Những người mắc một số khối u thần kinh nội tiết ung thư (NET) ảnh hưởng đến đường tiêu hóa hiện có một lựa chọn điều trị mới.

Vào ngày 29 tháng 1, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu mới, lutetium Lu 177 dotatate (Lutathera®), dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc NET tiên tiến ảnh hưởng đến tuyến tụy hoặc đường tiêu hóa, được gọi là GEP-NET. Lutetium Lu 177 dotatate là loại thuốc phóng xạ đầu tiên được chấp thuận để điều trị các bệnh ung thư hiếm gặp này.

Bệnh nhân mắc GEP-NET có các lựa chọn điều trị hạn chế nếu liệu pháp ban đầu không ngăn được ung thư phát triển hoặc tiến triển.

Electron Kebebew, MD, giám đốc Chi nhánh Ung thư Nội tiết tại Trung tâm Ung thư của NCI cho biết: “Đây là một bước tiến lớn đối với những bệnh nhân có khối u thần kinh nội tiết và cung cấp một phương pháp điều trị mới thay thế cho một số lượng lớn bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác. Nghiên cứu.

Loại thuốc mới bao gồm một đồng vị phóng xạ, Lu-177, được gắn với dotatate—một phân tử liên kết với các tế bào GEP-NET có một phân tử gọi là thụ thể somatostatin trên bề mặt của chúng. Sau đó, thuốc đi vào các tế bào khối u dương tính với thụ thể somatostatin này và bức xạ do Lu-177 phát ra giúp tiêu diệt các tế bào.

Phê duyệt mới được hỗ trợ bởi hai nghiên cứu

Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả từ hai nghiên cứu lâm sàng. Nghiên cứu đầu tiên là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên trên 229 bệnh nhân có NET dương tính với thụ thể somatostatin không thể phẫu thuật ở ruột giữa đã trở nên tồi tệ hơn sau khi điều trị bằng LAR octreotide liều tiêu chuẩn (Sandostatin® LAR Depot). Thử nghiệm nhiều địa điểm, được gọi là NETTER-1, đã so sánh lutetium Lu 177 dotatate cộng với LAR octreotide liều tiêu chuẩn với LAR octreotide liều cao và được tài trợ bởi nhà sản xuất thuốc, Advanced Accelerator Applications.

Những bệnh nhân trong NETTER-1 được điều trị bằng lutetium Lu 177 dotatate sống lâu hơn đáng kể mà không bị ung thư tiến triển so với những bệnh nhân dùng LAR octreotide liều cao.

Ngoài ra, FDA đã xem xét các phát hiện từ một nghiên cứu ở Hà Lan trên 1.214 bệnh nhân có khối u dương tính với thụ thể somatostatin, bao gồm 360 bệnh nhân sử dụng GEP-NET. Các bệnh nhân trong nghiên cứu tại một địa điểm này đã nhận được lutetium Lu 177 dotatate như một phần của chương trình cung cấp khả năng tiếp cận các loại thuốc thử nghiệm cho những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo không có phương pháp điều trị thay thế. Sự co rút toàn bộ hoặc một phần khối u đã được báo cáo ở 16% bệnh nhân mắc GEP-NET.

Tác dụng phụ nghiêm trọng của lutetium Lu 177 dotatate trong hai nghiên cứu là rất hiếm. Chúng bao gồm lượng tế bào máu thấp, sự phát triển của một số bệnh ung thư máu hoặc tủy xương (hội chứng loạn sản tủy thứ phát và bệnh bạch cầu), tổn thương thận, tổn thương gan, lượng hormone bất thường trong cơ thể (khủng hoảng nội tiết tố thần kinh) và vô sinh.

Chẩn đoán hình ảnh sẽ giúp xác định những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ thuốc

Hầu hết bệnh nhân GEP-NET đều có khối u biểu hiện thụ thể somatostatin. Vào tháng 6 năm 2016, FDA đã phê duyệt một phương pháp chẩn đoán hình ảnh sử dụng dotatate được gắn thẻ với một nguyên tố phóng xạ khác, gali-68, để xác định vị trí các khối u dương tính với thụ thể somatostatin bằng cách chụp cắt lớp phát xạ positron (PET).

Tiến sĩ Kebebew nói: “Đó là một bước tiến quan trọng. “Nếu bạn chụp ảnh bằng dotatate, thì bạn có thể biết trước liệu dotatate [trong lutetium Lu 177 dotatate] có khả năng được khối u hấp thụ hay không” và giúp tiêu diệt các tế bào khối u.

Tiến sĩ Kebebew giải thích: Phương pháp tiếp cận dựa trên dotatate này nhạy hơn nhiều so với các phương pháp cũ được sử dụng để phát hiện GEP-NET dương tính với thụ thể somatostatin, có nghĩa là nhiều bệnh nhân có khả năng được xác định là ứng cử viên để điều trị bằng loại thuốc mới.

Ông tiếp tục: “Cũng như bất kỳ phương pháp điều trị mới nào, chúng tôi sẽ cần xác định rõ hơn ai có khả năng được hưởng lợi từ nó. Ông nói, nhiều người mắc GEP-NET mắc bệnh không tiến triển trong một thời gian dài ngay cả khi không được điều trị.

Ngoài ra, Tiến sĩ Kebebew cho biết, “chúng tôi luôn cần các nghiên cứu theo dõi lâu dài để đảm bảo không có độc tính nào [của thuốc] không được quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu.”