Vào ngày 12 tháng 7, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã thay đổi phê duyệt cấp tốc blinatumomab (Blincyto®) cho một số bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) thành phê duyệt đầy đủ và mở rộng các chỉ định được phê duyệt cho việc sử dụng thuốc này.

Một loại liệu pháp miễn dịch được gọi là kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép, blinatumomab đã được phê duyệt cấp tốc vào tháng 12 năm 2014 cho trẻ em và người lớn có tế bào B TẤT CẢ đã quay trở lại sau các phương pháp điều trị trước đó (tái phát) hoặc hoàn toàn không đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn (kháng trị). Sự chấp thuận chỉ bao gồm những bệnh nhân có tế bào khối u không có sự thay đổi di truyền được gọi là nhiễm sắc thể Philadelphia.

Tuy nhiên, dưới sự thay đổi để được chấp thuận hoàn toàn, FDA đã mở rộng chỉ định cho blinatumomab để bao gồm cả những bệnh nhân có TẤT CẢ dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia.

Phê duyệt nhanh dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng gợi ý mạnh mẽ về một liệu pháp mang lại lợi ích lâm sàng thực sự cho bệnh nhân trong những trường hợp có nhu cầu lâm sàng. Sự chấp thuận cấp tốc ban đầu dựa trên những phát hiện từ thử nghiệm giai đoạn II một nhánh, trong đó gần một phần ba số bệnh nhân đã thuyên giảm hoàn toàn.

Việc thay đổi để phê duyệt thường xuyên đối với blinatumomab dựa trên kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn III có tên là TOWER được tài trợ bởi nhà sản xuất thuốc, Amgen. Trong thử nghiệm giai đoạn III, thời gian sống sót trung bình của bệnh nhân được điều trị bằng blinatumomab dài gần gấp đôi so với bệnh nhân được điều trị bằng chế độ hóa trị liệu thường được sử dụng ở bệnh nhân mắc ALL tế bào B tái phát hoặc kháng trị.

Một bài viết về Cancer Currents Cancer vào tháng 3 năm 2017 đã mô tả chi tiết về thử nghiệm và tác động tiềm ẩn của nó đối với việc chăm sóc bệnh nhân và nghiên cứu trong tương lai liên quan đến blinatumomab.

Việc mở rộng chỉ định đã được phê duyệt cho blinatumomab để bao gồm cả những người mắc bệnh dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia dựa trên kết quả từ một nghiên cứu đơn nhánh, cũng do Amgen tài trợ, trong đó hơn một phần ba số bệnh nhân đã thuyên giảm hoàn toàn.