Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã mở rộng việc sử dụng chất liệu pháp miễn dịch nivolumab (Opdivo®) đã được phê duyệt.

Vào ngày 30 tháng 9, FDA đã cấp phép nhanh chóng cho nivolumab kết hợp với kháng thể ipilimumab (Yervoy®) để điều trị cho những bệnh nhân có khối u ác tính không thể cắt bỏ hoặc di căn không có đột biến BRAF V600. Và vào ngày 9 tháng 10, FDA đã phê duyệt nivolumab để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn (NSCLC) mà bệnh đã tiến triển mặc dù đã điều trị bằng hóa trị liệu dựa trên bạch kim.

Việc phê duyệt khối u ác tính dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên quốc tế ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đó. Thử nghiệm mù đôi chỉ định ngẫu nhiên 95 bệnh nhân dùng nivolumab cộng với ipilimumab và 47 bệnh nhân dùng ipilimumab cộng với giả dược.

Trong số 109 bệnh nhân mắc khối u ác tính BRAF V600, 60% bệnh nhân sử dụng kết hợp nivolumab và ipilimumab đã giảm một số kích thước khối u (đáp ứng khách quan), so với 11% những người dùng ipilimumab và giả dược. Trong số 43 bệnh nhân có phản ứng khách quan với sự kết hợp nivolumab-plus-ipilimumab, 34 bệnh nhân (79 phần trăm) có phản ứng liên tục trong ít nhất 6 tháng đến hơn 9 tháng tại thời điểm phân tích cuối cùng. Ước tính thời gian sống không bệnh tiến triển đối với bệnh nhân dùng nivolumab và ipilimumab là 8,9 tháng, so với 4,7 tháng ở những bệnh nhân dùng ipilimumab và giả dược.

Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 62% trong số tất cả bệnh nhân nghiên cứu được điều trị kết hợp và 39% ở những người dùng ipilimumab và giả dược. Bệnh nhân dùng nivolumab và ipilimumab có nhiều khả năng gặp các tác dụng phụ cấp độ 3 hoặc 4 hơn và họ có nhiều khả năng trì hoãn hoặc ngừng điều trị hơn.

Sự chấp thuận cho NSCLC không vảy dựa trên sự cải thiện về tỷ lệ sống sót chung trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên quốc tế. Trong thử nghiệm, 582 người mắc NSCLC không vảy di căn có bệnh tiến triển trong hoặc sau khi hóa trị liệu dựa trên bạch kim được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng nivolumab hoặc thuốc hóa trị docetaxel.

Tại thời điểm phân tích, thời gian sống sót trung bình là 12,2 tháng đối với bệnh nhân dùng nivolumab và 9,4 tháng đối với bệnh nhân dùng docetaxel. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 19% đối với bệnh nhân dùng nivolumab, so với 12% đối với bệnh nhân dùng docetaxel. Thời gian đáp ứng trung bình lần lượt là 17 tháng và 6 tháng.

Sự chấp thuận này mở rộng chỉ định cho nivolumab để bao gồm các loại NSCLC không có vảy. FDA trước đây đã phê duyệt nivolumab cho những bệnh nhân mắc NSCLC vảy di căn có bệnh tiến triển trong hoặc sau khi hóa trị liệu dựa trên bạch kim.