Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt natri thiosulfate khan (Pedmark) để giảm nguy cơ mất thính lực ở trẻ sơ sinh, trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh ung thư đang dùng thuốc hóa trị cisplatin.

Các bác sĩ sử dụng cisplatin để điều trị nhiều loại ung thư ở cả trẻ em và người lớn. Thuốc có thể làm hỏng các cấu trúc ở tai trong, dẫn đến mất thính giác ở nhiều bệnh nhân.

“Cisplatin là một phương pháp điều trị hiệu quả đối với bệnh ung thư, nhưng nó gây mất thính giác vĩnh viễn cho 75% trẻ em sử dụng nó,” Lisa L. Cunningham, Tiến sĩ, giám đốc khoa học của Viện Quốc gia về Khiếm thính và Rối loạn Giao tiếp Khác cho biết .

Natri thiosulfate là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận có thể làm giảm khả năng trẻ bị mất thính giác do cisplatin cũng như mức độ nghiêm trọng của bất kỳ tổn thương nào đối với tai trong có thể xảy ra.

Tiến sĩ Cunningham cho biết: “Sự chấp thuận là một tin tuyệt vời cho trẻ em bị ung thư và gia đình của chúng. Bà lưu ý rằng mất thính giác ở trẻ em có thể gây ra nhiều vấn đề, bao gồm chậm trễ trong học tập và phát triển xã hội và cảm xúc của chúng.

Sự chấp thuận của FDA áp dụng cho các bệnh nhi từ 1 tháng đến 18 tuổi có khối u khu trú, nghĩa là ung thư chưa lan ra ngoài mô hoặc cơ quan nơi nó bắt đầu.

Natri thiosulfate ngăn ngừa mất thính lực và an toàn

Cisplatin thuộc nhóm thuốc hóa trị dựa trên bạch kim. Nghiên cứu đã gợi ý rằng mất thính lực có thể do tổn thương do tích tụ cisplatin ở tai trong.

Các bác sĩ và gia đình từ lâu đã coi mất thính lực do cisplatin là tác dụng phụ không thể tránh khỏi của việc điều trị. Nhưng với sự chấp thuận mới, có một cơ hội để cố gắng ngăn ngừa mất thính lực và tối đa hóa chất lượng cuộc sống của những người trẻ tuổi sống sót sau ung thư.

David Freyer, DO, MS, của Bệnh viện Nhi đồng Los Angeles, người đứng đầu một trong hai thử nghiệm lâm sàng dẫn đến sự chấp thuận của FDA cho biết: “Sự chấp thuận này cực kỳ quan trọng và sẽ mang lại lợi ích cho hàng trăm bệnh nhân mỗi năm.

Cả hai nghiên cứu—một do Nhóm Ung thư Trẻ em (COG) ở Hoa Kỳ và Canada tiến hành và một thử nghiệm quốc tế do các nhà nghiên cứu ở Vương quốc Anh dẫn đầu—bao gồm các bệnh nhân từ 1 tháng đến 18 tuổi. Mỗi nghiên cứu liên quan đến hơn 100 bệnh nhân.

Trong cả hai thử nghiệm, những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để nhận hóa trị liệu dựa trên cisplatin hoặc với natri thiosulfate. Trong số những người được điều trị bằng natri thiosulfate, thuốc được truyền tĩnh mạch trong hơn 15 phút sau khi truyền cisplatin có thể kéo dài tới 6 giờ.

Theo FDA, trong thử nghiệm COG, số người nhận natri thiosulfate ít hơn so với những người không bị giảm thính lực (44% so với 58%). Trong thử nghiệm do Vương quốc Anh đứng đầu, tỷ lệ nghe kém cũng thấp hơn ở nhóm dùng natri thiosulfat (39% so với 68%).

Trong số những bệnh nhân dùng natri thiosulfate, tác dụng phụ phổ biến nhất là nôn mửa, buồn nôn và thay đổi nhỏ nồng độ natri và các chất điện giải khác trong máu.

Nỗ lực ngăn chặn “sự tàn phá” ở trẻ em ung thư

Kết quả từ thử nghiệm COG và thử nghiệm natri thiosulfat do Vương quốc Anh dẫn đầu lần lượt được công bố lần đầu tiên vào năm 2016 và 2018. Theo Tiến sĩ Freyer, dựa trên sức mạnh của những phát hiện đó, một số bệnh viện ung thư nhi đã bắt đầu sử dụng natri thiosulfate để ngăn ngừa mất thính lực do cisplatin gây ra ở một số bệnh nhân.

Ông lưu ý rằng sự chấp thuận mới này dự kiến sẽ mở rộng việc sử dụng thuốc như một tiêu chuẩn chăm sóc được công nhận, đồng thời thúc đẩy nghiên cứu bổ sung về phòng ngừa mất thính lực do điều trị ở trẻ em.

Ví dụ, các nghiên cứu bổ sung là cần thiết để làm rõ vai trò của natri thiosulfate đối với trẻ em bị ung thư di căn. Tiến sĩ Freyer nói: “Nghiên cứu này nên được ưu tiên cao.

Trong khi chờ đợi, Tiến sĩ Freyer chỉ ra rằng sự chấp thuận hiện tại là kết quả của “sự hợp tác phi thường” giữa các nhà khoa học trong phòng thí nghiệm, các nhà điều tra thử nghiệm lâm sàng, các công ty dược phẩm, các chuyên gia quản lý và quan trọng là những người sống sót sau ung thư bị mất thính giác và gia đình của họ.

Ông nói: “Tất cả những người có vinh dự được tham gia vào quá trình này đều được thúc đẩy để giúp đỡ trẻ em bằng cách ngăn chặn vấn đề nghiêm trọng này.