng phẫu thuật đơn thuần và không nhận [bất kỳ] hóa trị nào, nhưng chúng ta vẫn chưa đạt được điều đó”.

Hướng dẫn lựa chọn bệnh nhân để phẫu thuật

Greg Tiao, MD, bác sĩ phẫu thuật nhi khoa tại Bệnh viện Nhi đồng Cincinnati và là điều tra viên của cuộc thử nghiệm cho biết, như kết quả mới chứng minh, ung thư gan “là một căn bệnh rất có thể điều trị được” đối với trẻ em bị u nguyên bào gan có thể được phẫu thuật cắt bỏ khi chẩn đoán.

Để giúp các bác sĩ xác định những đứa trẻ bị u nguyên bào gan có thể phẫu thuật một cách an toàn khi được chẩn đoán, Rebecka Meyers, MD, của Bệnh viện Đại học Utah và một điều tra viên trong cuộc thử nghiệm, đã dẫn đầu một nhóm phát triển các hướng dẫn để xác định các khối u có thể được loại bỏ một cách an toàn dựa trên hình ảnh. học.

Ví dụ, bệnh nhân có khối u ảnh hưởng đến một phần của gan, chứ không phải toàn bộ gan, có thể được phẫu thuật.

Những hướng dẫn này đã được đưa vào thử nghiệm lâm sàng. Cho đến nay, các bác sĩ phẫu thuật chủ yếu dựa vào kiến thức và kinh nghiệm của chính họ để quyết định bệnh nhân nào là ứng cử viên để loại bỏ khối u của họ.

Tiến sĩ Tiao cho biết: “Nhưng ngay cả các bác sĩ phẫu thuật tại các trung tâm y tế lớn khám cho trẻ em bị ung thư cũng chỉ có thể khám cho một hoặc hai bệnh nhân bị u nguyên bào gan mỗi năm.

Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng cần có các nghiên cứu tiếp theo và lớn hơn để xác định cách sử dụng các hướng dẫn có thể ảnh hưởng đến việc lựa chọn bệnh nhân và kết quả của bệnh nhân.

Một thử nghiệm quốc tế cho trẻ em bị ung thư gan

Phương pháp sử dụng ít chu kỳ hóa trị hơn sau phẫu thuật cho trẻ em mới được chẩn đoán mắc bệnh u nguyên bào gan đang được đánh giá thêm trong một thử nghiệm lâm sàng quốc tế lớn đang được tiến hành ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Nhật Bản và Úc.

Nghiên cứu này sẽ đánh giá các phương pháp điều trị khác nhau ở khoảng 1.200 trẻ em.

Ví dụ, một số bệnh nhân có khối u không thể phẫu thuật cắt bỏ khi chẩn đoán ban đầu sẽ được hóa trị liệu để giảm kích thước khối u, có khả năng loại bỏ khối u bằng phẫu thuật.

Thử nghiệm dự kiến sẽ cung cấp bằng chứng giúp thiết lập các phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho tất cả bệnh nhân bị u nguyên bào gan trong tương lai.

Tiến sĩ Katzenstein cho biết: “Đây là thử nghiệm đầu tiên về u nguyên bào gan thực sự được tổ chức trên phạm vi quốc tế. “Kết quả sẽ cung cấp cơ sở bằng chứng từ một nghiên cứu quốc tế lớn để biết khi nào chúng ta có thể cho bệnh nhân ít hóa trị hơn một cách an toàn và do đó tránh được các vấn đề liên quan.”