Vào ngày 24 tháng 7, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt carfilzomib (Kyprolis®), được sử dụng kết hợp với lenalidomide và dexamethasone, để điều trị cho những bệnh nhân bị đa u tủy tái phát mà trước đó đã được điều trị ít nhất một lần.

FDA ban đầu đã phê duyệt carfilzomib vào năm 2012, theo chương trình phê duyệt tăng tốc, để sử dụng đơn độc cho bệnh nhân đa u tủy có ung thư tiến triển sau khi nhận ít nhất hai liệu pháp trước đó, bao gồm bortezomib và thuốc điều hòa miễn dịch (chẳng hạn như lenalidomide hoặc thalidomide).

Mark Roschewski, MD, thuộc Chi nhánh U ác tính Lymphoid tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI giải thích: “Tái phát hầu như phổ biến với u tủy. Một số bệnh nhân thuyên giảm trong thời gian dài sau lần điều trị đầu tiên, nhưng rất ít bệnh nhân có thể được chữa khỏi ngày nay”.

Ông tiếp tục: “Việc tái phát dường như liên quan đến khả năng kháng lại điều trị của một số tế bào ung thư và tồn tại trong thời gian dài. “Như vậy, thuyên giảm không đồng nghĩa với khỏi bệnh”.

Sự chấp thuận mới nhất dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên lớn cho thấy những bệnh nhân dùng carfilzomib kết hợp với lenalidomide và dexamethasone có thời gian sống không bệnh tiến triển lâu hơn so với những bệnh nhân chỉ dùng lenalidomide và dexamethasone: 23,6 tháng so với 17,6 tháng.

Các tác dụng phụ phổ biến xảy ra thường xuyên nhất ở những bệnh nhân dùng kết hợp ba loại thuốc bao gồm mệt mỏi, số lượng tế bào máu thấp, lượng tiểu cầu trong máu thấp, tiêu chảy và sốt.

Tiến sĩ Roschewski cho biết: “Sự chấp thuận này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc sử dụng kết hợp các loại thuốc ở bệnh nhân u tủy tái phát.

Ông nói thêm: “Trong trường hợp này, đó là sự kết hợp của ba loại thuốc đã chứng minh khả năng thuyên giảm sâu hơn và lâu dài hơn. “Điều này sẽ đóng vai trò là một tiêu chuẩn quan trọng để thiết kế các thử nghiệm lâm sàng nhằm cố gắng cải thiện những kết quả ấn tượng này.”