Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã cấp phép nhanh chóng cho panobin điều hòa (Farydak) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy mà bệnh ung thư đã tiến triển sau khi điều trị bằng ít nhất hai liệu pháp tiêu chuẩn trước đó. Panobin điều hòa là một loại thuốc được gọi là chất ức chế histone deacetylase (HDAC). Sự chấp thuận dành cho việc sử dụng panobin điều hòa kết hợp với bortezomib (Velcade) và dexamethasone.

Sự chấp thuận dựa trên những phát hiện trong một nhóm nhỏ gồm 193 bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng có tên là PANORAMA1. Bệnh nhân trong thử nghiệm bị u tủy tái phát sau lần điều trị trước đó hoặc không đáp ứng với điều trị sau khi tái phát; họ được chỉ định ngẫu nhiên để nhận kết hợp panobin điều hòa, bortezomib và dexamethasone hoặc bortezomib và dexamethasone đơn thuần.

Phân nhóm bệnh nhân dựa trên sự chấp thuận đã nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị trước đó, bao gồm bortezomib và một loại thuốc điều hòa miễn dịch, chẳng hạn như lenalidomide (Revlimid). Trong số 193 bệnh nhân này, tỷ lệ sống không bệnh tiến triển trung bình là 10,6 tháng ở những người dùng panobin điều hòa và 5,8 tháng ở những người chỉ dùng bortezomib và dexamethasone. Hơn nữa, 59% bệnh nhân được điều trị bằng panobin điều trị trong nhóm này có phản ứng với khối u—nghĩa là ung thư của họ co lại hoặc biến mất sau khi điều trị—so với 41% những người dùng bortezomib và dexamethasone.

Gần như tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng panobin điều hòa (96 phần trăm) đều trải qua biến cố bất lợi cấp độ 3/4, với 60 phần trăm gặp biến cố bất lợi nghiêm trọng. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm buồn nôn, nôn, tiêu chảy và mệt mỏi. Hơn một phần ba số bệnh nhân trong nghiên cứu đã ngừng điều trị do tác dụng phụ.

Panobin điều hòa là chất ức chế HDAC đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh đa u tủy. (Hai chất ức chế HDAC khác đã được phê duyệt để điều trị một số bệnh nhân bị ung thư hạch tế bào T ở da.)

Mark Roschewski, MD, thuộc Chi nhánh U ác tính Lymphoid tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI cho biết: “Đa u tủy không đáp ứng với các loại thuốc hóa trị liệu truyền thống như các khối u ác tính về huyết học khác. “Trong 10-15 năm qua, đã có nhiều loại thuốc mới có hiệu quả chống lại bệnh đa u tủy. Giờ đây, hầu hết bệnh nhân nhận được những loại thuốc này tại một thời điểm nào đó trong quá trình điều trị của họ, nhưng không có sự kết hợp thuốc nào được chứng minh là có thể chữa khỏi bệnh.”

Sham Mailankody, MBBS, cũng thuộc Chi nhánh U ác tính Lymphoid cho biết: “Cần có các loại thuốc có cơ chế hoạt động mới cho bệnh nhân u tủy. Tiến sĩ Mailankody giải thích, trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu và tiền lâm sàng, panobin điều hòa và các chất ức chế HDAC khác đã cải thiện hiệu quả của các chất ức chế proteasome như bortezomib.

Ông nói: “Sự chấp thuận này cung cấp một lựa chọn điều trị bổ sung cho những bệnh nhân bị u tủy tái phát hoặc khó điều trị.

Panobin điều hòa đã được phê duyệt với Chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro (REMS), yêu cầu nhà sản xuất thuốc, Novartis, thực hiện kế hoạch truyền thông để thông báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe về các rủi ro liên quan đến việc dùng thuốc này và cách giảm thiểu chúng. Nhãn panobin điều hòa bao gồm cảnh báo hộp đen về bệnh tiêu chảy nặng và các biến cố tim nghiêm trọng và gây tử vong.

Tiến sĩ Roschewski cho biết: “Với sự cải thiện khiêm tốn cho đến thời điểm này, bệnh nhân nên nhận thức được độc tính của loại thuốc này.