Vào ngày 24 tháng 7, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt sonidegib (Odomzo®) để điều trị cho một số bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào đáy (BCC), dạng ung thư da không phải khối u ác tính phổ biến nhất.

Sự chấp thuận dành cho những bệnh nhân mắc một loại BCC hiếm gặp đã trở nên tiến triển cục bộ vì nó đã quay trở lại sau cuộc phẫu thuật hoặc xạ trị trước đó hoặc bệnh ung thư không thể phẫu thuật hoặc xạ trị.

Có khoảng 3 triệu trường hợp BCC mới hàng năm tại Hoa Kỳ. Hầu như tất cả những trường hợp này đều được điều trị bằng phẫu thuật, và một số được điều trị bằng bức xạ. Tuy nhiên, đối với một số trường hợp hiếm gặp, khi bệnh tiến triển cục bộ hoặc lan sang các vị trí xa, các phương pháp điều trị này có thể không phải là lựa chọn.

John DiGiovanna, MD, thuộc Chi nhánh Da liễu tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI giải thích: “BCC tiên tiến cục bộ có thể không được phát hiện cho đến khi nó xâm lấn sâu vào da và trong một số trường hợp này, phẫu thuật và xạ trị không phải là lựa chọn. “Loại BCC này có thể gây biến dạng hoặc thậm chí đe dọa tính mạng, vì vậy việc điều trị bằng thuốc bổ sung có thể là một lợi thế.”

Sự chấp thuận của FDA đối với sonidegib dựa trên kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm đang diễn ra, trong đó bệnh nhân có khối u tiến triển được chỉ định ngẫu nhiên để nhận sonidegib hàng ngày với một trong hai liều, 200 mg hoặc 800 mg.

Giảm khối u xảy ra ở 38 (58 phần trăm) trong số 66 bệnh nhân mắc BCC tiến triển cục bộ được điều trị với liều thấp hơn, ba trong số đó là đáp ứng hoàn toàn. Phản ứng kéo dài ít nhất 6 tháng ở gần 50 phần trăm những bệnh nhân này. Tỷ lệ đáp ứng tương tự ở những người dùng liều cao hơn, nhưng những bệnh nhân được điều trị bằng liều này có tác dụng phụ tồi tệ hơn. Sự chấp thuận của FDA dành cho liều 200 mg.

Khoảng một phần ba số bệnh nhân trong thử nghiệm đã ngừng điều trị vì tác dụng phụ. Trong số các tác dụng phụ của nó, sonidegib có thể gây ra các phản ứng bất lợi liên quan đến cơ xương và nhãn của thuốc cũng bao gồm cảnh báo trên hộp rằng thuốc có thể gây tử vong hoặc dị tật bẩm sinh nghiêm trọng ở thai nhi đang phát triển ở phụ nữ mang thai.

Sonidegib kết hợp với vismodegib (Erivedge®), được FDA chấp thuận vào tháng 1 năm 2012, để điều trị BCC tiên tiến và di căn tại địa phương. Cả hai loại thuốc đều ức chế con đường truyền tín hiệu của Hedgehog, hoạt động quá mức của nó có liên quan đến sự phát triển BCC.

Tiến sĩ DiGiovanna cho biết: “Phương pháp điều trị chính cho BCC tiên tiến tại địa phương tiếp tục là chẩn đoán sớm và phẫu thuật cắt bỏ. “Tuy nhiên, đối với những bệnh nhân không phải là ứng cử viên cho phẫu thuật hoặc xạ trị, các loại thuốc như vismodegib và sonidegib cung cấp các lựa chọn điều trị mới.”