Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã cấp phép nhanh chóng cho palbociclib (Ibrance) để điều trị ban đầu bệnh ung thư vú ở phụ nữ sau mãn kinh mắc bệnh di căn. Sự chấp thuận dành cho việc sử dụng palbociclib kết hợp với chất ức chế aromatase letrozole.
Palbociclib là loại thuốc trị ung thư đầu tiên được FDA chấp thuận hoạt động bằng cách ức chế kinase phụ thuộc cyclin (CDK) 4 và 6, cả hai đều tham gia vào việc điều chỉnh sự phân chia tế bào ung thư.
Sự chấp thuận của palbociclib dựa trên kết quả từ một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn II đã chỉ định ngẫu nhiên 165 phụ nữ sau mãn kinh bị ung thư vú ER dương tính, HER2 âm tính để nhận palbociclib cộng với letrozole hoặc letrozole đơn thuần. Phần lớn phụ nữ (98%) mắc bệnh di căn. Thời gian sống không bệnh tiến triển trung bình là 20,2 tháng ở những phụ nữ dùng palbociclib cộng với letrozole và 10,2 tháng ở những phụ nữ chỉ điều trị bằng letrozole.
Phê duyệt nhanh được thiết kế để đẩy nhanh sự sẵn có của các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Những phê duyệt này dựa trên một điểm cuối thay thế, chẳng hạn như sự co lại của khối u, được cho là dự đoán lợi ích lâm sàng nhưng bản thân nó không phải là thước đo chính xác về lợi ích lâm sàng.
Theo phê duyệt cấp tốc, công ty bắt buộc phải tiến hành các nghiên cứu, được gọi là thử nghiệm xác nhận, để xác nhận lợi ích lâm sàng dự kiến—chẳng hạn như cải thiện khả năng sống sót tổng thể, giảm đau hoặc cải thiện chức năng. Nếu thử nghiệm xác nhận cho thấy lợi ích lâm sàng, thì FDA sẽ cấp phép truyền thống cho thuốc. Nếu thử nghiệm xác nhận thất bại, FDA có thể loại bỏ thuốc khỏi thị trường.
Pfizer, công ty sản xuất palbociclib, đang tiến hành thử nghiệm xác nhận giai đoạn III, được gọi là PALOMA-2, được đăng ký đầy đủ, theo thông cáo báo chí của công ty. Việc thử nghiệm dự kiến sẽ hoàn thành vào tháng 10/2016.
Jo Anne Zujewski, MD, thuộc Bộ phận Điều trị và Chẩn đoán Ung thư của NCI cho biết: “Đây là những kết quả thú vị từ một tác nhân mới trong nghiên cứu giai đoạn đầu. “Cơ chế phê duyệt nhanh cho phép bệnh nhân tiếp cận sớm hơn với một loại thuốc rất hứa hẹn trong khi không ảnh hưởng đến khả năng đạt được kết quả rõ ràng. Đây là một tin vui cho các bệnh nhân.”
Thông tin thêm về các liệu pháp điều trị ung thư vú và kết quả thử nghiệm lâm sàng gần đây có trên trang Chủ đề Ung thư Vú của NCI.
