Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt ba loại thuốc mới để điều trị bệnh đa u tủy tái phát sau liệu pháp trước đó.

Vào ngày 16 tháng 11, FDA đã phê duyệt daratumumab (Darzalex®) cho những bệnh nhân đã được điều trị trước đó ít nhất ba lần. Vào ngày 20 tháng 11, cơ quan này đã phê duyệt ixazomib (Ninlaro®) để điều trị cho những bệnh nhân bị đa u tủy tái phát đã được điều trị ít nhất một lần trước đó và vào ngày 30 tháng 11, cơ quan này đã phê duyệt elotuzumab (Empliciti®) cho những bệnh nhân đã nhận được một đến ba liệu pháp trước đó.

Mark Roschewski, MD, thuộc Chi nhánh U ác tính Lymphoid tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI giải thích: “Tái phát hầu như phổ biến với u tủy. “Một số bệnh nhân thuyên giảm trong thời gian dài sau lần điều trị đầu tiên, nhưng ngày nay rất ít bệnh nhân có thể được chữa khỏi.”

Sự chấp thuận của ixazomib, một chất ức chế proteasome, dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên lớn trên 722 bệnh nhân, trong đó những bệnh nhân được điều trị bằng ixazomib kết hợp với lenalidomide và dexamethasone có thời gian sống trung bình lâu hơn so với những bệnh nhân chỉ dùng lenalidomide và dexamethasone. : 20,6 tháng so với 14,7 tháng.

Tiến sĩ Roschewski cho biết: “Đã có hai chất ức chế đáng tin cậy [bortezomib và carfilzomib] đã được phê duyệt để điều trị bệnh đa u tủy. “Nhưng đây là cái đầu tiên có sẵn bằng miệng. Vì vậy, đó là một cải tiến rất quan trọng.”

Sự chấp thuận của Daratumumab dựa trên hai thử nghiệm đơn lẻ. Trong thử nghiệm đầu tiên, 29% bệnh nhân đã giảm hoàn toàn hoặc một phần gánh nặng khối u kéo dài trung bình 7,4 tháng. Trong thử nghiệm thứ hai, 36% bệnh nhân đã giảm hoàn toàn hoặc một phần gánh nặng khối u.

Việc phê duyệt elotuzumab dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên trên 646 người tham gia có u tủy không đáp ứng hoặc đã tái phát sau lần điều trị trước đó. Bệnh nhân được điều trị bằng elotuzumab kết hợp với lenalidomide và dexamethasone có thời gian sống trung bình không bệnh tiến triển lâu hơn so với những bệnh nhân chỉ dùng lenalidomide và dexamethasone: 19,4 tháng so với 14,9 tháng.

Tiến sĩ Roschewski lưu ý: “Bản thân Elotuzumab không có hoạt động tác nhân đơn lẻ. “Nhưng nếu bạn thêm nó vào các tác nhân khác, elotuzumab sẽ kéo dài thời gian sống không tiến triển.”

Các tác dụng phụ xảy ra thường xuyên nhất ở những bệnh nhân dùng thuốc bao gồm mệt mỏi, tiêu chảy, bệnh thần kinh ngoại vi và sốt. Daratumumab cũng có thể làm giảm bạch cầu.

Tiến sĩ Roschewski giải thích: Elotuzumab và daratumumab, cả hai đều là kháng thể đơn dòng, nhắm mục tiêu đến các protein trên tế bào u tủy chưa được đưa vào liệu pháp điều trị khác được FDA chấp thuận cho loại ung thư này.

Tiến sĩ Roschewski cho biết: “Thú vị nhất trong ba loại thuốc là daratumumab, vì nó cho thấy hoạt động của một tác nhân. “Bản thân nó không chữa khỏi bệnh đa u tủy và thời gian thuyên giảm tương đối ngắn, nhưng nó chắc chắn mang lại một số lợi ích có ý nghĩa, đặc biệt nếu bệnh nhân không có bất kỳ lựa chọn điều trị nào khác.

Tiến sĩ Roschewski nói: “Bất cứ lúc nào bạn có thể nhận được ba loại thuốc mới trong kho vũ khí của mình, điều đó sẽ mở ra nhiều cơ hội nghiên cứu mới cần được khám phá.