Một loại thuốc hiện đang được sử dụng để điều trị một số dạng ung thư máu, ibrutinib (Imbruvica®), đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt để điều trị bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ (cGVHD) mãn tính. Quyết định của cơ quan, được công bố vào ngày 2 tháng 8, biến ibrutinib trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho tác dụng phụ phổ biến và có khả năng gây tử vong này của việc cấy ghép tế bào gốc liên quan đến ung thư.

Sự chấp thuận bao gồm việc sử dụng ibrutinib ở những bệnh nhân mắc cGVHD không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn khác, cụ thể là corticosteroid.

Ibrutinib đã được FDA chấp thuận để điều trị một số loại ung thư hạch và bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. Nó hoạt động chủ yếu bằng cách ngăn chặn hoạt động của một loại protein được gọi là BTK, có trong tế bào B và các loại tế bào miễn dịch khác.

GVHD xảy ra khi các tế bào miễn dịch được cấy ghép tấn công các mô khỏe mạnh. GVHD mãn tính xảy ra khi tình trạng phát sinh hoặc kéo dài nhiều tháng sau khi cấy ghép. GVHD có thể gây ra nhiều triệu chứng, thường là suy nhược, bao gồm phát ban da lan rộng, loét miệng đau đớn, khó thở, đau chân tay và khớp.

Sự chấp thuận của cơ quan dựa trên một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên, trong đó gần một nửa số bệnh nhân được điều trị bằng ibrutinib đã cải thiện đáng kể các triệu chứng liên quan đến GVHD của họ trong ít nhất 5 tháng.

Một bài đăng trên Cancer Currents vào tháng 1 năm 2017 đã mô tả chi tiết về thử nghiệm lâm sàng ibrutinib và tác động tiềm ẩn của nó đối với việc chăm sóc bệnh nhân.