Xạ trị cho trẻ em và thanh niên bị u nguyên bào tủy—một loại ung thư não phát triển nhanh—cuối cùng có thể không còn là phương pháp tiếp cận một kích cỡ phù hợp với tất cả. Kết quả của một thử nghiệm lâm sàng lớn cho thấy rằng một số trẻ em có thể nhận được ít bức xạ hơn một cách an toàn mà không hạn chế khả năng sống sót lâu dài của chúng, trong khi những trẻ khác có thể cần liều lượng tiêu chuẩn.

Mặc dù các phương pháp điều trị tiêu chuẩn chữa khỏi cho hơn 80% trẻ em mắc bệnh được gọi là u nguyên bào tủy có nguy cơ trung bình, nhưng bức xạ có thể gây ra tổn thương lâu dài cho bộ não đang phát triển của chúng. Những ảnh hưởng muộn này bao gồm các khó khăn về chức năng nói, học, nghe và nội tiết tố.

Mục tiêu của thử nghiệm là để xem liệu việc giảm liều phóng xạ hoặc đưa bức xạ đến một vùng não nhỏ hơn có thể “duy trì tỷ lệ sống sót cao mà không có hậu quả [tiêu cực] của liều phóng xạ cao hay không,” trưởng nhóm nghiên cứu, Jeff Michalski, cho biết. MD, của Trường Y khoa Đại học Washington ở St. Louis.

Theo kết quả nghiên cứu được công bố vào ngày 10 tháng 6 trên Tạp chí Ung thư lâm sàng, việc truyền bức xạ đến một khu vực nhỏ hơn của não xung quanh khối u cũng hiệu quả như bức xạ đến một khu vực rộng lớn hơn. Nhưng liều phóng xạ thấp hơn không có tác dụng tốt như liều tiêu chuẩn để điều trị ung thư. Tuy nhiên, những mô hình này có sắc thái đối với những bệnh nhân có khối u có những đặc điểm di truyền nhất định.

Jeffrey Buchsbaum, MD, Ph.D., thuộc Chương trình Nghiên cứu Bức xạ của NCI, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết nghiên cứu mở ra một kỷ nguyên của y học chính xác trong xạ trị cho trẻ em và thanh niên bị u nguyên bào tủy. Y học chính xác là một cách tiếp cận trong đó các phương pháp điều trị được điều chỉnh phù hợp với các đặc điểm di truyền của bệnh ung thư của một cá nhân.

Tiến sĩ Buchsbaum cho biết kết quả cũng đang thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng mới thử nghiệm các phương pháp điều trị tùy chỉnh cho các nhóm bệnh nhân có đặc điểm di truyền tương tự trong bệnh ung thư của họ.

Bức xạ cho u nguyên bào tủy

Khi một đứa trẻ được chẩn đoán mắc u nguyên bào tủy, ung thư được sắp xếp vào một loại nguy cơ (nguy cơ thấp, trung bình hoặc cao) phản ánh mức độ xâm lấn của ung thư và liệu nó có lan ra ngoài vị trí ban đầu trong não hay không.

Trẻ em bị u nguyên bào tủy có nguy cơ trung bình thường được phẫu thuật để loại bỏ càng nhiều khối u càng tốt, sau đó là hóa trị cộng với vài tuần xạ trị. Điều đó bao gồm bức xạ đến toàn bộ não và cột sống, cũng như “tăng cường” thêm cho tiểu não và thân não, nơi các khối u nguyên bào tủy bắt đầu phát triển.

Tiến sĩ Buchsbaum lưu ý rằng đó là một phương pháp điều trị rất phức tạp và cường độ cao.

Dựa trên kết quả đáng khích lệ từ các nghiên cứu nhỏ hơn, nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm liều lượng thấp hơn và diện tích hoặc thể tích bức xạ nhỏ hơn. Tiến sĩ Michalski nói: “Họ muốn tìm hiểu xem liệu hai điều đó – giảm liều lượng và khối lượng – có thể dẫn đến kết quả nhận thức tốt hơn cho trẻ em không?”

Nghiên cứu có sự tham gia của 549 trẻ em mắc u nguyên bào tủy có nguy cơ trung bình, tuổi từ 3 đến 21, ở 6 quốc gia. Trong quá trình nghiên cứu, theo dõi kết quả của bệnh nhân trong khoảng thời gian trung bình là 9 năm, những người tham gia đã thực hiện một loạt các bài kiểm tra về thính giác và chỉ số IQ.

Tiến sĩ Michalski cho biết vài năm sau khi thử nghiệm bắt đầu, các nghiên cứu cơ bản đã cung cấp “sự hiểu biết tốt hơn về sinh học của u nguyên bào tủy”, dẫn đến sự thay đổi trong cách chẩn đoán ung thư. Dựa trên hiểu biết mới này, các bác sĩ hiện phân loại u nguyên bào tủy thành một trong bốn loại phụ, tùy thuộc vào sự thay đổi di truyền trong khối u của bệnh nhân.

Vì vậy, nhóm nghiên cứu đã quay lại và phân tích các đặc điểm di truyền của khối u của những người tham gia và xem xét kết quả nghiên cứu từ lăng kính của bốn loại phụ đó.

Tiến sĩ Buchsbaum lưu ý: Nghiên cứu được tài trợ bởi NCI và Children’s Oncology Group, hai tổ chức có lịch sử lâu dài trong việc tiến hành các thử nghiệm lâm sàng nhằm giảm cường độ điều trị cho trẻ em bị ung thư.

Khối lượng bức xạ nhỏ hơn là an toàn

Tất cả những người tham gia thử nghiệm đều được tăng cường bức xạ tiêu chuẩn vào đáy hộp sọ hoặc tăng cường cho một vùng não nhỏ hơn. Tiến sĩ Buchsbaum giải thích rằng diện tích càng nhỏ thì các mô khỏe mạnh sẽ bị bức xạ tấn công càng ít. Ông nói thêm rằng điều đó có khả năng dự phòng các vùng não liên quan đến thính giác, trí nhớ và điều hòa hormone.

Trong số tất cả 464 người tham gia có thể được đánh giá, 85% còn sống sau 5 năm. Và 81% sống thêm 5 năm mà không gặp biến cố gì liên quan đến ung thư. Một bệnh nhân được coi là có biến cố liên quan đến ung thư nếu bệnh ung thư của họ trở nên tồi tệ hơn hoặc tái phát, nếu họ phát triển một loại ung thư khác (ung thư nguyên phát thứ hai) hoặc nếu họ tử vong.

Một tỷ lệ tương tự trẻ em được tăng cường tiêu chuẩn và tăng cường nhỏ hơn đã sống được 5 năm mà không gặp biến cố liên quan đến ung thư (81% so với 83%). Và tỷ lệ sống sót chung gần như giống nhau đối với cả hai nhóm (85%).

Ngoài ra, có một số bằng chứng cho thấy khả năng học tập của bệnh nhân được duy trì tốt hơn khi tăng cường nhỏ hơn — được đo bằng điểm IQ — nhưng điều đó cần được nghiên cứu thêm, Tiến sĩ Michalski nói. Tuy nhiên, mức tăng nhỏ hơn không làm giảm tỷ lệ nghe kém.

Mặc dù loại thuốc tăng cường nhỏ hơn đã điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân mắc cả bốn loại phụ của u nguyên bào tủy, nhưng nó dường như còn hoạt động tốt hơn đối với những người mắc một loại phụ được gọi là Sonic Hedgehog (SHH).

Gần 91% những người có phân nhóm SHH nhận được liều tăng cường nhỏ hơn đã sống được 5 năm mà không bị biến cố liên quan đến ung thư, so với 75% những người nhận được liều tăng tiêu chuẩn. Và không ai trong số những bệnh nhân mắc phân nhóm SHH được tiêm liều nhỏ hơn lại phát triển ung thư nguyên phát lần thứ hai, trong khi bốn bệnh nhân được tiêm liều tiêu chuẩn đã phát triển thành ung thư nguyên phát.

Bức xạ liều thấp ít hiệu quả hơn

Các nhà nghiên cứu cũng đã thử nghiệm liều bức xạ thấp hơn đối với toàn bộ não và cột sống ở những bệnh nhân nhỏ tuổi nhất, từ 3 đến 7 tuổi. Tổn thương não là mối lo ngại đặc biệt đối với trẻ em dưới 7 tuổi, những trẻ có não đang phát triển tích cực ở một số khu vực quan trọng nhất định. các nhà nghiên cứu lưu ý.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng so với liều bức xạ tiêu chuẩn, liều thấp hơn gây ra sự sụt giảm điểm số IQ ít hơn.

Nhưng nhìn chung, liều thấp hơn không tốt bằng liều tiêu chuẩn trong việc ngăn ngừa ung thư. Nhiều trẻ em trong nhóm liều thấp bị biến cố liên quan đến ung thư trong 5 năm sau đó (29% so với 17%). Và ít trẻ hơn trong nhóm dùng liều thấp vẫn còn sống sau 5 năm so với nhóm dùng liều tiêu chuẩn (78% so với 86%).

Tiến sĩ Michalski cho biết: “Vì vậy, kết luận là không an toàn cho tất cả bệnh nhân trẻ tuổi mắc u nguyên bào tủy khi được giảm liều bức xạ lên não và cột sống.

Tuy nhiên, kết quả khác nhau giữa các bệnh nhân với các phân nhóm u nguyên bào tủy cụ thể. Ví dụ, liều thấp hơn dường như cũng hiệu quả như liều tiêu chuẩn đối với bệnh nhân mắc phân nhóm WNT (phát âm là “wint”).

Mặt khác, liều thấp hơn còn tồi tệ hơn nhiều đối với những người thuộc phân nhóm 4. Trong số trẻ nhỏ thuộc phân nhóm 4, 23% ở nhóm dùng liều thấp bị biến cố liên quan đến ung thư trong 5 năm sau đó, so với 3% ở nhóm dùng liều tiêu chuẩn.

Một số nhà nghiên cứu, bao gồm cả Tiến sĩ Buchsbaum, hiện đang tiến hành các nghiên cứu tiếp theo về bức xạ liều thấp cho trẻ em mắc u nguyên bào tủy phụ WNT.

Nhóm Ung thư Trẻ em cũng đang tìm hiểu xem liệu các loại thuốc bảo vệ chống lại tổn thương thính giác có thể giúp trẻ em tránh khỏi một số tác dụng muộn của các phương pháp điều trị u nguyên bào tủy tiêu chuẩn hay không.