Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, một liệu pháp miễn dịch dựa trên vi-rút đang được nghiên cứu, talimogene laherparepvec (T-VEC), đã làm tăng đáng kể tỷ lệ đáp ứng lâu dài ở những bệnh nhân bị u ác tính di căn so với yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt-đại thực bào (GM-CSF).

Các nhà điều tra thử nghiệm tin rằng phương pháp điều trị dường như hoạt động bằng cách trực tiếp tiêu diệt các tế bào ung thư và kích thích phản ứng miễn dịch chống lại các khối u. Kết quả từ cuộc thử nghiệm đã được công bố vào ngày 26 tháng 5 trên Tạp chí Ung thư lâm sàng .

T-VEC là một loại vi-rút oncolytic, một loại vi-rút sao chép có chọn lọc bên trong và tiêu diệt các tế bào ung thư. Loại vi-rút gây ung thư đặc biệt này dựa trên vi-rút herpes simplex loại 1 và đã được sửa đổi để bao gồm một gen mã hóa GM-CSF, một loại protein kích thích sản xuất các tế bào miễn dịch trong cơ thể.

Mặc dù vi-rút gây ung thư có thể xâm nhập vào tế bào ung thư cũng như tế bào bình thường, nhưng tế bào bình thường có cơ chế tiêu diệt vi-rút trong khi tế bào ung thư thì không. Khi virus nhân lên, nó khiến các tế bào ung thư vỡ ra và chết. Các tế bào chết giải phóng các loại vi-rút mới, GM-CSF và nhiều loại kháng nguyên đặc hiệu cho khối u có thể kích thích phản ứng miễn dịch chống lại các tế bào ung thư trên khắp cơ thể.

Trưởng nhóm điều tra của thử nghiệm, Howard Kaufman, MD, thuộc Viện Ung thư Rutgers của New Jersey, cho biết: “Tầm quan trọng của thử nghiệm này là đây là loại vi-rút gây ung thư đầu tiên cho thấy lợi ích ở bệnh nhân ung thư.

Trong thử nghiệm quốc tế giai đoạn III, được gọi là OPTiM, 436 bệnh nhân có khối u ác tính giai đoạn IIIB đến IV không thể cắt bỏ được chỉ định ngẫu nhiên để nhận T-VEC hoặc GM-CSF. T-VEC được tiêm trực tiếp vào các khối u và các liều tiếp theo được tiêm sau liều đầu tiên 3 tuần, sau đó cứ 2 tuần một lần. GM-CSF được tiêm dưới da mỗi ngày trong 14 ngày, theo chu kỳ 28 ngày.

Tỷ lệ đáp ứng lâu bền, được đo lường như một phản ứng khách quan đối với liệu pháp kéo dài ít nhất 6 tháng, cao hơn đáng kể ở những bệnh nhân dùng T-VEC (16,3%) so với những bệnh nhân dùng GM-CSF (2,1%). T-VEC cũng cải thiện tỷ lệ sống trung bình chung, là 23,2 tháng ở nhánh T-VEC và 18,9 tháng ở nhánh GM-CSF.

Tiến sĩ Kaufman lưu ý: “Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn ở nhánh T-VEC là 10,8%, bao gồm cả khối u được tiêm và khối u không được tiêm. Ông giải thích: “Điều này chỉ ra rằng liệu pháp này có khả năng tạo ra phản ứng miễn dịch toàn thân. Ông nói: “Cho đến nay, người ta vẫn hiểu rất ít về cách T-VEC kích hoạt phản ứng miễn dịch toàn thân và đây là “ưu tiên cho nghiên cứu trong tương lai”.

Ớn lạnh, đau tại chỗ tiêm, buồn nôn, các triệu chứng giống cúm và mệt mỏi là một số tác dụng phụ phổ biến nhất được quan sát thấy trong nghiên cứu. Tiến sĩ Kaufman cho biết: “Liệu pháp này được dung nạp tốt và hầu hết các tác dụng phụ đều ở mức độ thấp. “Có rất ít tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến T-VEC và không có trường hợp tử vong nào liên quan đến điều trị.”

Bởi vì liệu pháp này được dung nạp tốt, nó hứa hẹn sẽ được sử dụng kết hợp với các tác nhân khác, ông tiếp tục. Các thử nghiệm điều tra hiệu quả của T-VEC kết hợp với các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch đã được tiến hành. Ông nói thêm: “Chúng tôi hy vọng sẽ mở rộng liệu pháp này sang các loại ung thư khác.

James Gulley, MD, Ph.D., thuộc Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI cho biết, những cải thiện về thời gian đáp ứng với điều trị và tỷ lệ sống sót chung là “có ý nghĩa lâm sàng”.

Tiến sĩ Gulley đồng ý rằng sự hồi quy ở các khối u không được tiêm mạnh cho thấy rằng liệu pháp này hoạt động một phần bằng cách tạo ra phản ứng miễn dịch, theo ông, điều này “cung cấp cơ sở cho các nghiên cứu kết hợp với số lượng ngày càng tăng của các tác nhân ung thư miễn dịch có thể hiện hoạt động trong khối u ác tính hoặc các khối u khác.”

Amgen, công ty sản xuất T-VEC, đã đệ trình loại thuốc này lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) để phê duyệt.