Vào ngày 9 tháng 11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt dasatinib (Sprycel®) để điều trị cho một số trẻ em mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML). Sự chấp thuận dành cho trẻ em mắc CML có tế bào ung thư có sự thay đổi di truyền được gọi là nhiễm sắc thể Philadelphia và bệnh ở giai đoạn tương đối sớm, được gọi là giai đoạn mãn tính.

Hầu hết các trường hợp CML là do nhiễm sắc thể Philadelphia gây ra, nhiễm sắc thể này được tạo ra khi một đoạn nhiễm sắc thể số 9 và một đoạn nhiễm sắc thể 22 bị đứt ra và đổi chỗ cho nhau. Sự thay đổi này dẫn đến việc sản xuất một loại protein tổng hợp, được gọi là BCR-ABL, thúc đẩy việc sản xuất quá nhiều tế bào bạch cầu, một dấu hiệu đặc trưng của bệnh.

Dasatinib và một loại thuốc gọi là imatinib (Gleevec®) đều ức chế BCR-ABL. Dasatinib có thể có hiệu quả ở những người không còn có thể hưởng lợi từ imatinib hoặc những người không thể dùng thuốc do tác dụng phụ.

FDA phê duyệt dasatinib dựa trên kết quả từ hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu—nghiên cứu giai đoạn 1 và nghiên cứu giai đoạn 2—bao gồm tổng cộng 97 trẻ em mắc CML. Các nghiên cứu được tài trợ bởi Bristol-Myers Squibb.

51 trong số 97 bệnh nhân—tất cả đều từ thử nghiệm giai đoạn 2—đã được chẩn đoán CML mới. 46 bệnh nhân còn lại (17 từ thử nghiệm giai đoạn 1 và 29 từ thử nghiệm giai đoạn 2) không thể dung nạp imatinib hoặc mắc CML kháng imatinib.

Sau 24 tháng điều trị, 96,1% bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc CML và 82,6% bệnh nhân mắc CML không thể điều trị hoặc đã ngừng đáp ứng với imatinib (Gleevec®) đã có phản ứng hoàn toàn.

Trong thử nghiệm giai đoạn 2, “các phản ứng xảy ra tương đối nhanh và bệnh nhân tiếp tục nhận được lợi ích từ việc điều trị khi họ ở lại thử nghiệm lâu hơn,” đồng điều tra viên nghiên cứu Lia Gore, MD, thuộc Đại học Y khoa Anschutz của Đại học Colorado cho biết.

Đồng điều tra viên nghiên cứu C. Michel Zwaan, MD, Ph.D., của Erasmus MC ở Hà Lan lưu ý rằng phát hiện rằng những bệnh nhân không thể hưởng lợi từ imatinib có thể đáp ứng với dasatinib cũng rất quan trọng.

Hơn nữa, Tiến sĩ Zwaan tiếp tục, “việc điều trị được dung nạp rất tốt. Các tác dụng phụ điển hình xảy ra ở người lớn, chẳng hạn như tràn dịch màng phổi, hầu như không thấy ở trẻ em.”

Các tác dụng phụ được báo cáo ở hơn 10% bệnh nhân bao gồm nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, phát ban da, nôn mửa, đau ở tứ chi, đau bụng, mệt mỏi và đau khớp.

Sau thời gian theo dõi trung bình là 4,5 năm ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán và 5,2 năm ở những bệnh nhân đã được điều trị bằng imatinib trước đó, hơn một nửa số bệnh nhân không bị bệnh tiến triển. Do đó, các nhà nghiên cứu chưa thể ước tính thời lượng trung bình của các phản hồi hoàn chỉnh.

Bởi vì không phải tất cả trẻ em đều có thể nuốt viên nén, dạng dasatinib được sử dụng ở người lớn, nên các thử nghiệm đã sử dụng dạng dasatinib dạng lỏng có thể uống một lần mỗi ngày với một liều duy nhất.

Tiến sĩ Zwaan lưu ý rằng nhóm bệnh nhân này có thể dùng thuốc trong nhiều thập kỷ và các nhà nghiên cứu cần theo dõi bệnh nhân để hiểu được sự an toàn lâu dài của phương pháp điều trị.

Tiến sĩ Gore nói thêm: “Luôn có mối lo ngại về các tác dụng phụ lâu dài, đặc biệt đối với trẻ em có thể cần điều trị rất lâu dài. “Là một cộng đồng, chúng ta sẽ cần tiếp tục đánh giá và theo dõi những bệnh nhân này để đảm bảo đạt được sự cân bằng tốt nhất giữa rủi ro và lợi ích trong ngắn hạn và dài hạn.”