SBIR/STTR của NCI giúp các doanh nghiệp nhỏ thúc đẩy sự phát triển của các công nghệ mới cho nghiên cứu và điều trị ung thư.

Tín dụng: Viện Ung thư Quốc gia

NCI là cơ quan chính của chính phủ liên bang về nghiên cứu ung thư. Để thúc đẩy sứ mệnh đó, NCI dẫn đầu nhiều hoạt động nổi bật liên quan đến nghiên cứu cơ bản, thử nghiệm lâm sàng, đào tạo và điều phối kế hoạch ung thư quốc gia.

Có lẽ ít được biết đến hơn là các chương trình NCI mạnh mẽ được thiết lập đặc biệt để giúp các doanh nghiệp nhỏ phát triển và thương mại hóa các thiết bị, chẩn đoán, thuật toán và phương pháp điều trị cải tiến để cải thiện nghiên cứu, phòng ngừa, phát hiện và chăm sóc ung thư. Khi mới bắt đầu sự nghiệp với tư cách là một nhà khoa học độc lập, tôi nhớ mình đã ngạc nhiên không chỉ bởi sự tồn tại của các chương trình này mà còn bởi quy mô của chúng. Sau đó, tôi rất nhanh chóng học được, thông qua kinh nghiệm cá nhân, về tầm quan trọng của chúng.

Các chương trình Nghiên cứu Đổi mới Doanh nghiệp Nhỏ (SBIR) và Chuyển giao Công nghệ Doanh nghiệp Nhỏ (STTR) của NCI đã tồn tại được vài thập kỷ. Các chương trình cung cấp quỹ hạt giống để khuyến khích các công ty nhỏ, đổi mới tham gia vào các hoạt động nghiên cứu và phát triển có tiềm năng thương mại hóa khu vực tư nhân và mang lại lợi ích công cộng.

Tuần trước đánh dấu hai thời điểm quan trọng đối với các chương trình SBIR/STTR của NCI. Một là phần trình bày báo cáo của một nhóm làm việc, được triệu tập dưới sự quản lý của Ban Cố vấn Ung thư Quốc gia (NCAB), với các khuyến nghị về cách cải thiện và củng cố các chương trình. Và thứ hai là việc công bố một nghiên cứu, do NCI ủy quyền, để giúp đánh giá tác động kinh tế của các chương trình này .

Báo cáo và nghiên cứu cung cấp cái nhìn sâu sắc về một tập hợp mạnh mẽ các chương trình NCI mà nhiều người trong cộng đồng ung thư có thể không quen thuộc.

Kinh nghiệm cá nhân của tôi với SBIR

Theo luật, tất cả các cơ quan liên bang cung cấp ít nhất 100 triệu đô la tài trợ cho nghiên cứu và phát triển phải dành một phần ngân sách nghiên cứu bên ngoài của họ cho các chương trình SBIR và STTR. Trong năm tài chính (FY) 2019, khoản dành riêng cho SBIR/STTR là 3,65% ngân sách bên ngoài của NCI, tức là khoảng 160 triệu đô la cho các hoạt động thương mại hóa. Chính sách này làm cho các chương trình này trở thành một trong những nguồn tài chính lớn nhất cho công nghệ sinh học ung thư giai đoạn đầu ở Hoa Kỳ.

Trước khi trở thành giám đốc NCI, tôi đã có thể trực tiếp trải nghiệm mức độ vô giá của những quỹ khởi nghiệp này đối với việc đưa những ý tưởng mới lạ ra khỏi mặt đất.

Khi tôi còn ở Trung tâm Ung thư Toàn diện Lineberger của Đại học Bắc Carolina, chúng tôi đang nghiên cứu các hợp chất ức chế các enzym tham gia vào quá trình phân chia tế bào. Các hợp chất này không chỉ làm cho các tế bào tủy xương khỏe mạnh ngừng phân chia tạm thời, mà chúng tôi gọi là “sự ngừng hoạt động dược lý”, mà còn làm cho chúng kháng lại các tác nhân gây tổn hại DNA như xạ trị và hóa trị.

Mặc dù bức xạ và hóa trị liệu là nền tảng quan trọng của liệu pháp điều trị ung thư, nhưng như bất kỳ ai đã từng nhận được chúng đều có thể nói với bạn, chúng có thể làm được nhiều việc hơn là chỉ tiêu diệt các tế bào khối u. Cả hai cũng làm hỏng các tế bào khỏe mạnh, đặc biệt là các tế bào đang phân chia trong tủy xương. Tổn thương tủy xương này dẫn đến nhiều độc tính phổ biến nhất và quan trọng nhất của hóa trị liệu gây độc tế bào: thiếu máu, dễ bị nhiễm trùng và tăng nguy cơ chảy máu.

Kết quả công việc của chúng tôi cho thấy rằng các hợp chất mà chúng tôi đang nghiên cứu có thể ngăn ngừa hoặc hạn chế tổn thương tủy xương do các liệu pháp điều trị ung thư tiêu chuẩn, như xạ trị và hóa trị liệu gây độc tế bào gây ra.

Với hy vọng thúc đẩy phương pháp này hướng tới các thử nghiệm lâm sàng và cuối cùng là phát triển một loại thuốc không độc hại có thể ngăn ngừa các tác dụng phụ có hại của bức xạ, tôi đã nộp đơn xin tài trợ nghiên cứu cơ bản R01 từ Viện Dị ứng và Bệnh Truyền nhiễm Quốc gia (NIAID) . Trong khi chờ NIAID quyết định có tài trợ cho đề xuất hay không, một nhân viên phụ trách chương trình của NIAID đã nói với tôi rằng, mặc dù họ thích đề xuất của tôi nhưng họ cho rằng nó mang lại cơ hội thương mại và do đó phù hợp hơn với giải thưởng SBIR.

Đây là lần đầu tiên tôi nghe nói về những giải thưởng thương mại hóa này và tôi nhớ chính xác những lời mình đã nói trong cuộc điện thoại đó: “SBIR là gì?”

Sau khi tìm hiểu thêm về các chương trình này, rõ ràng đây sẽ là một cách tiếp cận tốt để phát triển ý tưởng của chúng tôi. Năm 2008, tôi cùng với một số đồng nghiệp thành lập một công ty khởi nghiệp đăng ký quỹ SBIR của NIAID . Chúng tôi đã nhận được giải thưởng SBIR đầu tiên của mình vào năm 2009 và trong vài năm tới, chúng tôi đã nhận được khoảng 5 triệu đô la tiền quỹ SBIR bổ sung từ NIAID, NCI và Viện Quốc gia về Bệnh tiểu đường, Tiêu hóa và Bệnh thận để thúc đẩy nghiên cứu của chúng tôi.

Khoản tài trợ SBIR ban đầu này đã cho phép nghiên cứu giai đoạn đầu của chúng tôi phát triển nhanh chóng và đạt được các cột mốc khoa học quan trọng, giúp nó sau đó thu hút được sự hỗ trợ vốn mạo hiểm từ khu vực tư nhân. Mặc dù số tiền cuối cùng được huy động tư nhân cho nỗ lực này lớn hơn nhiều lần so với hỗ trợ của SBIR, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là hỗ trợ ban đầu từ chương trình SBIR đã tạo nên thành công sau này.

Chuyển nhanh đến hiện tại và công ty hiện là một công ty giao dịch công khai, đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II thành công đối với bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ và ung thư vú bộ ba âm tính, và hiện đang thử nghiệm ba hợp chất ở giai đoạn lâm sàng để sử dụng cho bệnh nhân ung thư.

Vẫn chưa rõ liệu dòng nghiên cứu này có dẫn đến một liệu pháp mới được FDA chấp thuận cho bệnh nhân ung thư hoặc các chỉ định khác hay không (phần lớn nỗ lực phát triển phương pháp điều trị ung thư từ đầu đều thất bại), nhưng kết quả cho đến nay đã vượt quá kết quả của chính tôi. kỳ vọng.

Các chương trình SBIR/STTR đang hỗ trợ cộng đồng rộng lớn hơn như thế nào

Dựa trên những kinh nghiệm này, tôi đã rất hào hứng với các chương trình NIH SBIR/STTR trong nhiều năm và coi chúng là “động cơ đổi mới” thực sự cho các công ty công nghệ sinh học.

Câu chuyện thành công

Tìm hiểu xem các chương trình SBIR/STTR của NCI đã giúp một số doanh nghiệp nhỏ cải tiến sản phẩm và công nghệ của họ như thế nào.

Khi tôi trở thành giám đốc NCI (điều này đòi hỏi phải thoái vốn khỏi tất cả các mối quan hệ trong ngành để tham gia dịch vụ liên bang), tôi đã tìm hiểu về các công nghệ và liệu pháp thú vị mà các chương trình SBIR/STTR của NCI đang hỗ trợ.

Các chương trình này là một phần không thể thiếu trong sứ mệnh của chúng tôi nhằm mang lại công nghệ và thuốc điều trị ung thư cho bệnh nhân một cách nhanh chóng và hiệu quả nhất có thể. Và, đã có trải nghiệm cá nhân tích cực với các chương trình SBIR/STTR của NIH, tôi muốn hiểu rõ hơn về cách các chương trình SBIR/STTR của NCI đang giúp ích cho cộng đồng rộng lớn hơn và liệu chúng tôi có thể tăng cường các chương trình này hay không.

Để đạt được mục tiêu đó, chúng tôi đã tiến hành đánh giá đóng góp tổng thể của các chương trình NCI SBIR/STTR đối với nghiên cứu ung thư và nền kinh tế quốc gia. NCI đã thực hiện một nghiên cứu về tác động kinh tế vào năm ngoái để xem xét cách thức các khoản đầu tư SBIR/STTR của NCI từ năm 1998–2010 chuyển thành tác động kinh tế và khoa học ngày nay. Mặc dù tôi khuyến khích bạn đọc toàn bộ báo cáo, đây là một số điểm nổi bật của nghiên cứu:

  • Từ năm 1998 đến 2010, khoản đầu tư trị giá 787 triệu USD của NCI vào quỹ SBIR/STTR vào 444 công ty đã dẫn đến 247 công nghệ và tác nhân có sẵn trên thị trường ngày nay, trong đó có 71 sản phẩm được FDA chấp thuận.
  • Các chương trình SBIR/STTR của NCI đã dẫn đến tổng sản lượng kinh tế toàn quốc ước tính là 26,1 tỷ đô la, bao gồm doanh số bán sản phẩm, doanh thu thuế và tạo việc làm. Đó là tỷ lệ hoàn vốn đầu tư 33:1.
  • Trong giai đoạn 1998 đến 2010, hơn 400 (65%) công nghệ được khảo sát được hỗ trợ bởi các chương trình SBIR/STTR đang phát triển một lựa chọn điều trị cho một nhóm nhỏ bệnh nhân trước đây thiếu các lựa chọn.

Một ví dụ về sản phẩm được phát triển với sự hỗ trợ từ chương trình SBIR/STTR của NCI là xét nghiệm Infinium để xác định kiểu gen, đang được sử dụng trong Chương trình Nghiên cứu Tất cả Chúng ta của NIH , trong nghiên cứu lâm sàng và cơ bản khác, cũng như bởi các công ty thương mại như 23andMe và Tổ tiên.com. Người được cấp NCI SBIR/STTR, Illumina, đã phát triển công nghệ cơ bản cho thử nghiệm này.

Mảng công nghệ và liệu pháp, từ phương pháp hình ảnh tiên tiến đến liệu pháp miễn dịch tiên tiến, mà các chương trình SBIR/STTR hỗ trợ là rất ấn tượng. Và những phát hiện của nghiên cứu tác động kinh tế tiết lộ câu chuyện hấp dẫn đằng sau những nỗ lực này, một câu chuyện hỗ trợ tiếp tục đầu tư vào sự phát triển giai đoạn đầu của các doanh nghiệp nhỏ về các công nghệ và liệu pháp mới liên quan đến ung thư.

Khuyến nghị của Nhóm công tác

Trên tinh thần cải tiến liên tục, tôi đã yêu cầu NCAB triệu tập một nhóm làm việc gồm các thành viên NCAB, cùng với các cá nhân có chuyên môn về doanh nghiệp nhỏ, phát triển công nghệ và nghiên cứu dịch thuật, để tư vấn cho NCI về một số câu hỏi chiến lược liên quan đến các chương trình SBIR/STTR . Xem xét những câu hỏi như vậy một cách tập trung sẽ mang lại một góc nhìn mới mẻ và những gợi ý mang tính xây dựng về cách làm cho một chương trình tốt thậm chí còn tốt hơn.

Giám đốc NCI Tiến sĩ Norman E. Sharpless

Tín dụng: Viện Ung thư Quốc gia

Tuần trước, tại một cuộc họp NCAB được lên lịch thường xuyên, nhóm công tác đã trình bày những phát hiện của mình . Các đề xuất của họ để tăng cường các chương trình SBIR/STTR bao gồm tăng quy mô giải thưởng, mở rộng sự đa dạng của người tham gia và người đánh giá ngang hàng, tăng cường hỗ trợ cho người được cấp, cải thiện số liệu để đánh giá liên tục và mở rộng nhận thức về chương trình. Ban lãnh đạo NCI chấp nhận báo cáo của nhóm làm việc và sẽ nỗ lực thực hiện các khuyến nghị của nhóm.

Chúng tôi khuyến khích các doanh nghiệp công nghệ sinh học nhỏ tìm hiểu thêm về các chương trình SBIR/STTR tại NCI và tham gia cùng nhiều công ty đã trải nghiệm những lợi ích của việc tài trợ SBIR/STTR để thúc đẩy các ý tưởng đổi mới trong giai đoạn phát triển ban đầu của họ.

Chúng tôi tin rằng những nỗ lực này nhằm thương mại hóa khoa học ung thư tiên tiến có ý nghĩa kinh tế, nhưng quan trọng nhất, các chương trình này cung cấp một cách rõ ràng phương tiện để đưa các công nghệ mới từ băng ghế dự bị vào sử dụng lâm sàng rộng rãi theo cách trực tiếp giúp ích cho bệnh nhân ung thư.