Khi bệnh nhân ung thư tham gia thử nghiệm lâm sàng các liệu pháp mới, bác sĩ lâm sàng thường đánh giá và ghi lại các tác dụng phụ mà bệnh nhân gặp phải.

Nhưng một nghiên cứu mới đã phát hiện ra rằng các bệnh nhân, ngay cả những người đang trải qua các phương pháp điều trị khó khăn, sẵn sàng dành thời gian để hoàn thành các đánh giá kỹ lưỡng về các tác dụng phụ mà họ gặp phải.

Trên thực tế, nghiên cứu đã phát hiện ra rằng hầu hết các lỗ hổng trong dữ liệu kết quả do bệnh nhân báo cáo này — được ghi lại trong các lần khám tại phòng khám bằng máy tính bảng — không phải do bệnh nhân cảm thấy quá ốm để cung cấp báo cáo. Thay vào đó, chúng phần lớn là do lỗi kỹ thuật như mất kết nối Internet.

Trưởng nhóm nghiên cứu, Ethan Basch, MD, của Lineberger, cho biết: “Các bệnh nhân đang tham gia thử nghiệm lâm sàng rất hào hứng cung cấp thông tin về cảm giác của họ và họ đánh giá cao cơ hội để thông tin đó trở thành một phần của nghiên cứu”. Trung tâm Ung thư Toàn diện tại Đại học Bắc Carolina.

Ông nói thêm, với những tiến bộ công nghệ, chẳng hạn như máy tính bảng và điện thoại thông minh mới hơn, cũng như khả năng tiếp cận Internet rộng rãi hơn, các kết quả do bệnh nhân báo cáo (PRO) sẽ có thể cung cấp một bức tranh đầy đủ hơn về cách các loại thuốc mới ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. mạng sống.

Kết quả đã được công bố trên Tạp chí Sinh học Bức xạ * Ung thư * Vật lý Quốc tế ngày 1 tháng 6 năm 2017 .

Lỗ hổng trong hiểu biết

Các tác dụng phụ mà những người tham gia thử nghiệm lâm sàng do NCI tài trợ gặp phải được ghi vào hệ thống Tiêu chí thuật ngữ chung cho các biến cố bất lợi (CTCAE). Công cụ này cho phép báo cáo về mọi thứ, từ giá trị xét nghiệm máu đến đau răng. Nó cũng bao gồm nhiều triệu chứng—chẳng hạn như buồn nôn, lo lắng và đau dây thần kinh—về bản chất chúng mang tính cá nhân và người quan sát khó có thể đo lường được.

Là một phần trong quá trình đánh giá bệnh nhân tiêu chuẩn, nhân viên tham gia thử nghiệm sử dụng hệ thống CTCAE để ghi lại bất kỳ tác dụng phụ nào mà bệnh nhân đang gặp phải. Nhưng các nhà nghiên cứu từ lâu đã tự hỏi liệu việc tạo ra một cách để bệnh nhân ghi lại những trải nghiệm của chính họ trong quá trình điều trị có giúp cung cấp thông tin đầy đủ và chính xác hơn về các tác dụng phụ có triệu chứng có thể liên quan đến các loại thuốc hoặc chế độ điều trị mới hay không.

Tiến sĩ Basch cho biết: “Báo cáo của bệnh nhân dưới nhiều hình thức khác nhau có thể cải thiện chất lượng thu thập dữ liệu tác dụng phụ trong các thử nghiệm lâm sàng. Ông giải thích, điều này rất quan trọng trong quá trình phát triển thuốc bởi vì nếu các nhà nghiên cứu bỏ sót hoặc đánh giá thấp mức độ nghiêm trọng của các tác dụng phụ do thuốc gây ra, họ có thể vô tình chọn sai liều lượng hoặc sai lịch trình điều trị.

Ông tiếp tục: “Hoặc chúng ta có thể đưa một thứ gì đó ra thị trường mà không cảnh báo đầy đủ cho mọi người về những gì có thể xảy ra, và sau đó mọi người có thể bị tác dụng phụ và không muốn dùng thuốc nữa”. Điều này có thể dẫn đến việc bệnh nhân ngừng sử dụng các loại thuốc có hiệu quả, đặc biệt nếu họ dùng thuốc uống tại nhà mà không có sự giám sát trực tiếp của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, ông nói thêm.

Tiến sĩ Basch giải thích rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc bệnh ung thư đã thấy điều này xảy ra với các chất ức chế aromatase. Các thử nghiệm lâm sàng về các loại thuốc ung thư vú này đã đánh giá thấp tỷ lệ đau khớp và cơ mà bệnh nhân gặp phải.

Kết quả là, có tới 40% phụ nữ “ngừng dùng thuốc rất sớm sau khi bắt đầu sử dụng và 20% khác sẽ ngừng dùng thuốc trong vòng một hoặc hai năm đầu tiên”, ông nói, thay vì dùng thuốc theo khuyến cáo từ 5 đến 10 năm. -năm khóa học.

Nắm bắt trải nghiệm của bệnh nhân

Các nhà nghiên cứu tại NCI và tại các trung tâm ung thư trên khắp Hoa Kỳ đã bắt đầu xây dựng một phiên bản của hệ thống CTCAE được sử dụng để tự báo cáo các tác dụng phụ có triệu chứng của bệnh nhân, được gọi là PRO-CTCAE.

Nhóm đã rà soát CTCAE để xác định những sự kiện bất lợi có thể tự báo cáo. Họ đã xác định được 78 tác dụng phụ có triệu chứng liên quan đến các phương pháp điều trị thông thường, bao gồm hóa trị, xạ trị, liệu pháp sinh học và liệu pháp miễn dịch, Sandra Mitchell, Tiến sĩ, giám đốc chương trình tại Chi nhánh Nghiên cứu Kết quả của NCI và là người dẫn đầu khoa học hiện tại về phát triển PRO-CTCAE giải thích. . Tiến sĩ Mitchell tiếp tục cho biết một thư viện các câu hỏi được diễn đạt bằng ngôn ngữ đơn giản, thân thiện với bệnh nhân đã được phát triển để ghi lại những tác dụng phụ này trực tiếp từ bệnh nhân.

“Sau đó, chúng tôi xác nhận những câu hỏi này bằng cách sử dụng một mẫu bệnh nhân quốc gia đang điều trị ung thư, để đảm bảo rằng các câu hỏi dễ hiểu và đo lường các tác dụng phụ của mối quan tâm một cách nhất quán”, cô nói.

Các nghiên cứu trước đây đã chỉ ra rằng hệ thống PRO-CTCAE có thể nắm bắt một cách đáng tin cậy những gì bệnh nhân đã trải qua trong quá trình điều trị. Để kiểm tra xem nó có thể được sử dụng trong môi trường thử nghiệm lâm sàng hay không, nhóm nghiên cứu đã nhúng PRO-CTCAE vào một thử nghiệm lâm sàng thu nhận các bệnh nhân đang trải qua hóa trị và xạ trị ung thư phổi.

Tất cả 152 bệnh nhân trong thử nghiệm, từ 80 bệnh viện tham gia, được yêu cầu hoàn thành một tập hợp con của PRO-CTCAE bao gồm 53 mục riêng biệt vào một số lần khám theo lịch trình: trước khi điều trị, hàng tuần trong suốt 4 tuần xạ trị và một lần sau khi điều trị.

Nhìn chung, kết quả do bệnh nhân báo cáo đã được thu thập thành công ở 86% số lần khám theo lịch trình. Những lý do phổ biến nhất khiến dữ liệu không thể thu thập được là do lỡ hẹn tại phòng khám, sơ suất đơn giản (chẳng hạn như quên cung cấp máy tính bảng cho người tham gia) và các sự cố kỹ thuật (chẳng hạn như trục trặc máy tính hoặc sự cố kết nối Internet). Chỉ có 13% các báo cáo bị bỏ lỡ xảy ra do bệnh nhân cảm thấy quá mệt mỏi để điền vào các biểu mẫu.

“Điều này là khả thi – ngay cả những bệnh nhân bị bệnh ở các cơ sở lâm sàng khác nhau cũng sẽ có thể hoàn thành [báo cáo PRO-CTCAE] và tôi nghĩ điều đó cực kỳ đáng khích lệ, mặc dù có những vấn đề về hậu cần cần xem xét,” Tiến sĩ Mitchell nói.

Dựa trên các bài học rút ra trong nghiên cứu này và một nghiên cứu trước đây về việc thực hiện các kết quả do bệnh nhân báo cáo trong một nhóm các thử nghiệm lâm sàng do NCI tài trợ, Tiến sĩ Basch và các đồng nghiệp của ông đang tiến hành một nghiên cứu khác về PRO-CTCAE trong một thử nghiệm ung thư trực tràng lớn. .

Trong nghiên cứu đó, “chúng tôi đã chuyển hoàn toàn việc báo cáo ra khỏi phòng khám,” ông nói. Bệnh nhân đã báo cáo các sự kiện bất lợi của họ tại nhà hàng tuần, trực tuyến hoặc sử dụng hệ thống điện thoại tự động. Nếu một người tham gia bỏ lỡ một báo cáo, họ sẽ nhận được cuộc gọi từ người quản lý dữ liệu để kiểm tra họ.

Ông nói thêm rằng sự tiếp xúc của con người này đã làm tăng sự tuân thủ với việc tự báo cáo. Các kết quả đầy đủ từ nghiên cứu đó đang được chuẩn bị để xuất bản.

Ngoài việc sử dụng nó trong các thử nghiệm lâm sàng do NCI tài trợ, Tiến sĩ Basch nhận thấy tiềm năng sử dụng PRO-CTCAE trong các nghiên cứu so sánh khả năng dung nạp của các loại thuốc khác nhau, cũng như trong chăm sóc ung thư thông thường.

Ông kết luận: “PRO-CTCAE được thiết kế và phát triển để thực hiện tất cả những điều này và tôi nghĩ rằng chúng ta với tư cách là một cộng đồng hiện có sử dụng công cụ này để cố gắng cải thiện trải nghiệm của bệnh nhân hay không”.

Tiến sĩ Mitchell cho biết nghiên cứu đang được tiến hành tập trung vào các cách tối ưu để phân tích và giải thích điểm số PRO-CTCAE trong bối cảnh thử nghiệm lâm sàng ung thư, đồng thời vào việc phát triển và thử nghiệm các phiên bản được dịch sang các ngôn ngữ khác.