Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) gần đây đã phê duyệt hai loại thuốc để điều trị bệnh nhân ung thư thận giai đoạn cuối. Cả hai sự chấp thuận đều dành cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư đã tiến triển sau khi được điều trị trước đó bằng thuốc ngăn chặn sự phát triển của mạch máu khối u, được gọi là liệu pháp chống tạo mạch.

Vào ngày 15 tháng 4, cơ quan này đã phê duyệt cabozantinib (Cabometyx™) và vào ngày 13 tháng 5, cơ quan này đã phê duyệt lenvatinib (Lenvima®) kết hợp với everolimus (Afinitor®).

Cả cabozantinib và lenvatinib đều là các tác nhân đa mục tiêu đồng thời ức chế hoạt động của một số mục tiêu phân tử trong tế bào ung thư. Cả hai loại thuốc này đều ngăn chặn hoạt động của các protein liên quan đến sự hình thành mạch và các chức năng khác thúc đẩy sự sống và phát triển của tế bào khối u.

Sự chấp thuận của Cabozantinib dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn III so sánh thuốc với everolimus, được FDA chấp thuận vào năm 2009 cho bệnh nhân ung thư thận mà bệnh đã tiến triển sau khi điều trị trước đó. Trong thử nghiệm, những bệnh nhân được điều trị bằng cabozantinib có thời gian sống trung bình lâu hơn so với những bệnh nhân được điều trị bằng everolimus (7,4 tháng so với 3,8 tháng) và thời gian sống trung bình lâu hơn (21,4 tháng so với 16,5 tháng). Mười bảy phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng cabozantinib đã có phản ứng được xác nhận với điều trị, so với 3% bệnh nhân được điều trị bằng everolimus.

Sự chấp thuận của Lenvatinib dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn II. Thử nghiệm có ba nhánh điều trị: lenvatinib kết hợp với everolimus, lenvatinib đơn độc (nhưng ở liều cao hơn so với nhánh trị liệu kết hợp) và everolimus đơn độc.

Bệnh nhân được điều trị bằng lenvatinib kết hợp với everolimus có thời gian sống trung bình không bệnh tiến triển là 14,6 tháng so với 5,5 tháng đối với những bệnh nhân chỉ điều trị bằng everolimus. Theo FDA, dữ liệu cập nhật từ thử nghiệm cho thấy xu hướng cải thiện khả năng sống sót chung ở những bệnh nhân dùng lenvatinib cộng với everolimus, mặc dù xu hướng này không đạt được ý nghĩa thống kê.

Các tác dụng phụ thường gặp của cả cabozantinib và lenvatinib bao gồm mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy và tăng huyết áp; tác dụng phụ nghiêm trọng là phổ biến trong cả hai thử nghiệm.

Trong số những bệnh nhân được điều trị bằng cabozantinib, 60% phải giảm liều trong quá trình thử nghiệm. Và đối với lenvatinib, gần 20% bệnh nhân trong thử nghiệm bị tiêu chảy nặng, khiến cơ quan này phải đưa ra cảnh báo đặc biệt trên nhãn thuốc về nguy cơ tác dụng phụ này.