Phóng to

Đối với những người mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) đang thuyên giảm, ngay cả khi không còn dấu vết của bệnh, việc bổ sung blinatumomab (Blincyto) vào phương pháp điều trị có thể giúp họ sống lâu hơn, kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng lớn cho thấy.

Trong thử nghiệm, việc kết hợp blinatumomab với hóa trị liệu đã cải thiện đáng kể thời gian sống của những người bị ung thư thuyên giảm so với những người chỉ dùng hóa trị liệu, đây là liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại. Ngoài tình trạng thuyên giảm, các bệnh nhân trong thử nghiệm không có dấu hiệu ung thư, còn được gọi là ALL âm tính với bệnh còn sót lại ở mức tối thiểu (MRD).

Kết quả từ cuộc thử nghiệm đã được trình bày vào tháng 12 năm 2022 tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) ở New Orleans.

Vào năm 2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt blinatumomab để điều trị cho những người bệnh thuyên giảm nhưng vẫn có dấu hiệu ung thư trong xét nghiệm tiếp theo, còn được gọi là TẤT CẢ dương tính với MRD. Mặc dù luôn có khả năng tái phát sau khi thuyên giảm, nhưng những người mắc MRD dương tính với TẤT CẢ sau lần điều trị ban đầu có nguy cơ mắc bệnh trở lại cao hơn so với những người âm tính với MRD.

Các kết quả được trình bày tại cuộc họp ASH là dành cho những người âm tính với MRD sau lần điều trị đầu tiên hoặc điều trị đầu tiên của họ.

Vào thời điểm 3,5 năm sau khi bắt đầu điều trị sau thuyên giảm, 83% bệnh nhân được điều trị bằng blinatumomab và hóa trị vẫn còn sống, so với 65% bệnh nhân chỉ điều trị bằng hóa trị.

Trưởng nhóm nghiên cứu Mark Litzow, MD, của Mayo Clinic, cho biết: “Những kết quả này thể hiện một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho nhóm bệnh nhân âm tính với MRD này.

Đồng tác giả nghiên cứu Richard Little, MD, thuộc Phòng Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI cho biết: “Những phát hiện này là một lời nhắc nhở rằng bệnh còn sót lại ở mức tối thiểu không thể phát hiện được không có nghĩa là không còn bệnh. “Mức độ bệnh rất thấp gây tái phát này có thể được loại bỏ thành công trong nhiều trường hợp bằng cách bổ sung một thành phần trị liệu miễn dịch như blinatumomab.”

Blinatumomab cũng có hiệu quả đối với TẤT CẢ âm tính với MRD

Một loại ung thư máu ác tính, B-cell ALL là dạng phổ biến nhất của ALL ở cả người lớn và trẻ em. Hóa trị là phương pháp điều trị tiêu chuẩn và thường dẫn đến thuyên giảm, nhưng nhiều bệnh nhân tái phát, ngay cả những người xét nghiệm theo dõi không có dấu hiệu của bệnh.

Các loại thuốc trị liệu miễn dịch đã cho thấy một số hứa hẹn là điều trị sau khi thuyên giảm để giảm nguy cơ tái phát.

Blinatumomab là một loại liệu pháp miễn dịch được gọi là chất tham gia tế bào T đặc hiệu kép (BiTE). Nó đồng thời gắn vào tế bào T và tế bào ung thư, giúp tế bào T dễ dàng tìm và tiêu diệt tế bào ung thư bằng cách đưa chúng lại gần nhau hơn. Thuốc được tiêm vào tĩnh mạch đã được chứng minh là hiệu quả hơn hóa trị trong điều trị trẻ em và thanh niên mắc B-ALL đã tái phát sau lần điều trị ban đầu.

Thử nghiệm này, được thực hiện bởi Nhóm nghiên cứu ung thư ECOG-ACRIN do NCI hỗ trợ, được triển khai vào năm 2013 để xem liệu blinatumomab có hiệu quả trong việc điều trị cho những người trưởng thành mới được chẩn đoán mắc ALL tế bào B hay không.

Mặc dù tổng thể thử nghiệm đã thu nhận 488 bệnh nhân, nhưng kết quả được trình bày tại ASH chỉ dành cho 224 người tham gia đã thuyên giảm và âm tính với MRD sau các phác đồ hóa trị ban đầu tiêu chuẩn. Những bệnh nhân này được chỉ định ngẫu nhiên vào hóa trị liệu bổ sung cùng với blinatumomab hoặc chỉ hóa trị liệu đơn thuần. Tất cả những người tham gia sau đó được hóa trị duy trì trong 2,5 năm. Một số bệnh nhân cũng được ghép tủy xương theo quyết định của bác sĩ.

Liệu pháp tế bào T CAR đầu tiên được phê duyệt cho người lớn mắc TẤT CẢ

Trong thử nghiệm lâm sàng, một nửa số bệnh nhân được điều trị bằng Tecartus không có dấu hiệu ung thư trong vòng 3 tháng.

Ngoài việc cải thiện khả năng sống sót tổng thể, việc thêm blinatumomab vào hóa trị liệu đã cải thiện thời gian bệnh nhân sống mà bệnh không tái phát so với những bệnh nhân chỉ điều trị bằng hóa trị liệu.

Tiến sĩ Litzow báo cáo rằng không có tác dụng phụ không mong muốn nào xảy ra ở những bệnh nhân dùng blinatumomab. Các tác dụng phụ thường gặp liên quan đến blinatumomab bao gồm sốt, phản ứng liên quan đến truyền dịch, nhức đầu, nhiễm trùng, run và ớn lạnh.

Mở ra cánh cửa cho các phương pháp hóa trị thay thế ít độc hại hơn

Wendy Stock, MD, thuộc Đại học Chicago, người không tham gia thiết kế nghiên cứu nhưng đã đăng ký một số bệnh nhân cho biết: “Kết quả cực kỳ thú vị và ấn tượng.

Tiến sĩ Stock tiếp tục: “Điều đó gợi ý rằng những bệnh nhân trưởng thành có tế bào B ALL đạt được trạng thái âm tính với MRD sau khi hóa trị liệu kết hợp tích cực vẫn có thể hưởng lợi đáng kể từ việc bổ sung blinatumomab vào liệu pháp sau khi thuyên giảm. bệnh còn sót lại tối thiểu trong TẤT CẢ vẫn chưa hoàn hảo.”

Trong bài trình bày của mình tại cuộc họp ASH, Tiến sĩ Litzow thừa nhận rằng nhiều bệnh nhân ban đầu đăng ký tham gia thử nghiệm không thể tiếp tục tham gia nghiên cứu vì hóa trị liệu không giúp họ thuyên giảm hoàn toàn, đây là yêu cầu để tiếp tục tham gia.

“Nó chắc chắn đặt ra câu hỏi, ‘Chúng ta có nên [sử dụng] liệu pháp miễn dịch sớm hơn trong quá trình [điều trị] không?’” ông nói.

Ông tiếp tục, một câu hỏi khác vẫn còn đó là liệu blinatumomab có thể được kết hợp với các liệu pháp nhắm mục tiêu khác để cải thiện hơn nữa kết quả ở những người mắc TẤT CẢ hay không. Một số nghiên cứu đã cố gắng để có được câu trả lời đó.

Ví dụ, một thử nghiệm nhỏ đang thử nghiệm blinatumomab cùng với liệu pháp nhắm mục tiêu inotuzumab (Besponsa) và hóa trị liệu ở những người mắc bệnh ALL tế bào B mới được chẩn đoán. Mặc dù vẫn còn nhiều nghiên cứu nữa được thực hiện, nhưng Tiến sĩ Stock cho biết, rõ ràng là blinatumomab đang giúp bệnh nhân thuyên giảm với tế bào B TẤT CẢ sống lâu hơn.

Tiến sĩ Stock cho biết: “Tỷ lệ sống sót sau 5 năm hiện đạt hơn 80% trong nhóm bệnh nhân đó, điều này thật tuyệt vời. “Chỉ 10 năm trước, chúng tôi đưa ra tỷ lệ tốt nhất là khoảng 45% đến 50% cho dân số này.”