Vào ngày 23 tháng 10, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt trabectedin (Yondelis®) để điều trị hai loại sarcom mô mềm: liposarcoma và leiomyosarcoma. Sự chấp thuận dành cho những bệnh nhân bị ung thư tiến triển hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật và những người đã được điều trị bằng hóa trị liệu dựa trên anthracycline.

FDA phê duyệt dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, trong đó hơn 500 bệnh nhân mắc bệnh sarcom mỡ di căn hoặc tái phát hoặc leiomyosarcoma được chỉ định ngẫu nhiên để nhận trabectedin hoặc thuốc hóa trị liệu dacarbazine. Bệnh nhân được điều trị bằng trabectedin có thời gian sống không bệnh tiến triển lâu hơn so với bệnh nhân dùng dacarbazine: 4,2 tháng so với 1,5 tháng. Không có sự khác biệt trong sự sống còn tổng thể.

Các tác dụng phụ thường gặp ở những bệnh nhân được điều trị bằng trabectedin bao gồm buồn nôn, mệt mỏi và tiêu chảy. FDA cũng khuyến cáo rằng việc điều trị bằng trabectedin có nguy cơ gây ra một số tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm nhiễm trùng máu, phá vỡ mô cơ và tổn thương gan.

“Anthracycline là một liệu pháp tiêu chuẩn cho sarcoma mô mềm dựa trên bằng chứng lịch sử về kiểm soát bệnh và phản ứng khách quan ở 10 đến 25% bệnh nhân,” Christopher Heery, MD, thuộc Phòng thí nghiệm Sinh học và Miễn dịch Khối u tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI.

“Việc phê duyệt trabectedin cho những bệnh nhân mắc bệnh liposarcoma và leiomyosarcoma tiến triển cung cấp một lựa chọn điều trị bổ sung cho hai bệnh không thể can thiệp bằng phẫu thuật và những người có rất ít lựa chọn điều trị.”

Giống như hầu hết các sarcoma, liposarcoma và leiomyosarcoma đã được chứng minh là có khả năng chống lại hóa trị liệu tiêu chuẩn và các liệu pháp nhắm mục tiêu khác, Tiến sĩ Heery nói. Tiến trình chống lại các phân nhóm sarcoma mô mềm khác nhau có thể đã bị hạn chế cho đến nay, ông tiếp tục, bởi vì trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân bị sarcoma thường được nhóm lại với nhau, hạn chế việc phân tích các phân nhóm khác biệt hơn.

Ông nói: “Các nghiên cứu tập trung vào các phân nhóm sarcoma cụ thể, chẳng hạn như phân nhóm dựa trên sự chấp thuận, có thể mang lại cơ hội lớn hơn để xác định các cải tiến gia tăng”.

Thông qua Chi nhánh Sản phẩm Tự nhiên của NCI, trabectedin ban đầu được phân lập từ một sinh vật biển gọi là mực biển. Loại thuốc hiện được tổng hợp hóa học này cũng đang được thử nghiệm để điều trị ung thư buồng trứng và các bệnh ung thư khác.